Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Human cellelinje-avledet rekombinant faktor VIII (Human-cl-rhFVIII) hos tidligere ubehandlede pasienter

21. desember 2020 oppdatert av: Octapharma

Immunogenisitet, effekt og sikkerhet ved behandling med human-cl-rhFVIII hos tidligere ubehandlede pasienter med alvorlig hemofili A

Undersøk inhibitorutviklingshastigheten for Human cl rhFVIII hos tidligere ubehandlede pasienter med alvorlig hemofili A.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
110

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2V2
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
        • Mc Master Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Morozovsky Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Harvard Children's Hospital Boston
  • Frankrike
      • Caen, Frankrike
        • L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital de la Timone
      • Nantes, Frankrike
        • Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
      • Rennes, Frankrike
        • CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Tours, Frankrike
        • Hôpital Trousseau - CHU Tours
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Institute of Haematology and Transfusiology
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland
        • Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
  • India
      • Pune, India
        • Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
      • Vellore, India
        • Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
    • Karnataka
      • Manipala, Karnataka, India
        • Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
  • Italia
      • Perugia, Italia
        • Univ. Di Perugia
      • Torino, Italia
        • Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Marokko
      • Rabat, Marokko
        • Centre Hospitalier Ibn Sina
  • Moldova, Republikken
      • Chisinau, Moldova, Republikken
        • Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-576
        • University Medical School Warsaw
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • HSJ - Hospital de São João, EPE
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Haemophilia Centre, University Clinical Centre
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • University Hospital Frankfurt/M
      • Mainz, Tyskland
        • Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige pasienter
  • Alvorlig hemofili A (FVIII:C <1 %)
  • Ingen tidligere behandling med FVIII-konsentrater eller andre blodprodukter som inneholder FVIII

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose med en annen koagulasjonsforstyrrelse enn hemofili A
  • Alvorlig lever- eller nyresykdom
  • Samtidig behandling med ethvert systemisk immunsuppressivt legemiddel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Human cl rhFVIII
Biologisk: Human cl rhFVIII

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Immunogenisitet av Human-cl rhFVIII: Forekomst av inhibitorer
Tidsramme: maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
Antallet pasienter som utviklet FVIII-hemmere ble observert i løpet av observasjonsperioden ved å vurdere inhibitorutvikling ved å bruke den modifiserte Bethesda-analysen (Nijmegen-modifikasjon). Definisjonene for terskler var ≥0,6 til <5 BU/ml for en "lav titer"-hemmer og ≥5 BU/mL for en "høytiter"-hemmer.
maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av spontane gjennombruddsblødninger
Tidsramme: Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
Den årlige blødningsraten (ABR) ble beregnet under inhibitorfrie perioder for spontane blødningshendelser (BEs) under profylaktisk behandling med Human cl rhFVIII
Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
Effekten av Human-cl rhFVIII for behandling av blødninger
Tidsramme: Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
En personlig effektvurdering for å vurdere effekten av Human-cl rhFVIII for behandling etter behov av blødningsepisoder. Effekten ble vurdert ved hjelp av en firepunktsskala (utmerket, god, moderat, ingen).
Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
Effekten av Human-cl rhFVIII for kirurgisk profylakse
Tidsramme: Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
En samlet effektvurdering for å vurdere effekten av human-cl rhFVIII i kirurgisk profylakse av mindre og større operasjoner. Effektvurderingen ble analysert ved hjelp av en firepunkts skala (utmerket, god, moderat, ingen).
Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av enhver uønsket hendelse (AE)
Tidsramme: 5 år
Frekvensen av AE, som overvåket gjennom hele studien av antall pasienter med minst én bivirkning.
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Octapharma

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Sigurd Knaub, Octapharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
14. desember 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
20. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. oktober 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. oktober 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. desember 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GENA-05
  • 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger