Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a snášenlivost BAF312 u pacientů s polymyozitidou

9. prosince 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Multicentrická dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie Proof of Concept pro hodnocení účinnosti a snášenlivosti BAF312 u pacientů s polymyozitidou

Tato studie hodnotila účinnost, bezpečnost a snášenlivost BAF312 podávaného perorálně u pacientů s klinicky aktivní polymyozitidou a také u pacientů s polymyozitidou, u kterých se projevila nedostatečná odpověď na kortikosteroidy a/nebo DMARD (antirevmatika modifikující onemocnění).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie byla předčasně zastavena z důvodu celkově pomalého náboru a bez důkazů o účinnosti v paralelní studii u dermatomyozitidy s předpokládanou podobnou patofyziologií. S velmi malou velikostí vzorků na skupinu jsou celkové výsledky této studie včetně primárních a všech ostatních údajů o účinnosti a PD neprůkazné

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Novartis Investigative Site
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Česko
      • Prague 2, Česko, 128 50
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • „určité“ nebo „pravděpodobné“ pro polymyozitidu alespoň tři měsíce před výchozí hodnotou
  • aktivní onemocnění definované zvýšenými hladinami CK nebo jiných enzymů nebo MRI/biopsií, pokud jsou enzymy normální, a přetrvávající svalovou slabostí
  • stabilní dávku kortikosteroidu po dobu alespoň 2 týdnů před výchozí hodnotou a neměli dostat střední nebo vysokou dávku v posledních 8 týdnech před vstupem do studie.
  • pacienti léčení methotrexátem musí mít stabilní dávku po dobu nejméně 6 týdnů před výchozí hodnotou.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s překrývající se polymyozitidou, polymyozitidou v pozdním stádiu nebo jinými typy myozitidy.
  • Preexistující závažné srdeční nebo plicní postižení, malignita jakéhokoli orgánového systému nebo významná oční onemocnění.
  • Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo diabetes komplikovaný orgánovým postižením.
  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
5 tablet placeba denně během netitrační fáze
Lék: Placebo
Odpovídající placebo tableta pro perorální podání
Experimentální: BAF312 2 mg
1 tableta BAF312 2 mg + 4 tablety placeba denně během netitrační fáze
Lék: BAF312
BAF312 ve 4 dávkových silách ve formě tablet: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg pro perorální podání
Experimentální: BAF312 10 mg
5 tablet BAF312 2 mg denně během netitrační fáze
Lék: BAF312
BAF312 ve 4 dávkových silách ve formě tablet: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg pro perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v týdnu 12 pro BAF312 2 mg, 10 mg nebo placebo (jednou denně) pro kombinovaný cílový bod účinnosti: Manuální svalové testování ve 24 svalech (MMT24)
Časové okno: Výchozí stav ve 12 týdnech
Hodnotící list manuálního testování svalů: flexory krku, extenzory krku a další určené svaly bilaterálně (biceps brachii, střední deltový sval, čtyřhlavý sval stehenní, gluteus maximus, hýžďový sval střední, trapéz, kyčelní kloub, hamstringy, extenzory zápěstí, flexory zápěstí, plantární flexory kotníku a dortové flexory kotníku) byly testovány na stupnici 0-10 vyšetřovatelem. Zadní interval důvěryhodnosti z Bayesovské analýzy zobrazený jako interval spolehlivosti. Rozsah skóre byl 0 až 260. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Výchozí stav ve 12 týdnech
Procentuální změna od výchozí hodnoty v týdnu 12 pro BAF312 2 mg, 10 mg nebo placebo (jednou denně) hladiny sérové ​​kreatinkinázy (CK)
Časové okno: Výchozí stav ve 12 týdnech
Sérová kreatinkináza (CK) byla analyzována jako součást panelu chemie krve. Zadní interval důvěryhodnosti z Bayesovské analýzy zobrazený jako interval spolehlivosti. Proměnná CK byla log-transformována pro statistickou analýzu a po odhadu byla převedena na procentuální změnu od výchozí hodnoty dělenou průměrnou výchozí hodnotou
Výchozí stav ve 12 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Šestiminutová pěší vzdálenost (6MWD) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, 12 týdnů
Tento test hodnotil vzdálenost, kterou by pacient mohl ujít za 6 minut (Rutkove et al 2002). Pokud pacient nebyl schopen chodit po dobu 6 minut, byl proveden dvouminutový test chůze
Výchozí stav, 12 týdnů
Šestiminutová pěší vzdálenost (6MWD) v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Tento test hodnotil vzdálenost, kterou by pacient mohl ujít za 6 minut (Rutkove et al 2002). Pokud pacient nebyl schopen chodit po dobu 6 minut, byl proveden dvouminutový test chůze
Výchozí stav, 24 týdnů
BAF312 žlabové plazmatické koncentrace (PK sada)
Časové okno: -7 Základní stav, den 28, 56, 84
Všechny vzorky krve byly odebrány buď přímou venepunkcí nebo zavedenou kanylou zavedenou do žíly na předloktí. Pro každý vzorek byly odebrány přibližně 2 ml krve. BAF312 byl stanoven v plazmě kyseliny ethylendiamintetraoctové (EDTA) za použití validované kapalinové chromatografie-tandemové hmotnostní spektrometrie (LC-MS/MS) bioanalytické metody pro kvantifikaci. Předpokládaný dolní limit kvantifikace (LLOQ) byl 0,02 ng/ml při použití 0,1 ml plazmy
-7 Základní stav, den 28, 56, 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. dubna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. srpna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CBAF312X2205

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení