Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og tolerabilitet af BAF312 hos patienter med polymyositis

9. december 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En multicenter dobbeltblind, placebokontrolleret, proof of concept-undersøgelse for at evaluere effektiviteten og tolerabiliteten af ​​BAF312 hos patienter med polymyositis

Denne undersøgelse vurderede effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BAF312 administreret oralt hos patienter med klinisk aktiv polymyositis og også hos patienter med polymyositis, som havde vist utilstrækkelig respons på kortikosteroider og/eller DMARD'er (sygdomsmodificerende antirheumatiske lægemidler).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse blev stoppet for tidligt på grund af generel langsom rekruttering og ingen evidens for effektivitet i et parallelt studie i dermatomyositis med en antaget lignende patofysiologi. Med meget små stikprøvestørrelser pr. gruppe er de overordnede resultater for denne undersøgelse, inklusive primære og alle andre effekt- og PD-data, inkonklusive

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Tjekkiet
      • Prague 2, Tjekkiet, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • "definitiv" eller "sandsynlig" for polymyositis mindst tre måneder før baseline
  • aktiv sygdom som defineret ved forhøjede CK-niveauer eller andre enzymer, eller MR/biopsi, hvis enzymer er normale, og vedvarende muskelsvaghed
  • stabil dosis af kortikosteroid i mindst 2 uger før baseline og bør ikke have modtaget en medium eller høj dosis inden for de sidste 8 uger før studiestart.
  • patienter behandlet med methotrexat skal have været på en stabil dosis i mindst 6 uger før baseline.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med overlap polymyositis, sent stadium polymyositis eller andre typer af myositis.
  • Eksisterende alvorlig hjerte- eller lungepåvirkning, malignitet i ethvert organsystem eller betydelige øjensygdomme.
  • Ukontrolleret diabetes mellitus eller diabetes kompliceret med organinvolvering.
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
5 placebotabletter dagligt i ikke-titreringsfasen
Medicin: Placebo
Matchende placebotablet til oral administration
Eksperimentel: BAF312 2mg
1 tablet BAF312 2 mg + 4 tabletter placebo dagligt i ikke-titreringsfasen
Medicin: BAF312
BAF312 i 4 doseringsstyrker i tabletform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg til oral administration
Eksperimentel: BAF312 10 mg
5 tabletter BAF312 2 mg dagligt i ikke-titreringsfasen
Medicin: BAF312
BAF312 i 4 doseringsstyrker i tabletform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg til oral administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i uge 12 for BAF312 2 mg, 10 mg eller placebo (en gang dagligt) for kombineret effektendepunkt: Manuel muskeltestning i 24 muskler (MMT24)
Tidsramme: Baseline, ved 12 uger
Manuel muskeltestning: Nakkebøjere, nakkestrækkere og andre udpegede muskler bilateralt (biceps brachii, deltoideus midterste, Quadriceps, Gluteus maximus, Gluteus medius, Trapezius, Iliopsoas, Hamstrings, Håndledsudstrækkere, Håndledsfleksorer, Ankel plantar flexors) blev testet på en skala fra 0-10 af efterforskeren. Posteriort troværdighedsinterval fra Bayesiansk analyse vist som konfidensinterval. Scoreintervallet var 0 til 260. Højere score indikerer bedre resultat.
Baseline, ved 12 uger
Procent ændring fra baseline ved uge 12 for BAF312 2 mg, 10 mg eller placebo (en gang dagligt) serumkreatinkinase (CK) niveauer
Tidsramme: Baseline, ved 12 uger
Serumkreatinkinase (CK) blev analyseret som en del af blodkemipanelet. Posteriort troværdighedsinterval fra Bayesiansk analyse vist som konfidensinterval. Variablen CK blev log-transformeret til statistisk analyse og blev efter estimering konverteret til procent ændring fra baseline divideret med den gennemsnitlige baseline
Baseline, ved 12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Seks minutters gåafstand (6MWD) i uge 12
Tidsramme: Baseline, 12 uger
Denne test vurderede den distance, en patient kunne gå på 6 minutter (Rutkove et al 2002). Hvis patienten ikke var i stand til at gå i 6 minutter, blev der udført en 2 minutters gangtest
Baseline, 12 uger
Seks minutters gåafstand (6MWD) i uge 24
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Denne test vurderede den distance, en patient kunne gå på 6 minutter (Rutkove et al 2002). Hvis patienten ikke var i stand til at gå i 6 minutter, blev der udført en 2 minutters gangtest
Baseline, 24 uger
BAF312 Lavplasmakoncentrationer (PK-sæt)
Tidsramme: -7 Baseline, dag 28, 56, 84
Alle blodprøver blev taget ved enten direkte venepunktur eller en indlagt kanyle indsat i en underarmsvene. For hver prøve blev der udtaget ca. 2 ml blod. BAF312 blev bestemt i ethylendiamintetraeddikesyre (EDTA) plasma under anvendelse af en valideret væskekromatografi-tandem massespektrometri (LC-MS/MS) bioanalytisk metode til kvantificeringen. Den forventede nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ) var 0,02 ng/ml ved anvendelse af 0,1 ml plasma
-7 Baseline, dag 28, 56, 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. februar 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. december 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CBAF312X2205

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger