Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posoudit bezpečnost a účinnost individuálně přizpůsobené profylaxe pomocí lidského cl rhFVIII u pacientů s těžkou hemofilií A

5. července 2017 aktualizováno: Octapharma

Prospektivní, otevřená, multicentrická studie fáze 3b k posouzení bezpečnosti a účinnosti individuálně přizpůsobené profylaxe s lidským cl rhFVIII u dříve léčených dospělých pacientů s těžkou hemofilií A

Porovnat počet krvácení z průniku při profylaxi na míru s rekombinantním faktorem FVIII lidské buněčné linie (lidský-cl rhFVIII) s historickou mírou krvácení u pacientů, kteří dostávali Human-cl rhFVIII jako léčbu na vyžádání.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V této studii byly 3 fáze: (1) Počáteční farmakokinetické (PK) hodnocení, ve kterém účastníci dostali jednu infuzi 60±5 IU/kg lidského-cl rhFVIII; vzorky krve byly odebírány po dobu 72 hodin po infuzi. (2) Profylaktická léčba - Fáze I, během které účastníci dostávali infuze 30-40 IU/kg lidského-cl rhFVIII každý druhý den nebo 3x/týden po dobu 1-3 měsíců. (3) Profylaktická léčebná fáze II, během které byly dávka a dávkovací interval stanoveny individuálně z údajů shromážděných při počátečním hodnocení PK. Byl stanoven maximální dávkovací interval s dávkou ≤ 60-80 IU/kg, která udržuje minimální hladinu ≥ 0,01 IU/ml. Účastníci byli léčeni po dobu 6 měsíců.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
66

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulharsko
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulharsko
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Maďarsko
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Německo
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Polsko
      • Białystok, Polsko
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polsko
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polsko
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polsko
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Medical University Vienna
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Rumunsko
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slovensko
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Spojené království
      • Basingstoke, Spojené království
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Spojené království
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Spojené království
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Spojené království
        • Royal Hallamshire Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Těžká hemofilie A (FVIII:C < 1 %) podle anamnézy.
  • Pacienti muži ≥ 18 let.
  • Předchozí léčba koncentrátem FVIII (pravidelná profylaxe s dobrou compliance nebo léčba na vyžádání) po dobu nejméně 150 dnů expozice (ED).
  • Dobrá dokumentace týkající se dávkování a frekvence krvácení během 6 měsíců před zahájením studie.
  • Imunokompetence (počet CD4+ > 200/mikrolitr).
  • HIV-negativní, pokud je pozitivní, virová nálož < 200 částic/mikrolitr nebo < 400 000 kopií/ml.
  • Svobodně daný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli porucha koagulace jiná než hemofilie A.
  • Současná nebo minulá aktivita inhibitoru FVIII (> 0,6 jednotek Bethesda [BU])
  • Závažné onemocnění jater nebo ledvin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Lidský-cl rhFVIII
Bylo podáváno až 60-80 IU/kg intravenózního lidského-cl rhFVIII v individuálně stanovené dávce a dávkovém intervalu.
Biologický: Lidský-cl rhFVIII
Lidský cl rhFVIII byl poskytnut jako lyofilizovaný koncentrát pro rekonstituci ve vodě pro injekci.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaný počet epizod krvácení (BE) ve fázi II
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Anualizovaný počet celkových BE byl vypočten pro každého účastníka následovně: d*y/t, kde y = počet BE dokumentovaných ve fázi II, t = počet léčebných období ve dnech ad = 365,25, počet dní v roce. Epizody krvácení (BE) byly definovány jako jakékoli BE, ať již byly nebo nebyly léčeny během fáze II studie; BE související s chirurgickým zákrokem nebyly zahrnuty. Tato studie byla považována za studii prokazující účinnost, pokud byl roční počet BE snížen o 50 % ve srovnání s počtem BE pozorovaným ve studii GENA-01, kde byli pacienti s těžkou hemofilií A léčeni na vyžádání (NCT00989196).
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaný počet epizod spontánního krvácení (BE) ve fázi II
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Anualizovaný počet spontánních BE byl vypočten pro každého účastníka následovně: d*y/t, kde y = počet spontánních BE dokumentovaných ve fázi II, t = počet léčebných období ve dnech a d = 365,25, počet dní v roce. Epizoda spontánního krvácení (BE) byla definována jako BE, ať již byla během fáze II studie léčena nebo ne. BE související s chirurgickým zákrokem a BE v důsledku traumatu nebo z jiných příčin nebyly zahrnuty.
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Anualizovaný počet epizod krvácení (BE) ve fázi II u účastníků s ≤ 2 ošetřeními/týden
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Anualizovaný počet BE byl vypočten pro každého účastníka následovně: d*y/t, kde y = počet BE dokumentovaných ve fázi II, t = počet léčebných období ve dnech a d = 365,25, počet dní za rok. Krvácavá epizoda (BE) byla definována jako BE, ať již byla během II. fáze studie léčena nebo ne. BE související s chirurgickým zákrokem nebyly zahrnuty.
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Střední interval dávkování během individuálně přizpůsobené profylaxe
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Medián doby mezi 2 profylaktickými dávkami Human-cl rhFVIII ve fázi profylaktické léčby II byl stanoven na pacienta
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Dávkování za týden ve fázi II
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Jsou uvedeny průměrné dávky za týden během fáze II studie.
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Octapharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. května 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. července 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GENA-21

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení