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Fattore VIII ricombinante derivato da linee cellulari umane (Human-cl-rhFVIII) in pazienti precedentemente non trattati

21 dicembre 2020 aggiornato da: Octapharma

Immunogenicità, efficacia e sicurezza del trattamento con Human-cl-rhFVIII in pazienti precedentemente non trattati con grave emofilia A

Indagare il tasso di sviluppo dell'inibitore di Human cl rhFVIII in pazienti precedentemente non trattati con grave emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
110

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia
        • Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2V2
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
        • Mc Master Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Morozovsky Children's Hospital
  • Francia
      • Caen, Francia
        • L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
      • Marseille, Francia
        • Hôpital de la Timone
      • Nantes, Francia
        • Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
      • Rennes, Francia
        • CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Tours, Francia
        • Hôpital Trousseau - CHU Tours
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Institute of Haematology and Transfusiology
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • University Hospital Frankfurt/M
      • Mainz, Germania
        • Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
  • India
      • Pune, India
        • Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
      • Vellore, India
        • Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
    • Karnataka
      • Manipala, Karnataka, India
        • Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
  • Italia
      • Perugia, Italia
        • Univ. Di Perugia
      • Torino, Italia
        • Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Marocco
      • Rabat, Marocco
        • Centre Hospitalier Ibn Sina
  • Moldavia, Repubblica di
      • Chisinau, Moldavia, Repubblica di
        • Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 00-576
        • University Medical School Warsaw
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo
        • HSJ - Hospital de São João, EPE
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Haemophilia Centre, University Clinical Centre
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Harvard Children's Hospital Boston
  • Ucraina
      • Kiev, Ucraina
        • National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ucraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti maschi
  • Emofilia A grave (FVIII:C <1%)
  • Nessun precedente trattamento con concentrati di FVIII o altri emoderivati ​​contenenti FVIII

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di un disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A
  • Grave malattia epatica o renale
  • Trattamento concomitante con qualsiasi farmaco immunosoppressore sistemico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Human cl rhFVIII
Biologico: Human cl rhFVIII

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Immunogenicità di Human-cl rhFVIII: Incidenza di inibitori
Lasso di tempo: massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Il numero di pazienti che hanno sviluppato inibitori del FVIII è stato osservato durante il periodo di osservazione valutando lo sviluppo dell'inibitore utilizzando il dosaggio Bethesda modificato (modifica Nijmegen). Le definizioni per le soglie erano da ≥0,6 a <5 BU/mL per un inibitore "a basso titolo" e ≥5 BU/mL per un inibitore ad "alto titolo".
massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza di sanguinamenti spontanei da rottura
Lasso di tempo: Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è stato calcolato durante i periodi senza inibitori per eventi di sanguinamento spontaneo (BE) durante il trattamento profilattico con Human cl rhFVIII
Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Efficacia di Human-cl rhFVIII per il trattamento delle emorragie
Lasso di tempo: Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Una valutazione di efficacia personale per valutare l'efficacia di Human-cl rhFVIII per il trattamento su richiesta degli episodi emorragici. L'efficacia è stata valutata utilizzando una scala a quattro punti (eccellente, buona, moderata, nessuna).
Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Efficacia di Human-cl rhFVIII per la profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Una valutazione complessiva dell'efficacia per valutare l'efficacia di human-cl rhFVIII nella profilassi chirurgica di interventi chirurgici minori e maggiori. La valutazione dell'efficacia è stata analizzata utilizzando una scala a quattro punti (eccellente, buono, moderato, nessuno).
Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il verificarsi di qualsiasi evento avverso (AE)
Lasso di tempo: 5 anni
La frequenza degli eventi avversi, monitorata durante l'intero studio dal numero di pazienti con almeno un evento avverso.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Octapharma

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Sigurd Knaub, Octapharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 febbraio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 dicembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 ottobre 2012

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 dicembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GENA-05
  • 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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