Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rekombinantní faktor VIII odvozený z lidské buněčné linie (lidský-cl-rhFVIII) u dříve neléčených pacientů

21. prosince 2020 aktualizováno: Octapharma

Imunogenicita, účinnost a bezpečnost léčby lidským-cl-rhFVIII u dříve neléčených pacientů s těžkou hemofilií A

Zkoumejte rychlost vývoje inhibitoru lidského cl rhFVIII u dříve neléčených pacientů s těžkou hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
110

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko
        • Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
  • Francie
      • Caen, Francie
        • L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie
        • Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
      • Marseille, Francie
        • Hôpital de la Timone
      • Nantes, Francie
        • Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker
      • Rennes, Francie
        • CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Tours, Francie
        • Hôpital Trousseau - CHU Tours
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • Institute of Haematology and Transfusiology
  • Indie
      • Pune, Indie
        • Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
      • Vellore, Indie
        • Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
    • Karnataka
      • Manipala, Karnataka, Indie
        • Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
  • Itálie
      • Perugia, Itálie
        • Univ. Di Perugia
      • Torino, Itálie
        • Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2V2
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
        • Mc Master Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • Maroko
      • Rabat, Maroko
        • Centre Hospitalier Ibn Sina
  • Moldavsko, republika
      • Chisinau, Moldavsko, republika
        • Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • University Hospital Frankfurt/M
      • Mainz, Německo
        • Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 00-576
        • University Medical School Warsaw
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko
        • HSJ - Hospital de São João, EPE
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Morozovsky Children's Hospital
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko
        • Haemophilia Centre, University Clinical Centre
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Harvard Children's Hospital Boston
  • Ukrajina
      • Kiev, Ukrajina
        • National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukrajina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští pacienti
  • Těžká hemofilie A (FVIII:C <1 %)
  • Žádná předchozí léčba koncentráty FVIII nebo jinými krevními produkty obsahujícími FVIII

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza s jinou poruchou koagulace než hemofilie A
  • Závažné onemocnění jater nebo ledvin
  • Současná léčba jakýmkoliv systémovým imunosupresivem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Lidský cl rhFVIII
Biologický: Lidský cl rhFVIII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Imunogenicita lidského-cl rhFVIII: Incidence inhibitorů
Časové okno: maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Počet pacientů, u kterých se vyvinuly inhibitory FVIII, byl sledován během období pozorování hodnocením vývoje inhibitoru pomocí modifikovaného testu Bethesda (modifikace Nijmegen). Definice prahových hodnot byly ≥0,6 až <5 BU/ml pro „nízký titr“ inhibitoru a ≥5 BU/ml pro „vysoký titr“ inhibitoru.
maximálně 5 let (100 dnů expozice)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence spontánního průnikového krvácení
Časové okno: Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Anualizovaná míra krvácení (ABR) byla vypočtena během období bez inhibitorů pro spontánní krvácivé příhody (BE) během profylaktické léčby lidským cl rhFVIII
Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Účinnost lidského-cl rhFVIII pro léčbu krvácení
Časové okno: Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Osobní posouzení účinnosti pro posouzení účinnosti Human-cl rhFVIII pro léčbu epizod krvácení na vyžádání. Účinnost byla hodnocena pomocí čtyřbodové škály (výborná, dobrá, střední, žádná).
Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Účinnost lidského-cl rhFVIII pro chirurgickou profylaxi
Časové okno: Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Celkové hodnocení účinnosti pro posouzení účinnosti lidského-cl rhFVIII při chirurgické profylaxi malých a velkých chirurgických zákroků. Hodnocení účinnosti bylo analyzováno pomocí čtyřbodové škály (výborná, dobrá, střední, žádná).
Maximálně 5 let (100 dnů expozice)

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt jakékoli nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: 5 let
Frekvence AE, jak je sledována v průběhu celé studie podle počtu pacientů s alespoň jedním výskytem nežádoucí příhody.
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Octapharma

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Sigurd Knaub, Octapharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. prosince 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. října 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GENA-05
  • 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení