Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Human cellelinje-afledt rekombinant faktor VIII (Human-cl-rhFVIII) i tidligere ubehandlede patienter

21. december 2020 opdateret af: Octapharma

Immunogenicitet, effektivitet og sikkerhed ved behandling med human-cl-rhFVIII hos tidligere ubehandlede patienter med svær hæmofili A

Undersøg inhibitorudviklingshastigheden af ​​Human cl rhFVIII hos tidligere ubehandlede patienter med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
110

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2V2
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
        • Mc Master Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Morozovsky Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Harvard Children's Hospital Boston
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig
        • L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
      • Marseille, Frankrig
        • Hôpital de la Timone
      • Nantes, Frankrig
        • Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker
      • Rennes, Frankrig
        • CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Tours, Frankrig
        • Hôpital Trousseau - CHU Tours
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Institute of Haematology and Transfusiology
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland
        • Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
  • Indien
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
      • Vellore, Indien
        • Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
    • Karnataka
      • Manipala, Karnataka, Indien
        • Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
  • Italien
      • Perugia, Italien
        • Univ. Di Perugia
      • Torino, Italien
        • Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Marokko
      • Rabat, Marokko
        • Centre Hospitalier Ibn Sina
  • Moldova, Republikken
      • Chisinau, Moldova, Republikken
        • Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-576
        • University Medical School Warsaw
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • HSJ - Hospital de São João, EPE
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • Haemophilia Centre, University Clinical Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • University Hospital Frankfurt/M
      • Mainz, Tyskland
        • Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige patienter
  • Svær hæmofili A (FVIII:C <1 %)
  • Ingen tidligere behandling med FVIII-koncentrater eller andre blodprodukter indeholdende FVIII

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose med en anden koagulationsforstyrrelse end hæmofili A
  • Alvorlig lever- eller nyresygdom
  • Samtidig behandling med ethvert systemisk immunsuppressivt lægemiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Human cl rhFVIII
Biologisk: Human cl rhFVIII

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunogenicitet af Human-cl rhFVIII: Forekomst af inhibitorer
Tidsramme: maksimalt 5 år (100 eksponeringsdage)
Antallet af patienter, der udviklede FVIII-hæmmere, blev observeret i observationsperioden ved at vurdere inhibitorudviklingen ved hjælp af det modificerede Bethesda-assay (Nijmegen-modifikation). Definitionerne for tærskler var ≥0,6 til <5 BU/ml for en "lav titer"-hæmmer og ≥5 BU/mL for en "højtiter"-hæmmer.
maksimalt 5 år (100 eksponeringsdage)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af spontane gennembrudsblødninger
Tidsramme: Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdage)
Den årlige blødningshastighed (ABR) blev beregnet under inhibitorfrie perioder for spontane blødningshændelser (BEs) under profylaktisk behandling med Human cl rhFVIII
Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdage)
Effekten af ​​Human-cl rhFVIII til behandling af blødninger
Tidsramme: Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdage)
En personlig effektvurdering for at vurdere effektiviteten af ​​Human-cl rhFVIII til on-demand-behandling af blødningsepisoder. Effektiviteten blev vurderet ved hjælp af en fire-punkts skala (fremragende, god, moderat, ingen).
Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdage)
Effekten af ​​Human-cl rhFVIII til kirurgisk profylakse
Tidsramme: Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdage)
En samlet effektvurdering til vurdering af effektiviteten af ​​human-cl rhFVIII i kirurgisk profylakse af mindre og større operationer. Effektvurderingen blev analyseret ved hjælp af en firepunktsskala (fremragende, god, moderat, ingen).
Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdage)

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​enhver uønsket hændelse (AE)
Tidsramme: 5 år
Hyppigheden af ​​bivirkninger, som overvåget gennem hele undersøgelsen af ​​antallet af patienter med mindst én uønsket hændelse.
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Octapharma

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Sigurd Knaub, Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. december 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. oktober 2012

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. december 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GENA-05
  • 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger