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Estudo piloto para tratamento de hipotermia na encefalopatia hiperamonêmica em neonatos e lactentes muito jovens

28 de maio de 2015 atualizado por: Uta Lichter-Konecki

Tratamento de hipotermia em hiperamonemia e encefalopatia

Este é um estudo piloto que testará a segurança e viabilidade do tratamento de hipotermia como terapia adjunta ao tratamento convencional da encefalopatia hiperamonêmica (HAE) em recém-nascidos versus tratamento convencional (diálise, terapia nutricional e drogas de eliminação de amônia) apenas. O ponto final do estudo piloto será alcançado quando 24 pacientes tiverem sido incluídos e nenhum evento adverso grave for observado, quando nenhum paciente for incluído em 5 anos ou quando ocorrerem eventos adversos graves claramente relacionados ao uso de hipotermia. Estas seriam complicações graves não observadas em pacientes em terapia convencional (diálise, terapia nutricional, drogas de eliminação de amônia) para AEH.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Crianças com distúrbios do ciclo da ureia de início neonatal ou acidemias orgânicas desenvolvem hiperamonemia (níveis elevados de amônia) e entram em coma, muitas vezes causando danos cerebrais. Para que essas crianças possam se beneficiar ao máximo do tratamento de longo prazo disponível e do transplante de órgãos sólidos, o resultado da crise de início neonatal deve ser melhorado. Experimentos com animais e pequenos ensaios clínicos indicaram que a hipotermia protege o cérebro durante a hiperamonemia. Este estudo piloto investiga se a terapia adjunta de hipotermia, além do tratamento padrão, é viável e segura em bebês com altos níveis de amônia em coma.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
5

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 4 semanas (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Recém-nascidos >36 semanas de gestação e peso ao nascer ≥2200g sem comorbidade (ver critérios de exclusão) que apresentam sinais e sintomas clínicos de distúrbios do ciclo da uréia ou acidemia propiônica, metilmalônica ou isovalérica e hiperamonemia e encefalopatia que requerem terapia de substituição renal.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com hiperamonemia que apresentam sinais e sintomas clínicos de intolerância à proteína lisinúrica, distúrbios mitocondriais, acidose lática congênita e distúrbios da oxidação de ácidos graxos, pacientes com comorbidades graves raras e não relacionadas e outras doenças genéticas, por exemplo, síndrome de Down, hemorragia intraventricular no período neonatal , traumatismo cranioencefálico e baixo peso ao nascer (<2.200 g em >36 semanas de gestação).
  • Lactentes in extremis para os quais nenhuma terapia intensiva adicional será oferecida pelo neonatologista assistente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Braço Adjunto de Hipotermia
Pacientes que recebem hipotermia terapêutica adjuvante além da terapia padrão
Outro: Hipotermia Terapêutica
Depois de obter o consentimento por escrito, os pacientes são resfriados a 33,5°C (+/- 1°C) por 72 horas e, em seguida, reaquecidos em 0,5°C a cada 3 horas durante 18 horas.
Outros nomes:
  • Hipotermia
  • Resfriamento
  • Terapia de hipotermia
OUTRO: Controles Históricos
Pacientes que foram tratados com terapia padrão para as mesmas condições na instituição patrocinadora nos últimos 10 anos.
Outro: Terapia Padrão de Cuidados
Pacientes com hiperamonemia e encefalopatia que necessitam de terapia renal substitutiva devido a um distúrbio do ciclo da ureia ou acidemia orgânica que foram tratados no Children's National Medical Center nos últimos 10 anos.
Outros nomes:
  • Hemodiálise
  • CVVHD
  • Diálise
  • CVVH

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves inesperados como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 semanas
O DSMB se reúne dentro de 3 semanas de cada caso, no máximo 5 semanas após o início da terapia de hipotermia e avalia a segurança e a viabilidade do tratamento adjunto de hipotermia neste grupo de pacientes. O tratamento de recém-nascidos e lactentes muito jovens em coma hiperamonêmico é muito complexo e adicionar terapia de hipotermia a esse tratamento não seria viável. Portanto, o estudo piloto também avalia a viabilidade de adicionar terapia de hipotermia ao tratamento padrão de cuidados.
Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 semanas
Viabilidade da terapia de hipotermia como terapia adjunta ao padrão complexo de terapia de cuidados
Prazo: Durante as primeiras 72h de tratamento
O padrão de terapia de cuidados é muito complexo. Inclui terapia de substituição renal, intervenção na dieta metabólica e uso de eliminador de amônia. O estudo piloto avaliará principalmente nas primeiras 72 horas de tratamento e secundariamente durante a internação, uma média esperada de 5 semanas, se é viável adicionar hipotermia a esse tratamento já complexo.
Durante as primeiras 72h de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para normalização do nível de amônia
Prazo: Durante as primeiras 72 horas de tratamento
Um dos efeitos do tratamento de hipotermia é uma desaceleração geral do metabolismo, o que deve causar menos produção de amônia. Se isso estiver correto, isso deve levar a uma normalização mais rápida do nível de amônia pela terapia renal substitutiva.
Durante as primeiras 72 horas de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Uta Lichter-Konecki

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de agosto de 2007

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de maio de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de maio de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de junho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de junho de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de junho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
1 de junho de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de maio de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AAAN6104

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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