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Pilotstudie zur Behandlung von Hypothermie bei hyperammonämischer Enzephalopathie bei Neugeborenen und sehr jungen Säuglingen

28. Mai 2015 aktualisiert von: Uta Lichter-Konecki

Hypothermiebehandlung bei Hyperammonämie und Enzephalopathie

Dies ist eine Pilotstudie, die die Sicherheit und Durchführbarkeit der Hypothermiebehandlung als Zusatztherapie zur konventionellen Behandlung der hyperammonämischen Enzephalopathie (HAE) bei Neugeborenen im Vergleich zur reinen konventionellen Behandlung (Dialyse, Ernährungstherapie und ammoniakbindende Medikamente) testet. Der Endpunkt der Pilotstudie wird erreicht, wenn entweder 24 Patienten aufgenommen wurden und keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse beobachtet wurden, wenn seit 5 Jahren kein Patient aufgenommen wurde oder wenn schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auftreten, die eindeutig mit der Anwendung von Hypothermie zusammenhängen. Dies wären schwerwiegende Komplikationen, die bei Patienten mit konventioneller HAE-Therapie (Dialyse, Ernährungstherapie, ammoniakbindende Medikamente) nicht beobachtet werden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Kinder mit bei Neugeborenen beginnenden Störungen des Harnstoffzyklus oder organischen Azidämien entwickeln eine Hyperammonämie (hohe Ammoniakspiegel) und fallen ins Koma, was häufig zu Hirnschäden führt. Damit diese Kinder maximal von der verfügbaren Langzeitbehandlung und der Transplantation solider Organe profitieren können, muss das Ergebnis der neonatalen Krise verbessert werden. Tierexperimente und kleine klinische Studien haben gezeigt, dass Hypothermie das Gehirn während einer Hyperammonämie schützt. Diese Pilotstudie untersucht, ob eine ergänzende Hypothermietherapie zusätzlich zur Standardbehandlung bei Babys mit hohem Ammoniakspiegel im Koma durchführbar und sicher ist.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
5

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 1 Monat (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Neugeborene > 36. Schwangerschaftswoche und ≥ 2200 g Geburtsgewicht ohne Komorbidität (siehe Ausschlusskriterien), die klinische Anzeichen und Symptome einer Harnstoffzyklusstörung oder Propionsäure-, Methylmalonsäure- oder Isovaleriansäureämie und Hyperammonämie und Enzephalopathie aufweisen, die eine Nierenersatztherapie erfordern.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Hyperammonämie, die klinische Anzeichen und Symptome einer Lysinurprotein-Intoleranz, mitochondriale Störungen, angeborene Laktatazidose und Störungen der Fettsäureoxidation aufweisen, Patienten mit seltenen und nicht damit zusammenhängenden schweren Komorbiditäten und anderen genetischen Erkrankungen, z. B. Down-Syndrom, intraventrikuläre Blutung in der Neugeborenenperiode , traumatische Hirnverletzung und niedriges Geburtsgewicht (< 2.200 g bei > 36 Schwangerschaftswochen).
  • Extremis-Säuglinge, für die keine zusätzliche Intensivtherapie durch den behandelnden Neonatologen angeboten wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Zusätzlicher Hypothermie-Arm
Patienten, die zusätzlich zur Standardtherapie eine zusätzliche therapeutische Hypothermie erhalten
Sonstiges: Therapeutische Hypothermie
Nach Erhalt der schriftlichen Einwilligung werden die Patienten 72 Stunden lang auf 33,5 °C (+/- 1 °C) gekühlt und dann über 18 Stunden alle 3 Stunden um 0,5 °C wiedererwärmt.
Andere Namen:
  • Unterkühlung
  • Kühlung
  • Hypothermie-Therapie
ANDERE: Historische Steuerung
Patienten, die in den letzten 10 Jahren mit der Standardtherapie für die gleichen Erkrankungen in der Sponsorinstitution behandelt wurden.
Sonstiges: Standard der Pflegetherapie
Patienten mit Hyperammonämie und Enzephalopathie, die aufgrund einer Störung des Harnstoffzyklus oder einer organischen Azidämie eine Nierenersatztherapie benötigen und die in den letzten 10 Jahren im Children's National Medical Center behandelt wurden.
Andere Namen:
  • Hämodialyse
  • CVVHD
  • Dialyse
  • CVVH

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwarteten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden für die Dauer des Krankenhausaufenthalts, voraussichtlich durchschnittlich 5 Wochen, nachbeobachtet
Das DSMB trifft sich jeweils innerhalb von 3 Wochen, spätestens 5 Wochen nach Beginn der Hypothermietherapie, und bewertet die Sicherheit und Durchführbarkeit einer ergänzenden Hypothermiebehandlung in dieser Patientengruppe. Die Behandlung von Neugeborenen und sehr jungen Säuglingen im hyperammonämischen Koma ist sehr komplex und das Hinzufügen einer Hypothermietherapie zu dieser Behandlung könnte nicht durchführbar sein. Die Pilotstudie bewertet daher auch die Machbarkeit einer Hypothermietherapie zur Standardbehandlung.
Die Teilnehmer werden für die Dauer des Krankenhausaufenthalts, voraussichtlich durchschnittlich 5 Wochen, nachbeobachtet
Machbarkeit der Hypothermietherapie als Zusatztherapie zur komplexen Standardtherapie
Zeitfenster: Während der ersten 72 Stunden der Behandlung
Der Behandlungsstandard ist sehr komplex. Es umfasst eine Nierenersatztherapie, eine metabolische Diätintervention und die Verwendung von Ammoniakfängern. Die Pilotstudie wird primär für die ersten 72 Stunden der Behandlung und sekundär für die Dauer des Krankenhausaufenthalts, voraussichtlich durchschnittlich 5 Wochen, beurteilen, ob eine Hypothermie zu dieser bereits komplexen Behandlung hinzukommen kann.
Während der ersten 72 Stunden der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur Normalisierung des Ammoniakspiegels
Zeitfenster: Während der ersten 72 Stunden der Behandlung
Eine der Wirkungen der Hypothermiebehandlung ist eine allgemeine Verlangsamung des Stoffwechsels, was dazu führen sollte, dass weniger Ammoniak produziert wird. Wenn dies zutrifft, sollte dies zu einer schnelleren Normalisierung des Ammoniakspiegels durch die Nierenersatztherapie führen.
Während der ersten 72 Stunden der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Uta Lichter-Konecki

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2007

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Juni 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Juni 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Juni 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. Juni 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Mai 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AAAN6104

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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