Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i tolerancja BAF312 u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym

9 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny skuteczności i tolerancji BAF312 u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym

W badaniu tym oceniano skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję BAF312 podawanego doustnie pacjentom z klinicznie aktywnym zapaleniem wielomięśniowym, a także pacjentom z zapaleniem wielomięśniowym, którzy wykazali niewystarczającą odpowiedź na kortykosteroidy i/lub DMARD (leki przeciwreumatyczne modyfikujące przebieg choroby).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to przerwano przedwcześnie z powodu ogólnie powolnej rekrutacji i braku dowodów na skuteczność w równoległym badaniu dotyczącym zapalenia skórno-mięśniowego o zakładanej podobnej patofizjologii. Przy bardzo małych rozmiarach próbek na grupę, ogólne wyniki tego badania, w tym dane dotyczące pierwotnej i wszystkich pozostałych danych dotyczących skuteczności i PD, są niejednoznaczne

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
14

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague 2, Czechy, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • „określony” lub „prawdopodobny” dla zapalenia wielomięśniowego co najmniej trzy miesiące przed punktem wyjściowym
  • aktywna choroba określona przez podwyższone poziomy CK lub innych enzymów lub MRI/biopsja, jeśli enzymy są prawidłowe i utrzymujące się osłabienie mięśni
  • stałą dawkę kortykosteroidu przez co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania i nie powinien otrzymywać średniej ani dużej dawki w ciągu ostatnich 8 tygodni przed włączeniem do badania.
  • pacjenci leczeni metotreksatem musieli przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 6 tygodni przed punktem wyjściowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z nakładającym się zapaleniem wielomięśniowym, późnym stadium zapalenia wielomięśniowego lub innymi rodzajami zapalenia mięśni.
  • Istniejące wcześniej poważne zajęcie serca lub płuc, nowotwór złośliwy dowolnego układu narządów lub poważne choroby oczu.
  • Niekontrolowana cukrzyca lub cukrzyca powikłana zajęciem narządów.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
5 tabletek placebo dziennie w fazie bez miareczkowania
Lek: Placebo
Dopasowana tabletka placebo do podawania doustnego
Eksperymentalny: BAF312 2mg
1 tabletka BAF312 2 mg + 4 tabletki Placebo dziennie w fazie bez miareczkowania
Lek: BAF312
BAF312 w 4 mocach dawkowania w postaci tabletek: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg do podania doustnego
Eksperymentalny: BAF312 10 mg
5 tabletek BAF312 2 mg dziennie w fazie bez miareczkowania
Lek: BAF312
BAF312 w 4 mocach dawkowania w postaci tabletek: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg do podania doustnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w 12. tygodniu dla BAF312 2 mg, 10 mg lub placebo (raz na dobę) dla połączonego punktu końcowego skuteczności: ręczne badanie mięśni w 24 mięśniach (MMT24)
Ramy czasowe: Linia bazowa, w 12 tygodniu
Arkusz punktacji ręcznego testu mięśni: zginacze szyi, prostowniki szyi i inne wyznaczone mięśnie obustronnie (biceps ramienia, mięsień naramienny środkowy, mięsień czworogłowy uda, pośladek wielki, pośladek środkowy, mięsień czworoboczny, mięsień biodrowo-lędźwiowy, ścięgna podkolanowe, prostowniki nadgarstka, zginacze nadgarstka, zginacze podeszwowe kostki i zginacze grzbietowe kostki) zostały przetestowane przez Badacza w skali 0-10. Tylny przedział wiarygodności z analizy bayesowskiej wyświetlany jako przedział ufności. Zakres wyników wynosił od 0 do 260. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.
Linia bazowa, w 12 tygodniu
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu dla BAF312 2 mg, 10 mg lub placebo (raz na dobę) Stężenia kinazy kreatynowej (CK) w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa, w 12 tygodniu
Kinazę kreatynową (CK) w surowicy analizowano w ramach panelu chemii krwi. Tylny przedział wiarygodności z analizy bayesowskiej wyświetlany jako przedział ufności. Zmienną CK przekształcono logarytmicznie do celów analizy statystycznej i po oszacowaniu przeliczono na zmianę procentową od wartości wyjściowej podzieloną przez średnią wartość wyjściową
Linia bazowa, w 12 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sześciominutowy dystans marszu (6MWD) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 tygodni
Test ten oceniał odległość, jaką pacjent mógł przejść w ciągu 6 minut (Rutkove i wsp. 2002). Jeśli pacjent nie był w stanie chodzić przez 6 minut, przeprowadzano 2-minutowy test marszu
Linia bazowa, 12 tygodni
Sześciominutowy dystans marszu (6MWD) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 tygodnie
Test ten oceniał odległość, jaką pacjent mógł przejść w ciągu 6 minut (Rutkove i wsp. 2002). Jeśli pacjent nie był w stanie chodzić przez 6 minut, przeprowadzano 2-minutowy test marszu
Wartość bazowa, 24 tygodnie
Minimalne stężenie w osoczu BAF312 (zestaw PK)
Ramy czasowe: -7 Linia bazowa, dzień 28, 56, 84
Wszystkie próbki krwi pobrano przez bezpośrednie nakłucie żyły lub stałą kaniulę wprowadzoną do żyły przedramienia. Z każdej próbki pobierano około 2 ml krwi. BAF312 oznaczano w osoczu kwasu etylenodiaminotetraoctowego (EDTA) przy użyciu zwalidowanej metody bioanalitycznej chromatografii cieczowej i tandemowej spektrometrii mas (LC-MS/MS) do oznaczania ilościowego. Przewidywana dolna granica oznaczalności (LLOQ) wynosiła 0,02 ng/ml przy użyciu 0,1 ml osocza
-7 Linia bazowa, dzień 28, 56, 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 kwietnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
5 sierpnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
5 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CBAF312X2205

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami