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Wirksamkeit und Verträglichkeit von BAF312 bei Patienten mit Polymyositis

9. Dezember 2020 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische doppelblinde, placebokontrollierte Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Verträglichkeit von BAF312 bei Patienten mit Polymyositis

In dieser Studie wurden die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von oral verabreichtem BAF312 bei Patienten mit klinisch aktiver Polymyositis sowie bei Patienten mit Polymyositis untersucht, die unzureichend auf Kortikosteroide und/oder DMARDs (krankheitsmodifizierende Antirheumatika) angesprochen hatten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde vorzeitig abgebrochen, da die Rekrutierung insgesamt langsam war und keine Beweise für die Wirksamkeit in einer parallelen Studie bei Dermatomyositis mit einer angenommenen ähnlichen Pathophysiologie vorliegen. Bei sehr kleinen Stichprobengrößen pro Gruppe sind die Gesamtergebnisse dieser Studie, einschließlich primärer und aller anderen Wirksamkeits- und PD-Daten, nicht schlüssig

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
14

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Tschechien
      • Prague 2, Tschechien, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • „sicher“ oder „wahrscheinlich“ für Polymyositis mindestens drei Monate vor Studienbeginn
  • aktive Erkrankung, definiert durch erhöhte CK-Spiegel oder andere Enzyme, oder MRT/Biopsie, wenn die Enzyme normal sind, und anhaltende Muskelschwäche
  • stabile Kortikosteroiddosis für mindestens 2 Wochen vor Studienbeginn und sollte in den letzten 8 Wochen vor Studienbeginn keine mittlere oder hohe Dosis erhalten haben.
  • Patienten, die mit Methotrexat behandelt werden, müssen mindestens 6 Wochen vor Studienbeginn eine stabile Dosis erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Überlappungspolymyositis, Polymyositis im Spätstadium oder anderen Arten von Myositis.
  • Vorbestehende schwere Herz- oder Lungenbeteiligung, Bösartigkeit eines Organsystems oder schwerwiegende Augenerkrankungen.
  • Unkontrollierter Diabetes mellitus oder Diabetes mit komplizierter Organbeteiligung.
  • Schwangere oder stillende (stillende) Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
5 Placebo-Tabletten täglich während der Nicht-Titrationsphase
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Tablette zur oralen Verabreichung
Experimental: BAF312 2 mg
1 Tablette BAF312 2 mg + 4 Tabletten Placebo täglich während der Nicht-Titrationsphase
Arzneimittel: BAF312
BAF312 in 4 Dosierungsstärken in Tablettenform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg zur oralen Verabreichung
Experimental: BAF312 10 mg
5 Tabletten BAF312 2 mg täglich während der Nicht-Titrationsphase
Arzneimittel: BAF312
BAF312 in 4 Dosierungsstärken in Tablettenform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg zur oralen Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 für BAF312 2 mg, 10 mg oder Placebo (einmal täglich) für den kombinierten Wirksamkeitsendpunkt: Manueller Muskeltest in 24 Muskeln (MMT24)
Zeitfenster: Ausgangswert, nach 12 Wochen
Bewertungsbogen für manuelle Muskeltests: Nackenbeuger, Nackenstrecker und andere bestimmte Muskeln beidseitig (Bizeps brachii, mittlerer Deltamuskel, Quadrizeps, großer Gesäßmuskel, mittlerer Gesäßmuskel, Trapezius, Iliopsoas, hintere Oberschenkelmuskulatur, Handgelenksstrecker, Handgelenksbeuger, Knöchel-Plantarflexoren und Knöchel-Dorsalflexoren) wurden vom Prüfer auf einer Skala von 0 bis 10 getestet. Posteriores Glaubwürdigkeitsintervall aus der Bayes'schen Analyse, angezeigt als Konfidenzintervall. Der Punktebereich lag zwischen 0 und 260. Höhere Werte weisen auf ein besseres Ergebnis hin.
Ausgangswert, nach 12 Wochen
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 für BAF312 2 mg, 10 mg oder Placebo (einmal täglich) Serumkreatinkinase (CK)-Spiegel
Zeitfenster: Ausgangswert, nach 12 Wochen
Die Serumkreatinkinase (CK) wurde im Rahmen des Blutchemie-Panels analysiert. Posteriores Glaubwürdigkeitsintervall aus der Bayes'schen Analyse, angezeigt als Konfidenzintervall. Die Variable CK wurde zur statistischen Analyse logarithmisch transformiert und nach der Schätzung in die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert dividiert durch den Mittelwert des Ausgangswerts umgewandelt
Ausgangswert, nach 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sechs-Minuten-Gehstrecke (6 MWD) in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert: 12 Wochen
Bei diesem Test wurde die Strecke ermittelt, die ein Patient in 6 Minuten zurücklegen konnte (Rutkove et al. 2002). Wenn der Patient 6 Minuten lang nicht gehen konnte, wurde ein 2-minütiger Gehtest durchgeführt
Ausgangswert: 12 Wochen
Sechs-Minuten-Gehstrecke (6 MWD) in Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert: 24 Wochen
Bei diesem Test wurde die Strecke ermittelt, die ein Patient in 6 Minuten zurücklegen konnte (Rutkove et al. 2002). Wenn der Patient 6 Minuten lang nicht gehen konnte, wurde ein 2-minütiger Gehtest durchgeführt
Ausgangswert: 24 Wochen
BAF312-Talplasmakonzentrationen (PK-Satz)
Zeitfenster: -7 Basislinie, Tag 28, 56, 84
Alle Blutproben wurden entweder durch direkte Venenpunktion oder durch eine in eine Unterarmvene eingeführte Verweilkanüle entnommen. Für jede Probe wurden etwa 2 ml Blut entnommen. BAF312 wurde in Ethylendiamintetraessigsäure (EDTA)-Plasma unter Verwendung einer validierten bioanalytischen Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie-Methode (LC-MS/MS) zur Quantifizierung bestimmt. Die erwartete untere Quantifizierungsgrenze (LLOQ) betrug 0,02 ng/ml bei Verwendung von 0,1 ml Plasma
-7 Basislinie, Tag 28, 56, 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. April 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
5. August 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
5. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Februar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. März 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CBAF312X2205

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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