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Efficacia e tollerabilità di BAF312 in pazienti con polimiosite

9 dicembre 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in doppio cieco, controllato con placebo, proof of concept per valutare l'efficacia e la tollerabilità di BAF312 in pazienti con polimiosite

Questo studio ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di BAF312 somministrato per via orale in pazienti con polimiosite clinicamente attiva e anche in pazienti con polimiosite che avevano mostrato una risposta inadeguata ai corticosteroidi e/o ai DMARD (farmaci antireumatici modificanti la malattia).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato interrotto prematuramente a causa del reclutamento complessivamente lento e dell'assenza di prove di efficacia in uno studio parallelo sulla dermatomiosite con una presunta fisiopatologia simile. Con campioni di dimensioni molto ridotte per gruppo, i risultati complessivi di questo studio, inclusi i dati primari e tutti gli altri dati di efficacia e PD, sono inconcludenti

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
      • Prague 2, Cechia, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • "definito" o "probabile" per polimiosite almeno tre mesi prima del basale
  • malattia attiva come definita da livelli elevati di CK, o altri enzimi, o risonanza magnetica/biopsia se gli enzimi sono normali e debolezza muscolare persistente
  • dose stabile di corticosteroidi per almeno 2 settimane prima del basale e non dovrebbe aver ricevuto una dose media o alta nelle ultime 8 settimane prima dell'ingresso nello studio.
  • i pazienti trattati con metotrexato devono aver assunto una dose stabile per almeno 6 settimane prima del basale.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con polimiosite sovrapposta, polimiosite in stadio avanzato o altri tipi di miosite.
  • Grave coinvolgimento cardiaco o polmonare preesistente, malignità di qualsiasi sistema di organi o malattie oculari significative.
  • Diabete mellito non controllato o diabete complicato da interessamento d'organo.
  • Donne incinte o che allattano (in allattamento).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
5 compresse di placebo al giorno durante la fase di non titolazione
Droga: Placebo
Compressa placebo corrispondente per somministrazione orale
Sperimentale: BAF312 2 mg
1 compressa di BAF312 2 mg + 4 compresse di Placebo al giorno durante la fase di non titolazione
Droga: BAF312
BAF312 in 4 dosaggi sotto forma di compresse: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg per somministrazione orale
Sperimentale: BAF312 10 mg
5 compresse di BAF312 2 mg al giorno durante la fase di non titolazione
Droga: BAF312
BAF312 in 4 dosaggi sotto forma di compresse: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg per somministrazione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla settimana 12 per BAF312 2 mg, 10 mg o placebo (una volta al giorno) per l'endpoint di efficacia combinato: test muscolare manuale in 24 muscoli (MMT24)
Lasso di tempo: Basale, a 12 settimane
Scheda di punteggio del test muscolare manuale: flessori del collo, estensori del collo e altri muscoli designati bilateralmente (bicipite brachiale, deltoide medio, quadricipite, gluteo massimo, gluteo medio, trapezio, iliopsoas, muscoli posteriori della coscia, estensori del polso, flessori del polso, flessori plantari della caviglia e dorsiflessori della caviglia) sono stati testati su una scala da 0 a 10 dall'investigatore. Intervallo di credibilità posteriore dall'analisi bayesiana visualizzato come intervallo di confidenza. L'intervallo dei punteggi era compreso tra 0 e 260. Punteggi più alti indicano risultati migliori.
Basale, a 12 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale alla settimana 12 per i livelli sierici di creatina chinasi (CK) di BAF312 2 mg, 10 mg o placebo (una volta al giorno)
Lasso di tempo: Basale, a 12 settimane
La creatina chinasi sierica (CK) è stata analizzata come parte del pannello chimico del sangue. Intervallo di credibilità posteriore dall'analisi bayesiana visualizzato come intervallo di confidenza. La variabile CK è stata trasformata in log per l'analisi statistica e dopo la stima è stata convertita in variazione percentuale rispetto al basale divisa per il basale medio
Basale, a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Distanza percorsa a piedi in sei minuti (6MWD) alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, 12 settimane
Questo test valutava la distanza che un paziente poteva percorrere in 6 minuti (Rutkove et al 2002). Se il paziente non è stato in grado di camminare per 6 minuti, è stato condotto un test del cammino di 2 minuti
Basale, 12 settimane
Distanza percorsa a piedi in sei minuti (6MWD) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane
Questo test valutava la distanza che un paziente poteva percorrere in 6 minuti (Rutkove et al 2002). Se il paziente non è stato in grado di camminare per 6 minuti, è stato condotto un test del cammino di 2 minuti
Basale, 24 settimane
BAF312 Concentrazioni plasmatiche minime (set PK)
Lasso di tempo: -7 Basale, giorno 28, 56, 84
Tutti i campioni di sangue sono stati prelevati mediante venipuntura diretta o una cannula a permanenza inserita in una vena dell'avambraccio. Per ogni campione sono stati prelevati circa 2 ml di sangue. BAF312 è stato determinato nel plasma di acido etilendiamminotetraacetico (EDTA) utilizzando un metodo bioanalitico di cromatografia liquida-spettrometria di massa tandem (LC-MS/MS) convalidato per la quantificazione. Il limite inferiore di quantificazione previsto (LLOQ) era di 0,02 ng/mL utilizzando 0,1 mL di plasma
-7 Basale, giorno 28, 56, 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 aprile 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 agosto 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
5 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 marzo 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 dicembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CBAF312X2205

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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