Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Bewerten Sie die Sicherheit und Wirksamkeit einer individuell zugeschnittenen Prophylaxe mit humanem rhFVIII bei Patienten mit schwerer Hämophilie A

5. Juli 2017 aktualisiert von: Octapharma

Prospektive, offene, multizentrische Phase-3b-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer individuell zugeschnittenen Prophylaxe mit human-cl rhFVIII bei zuvor behandelten erwachsenen Patienten mit schwerer Hämophilie A

Vergleich der Anzahl von Durchbruchblutungen unter maßgeschneiderter Prophylaxe mit dem rekombinanten Faktor FVIII der menschlichen Zelllinie (Human-cl rhFVIII) mit der historischen Blutungsrate von Patienten, die Human-cl rhFVIII als Bedarfsbehandlung erhielten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Es gab drei Phasen in dieser Studie: (1) Eine anfängliche pharmakokinetische (PK) Bewertung, bei der die Teilnehmer eine einzelne Infusion von 60 ± 5 IE/kg Human-cl rhFVIII erhielten; Nach der Infusion wurden 72 Stunden lang Blutproben entnommen. (2) Prophylaktische Behandlung – Phase I, in der die Teilnehmer 1–3 Monate lang jeden zweiten Tag oder dreimal pro Woche Infusionen von 30–40 IE/kg humanem rhFVIII erhielten. (3) Prophylaktische Behandlung – Phase II, in der die Dosis und das Dosierungsintervall individuell anhand der bei der ersten PK-Bewertung gesammelten Daten bestimmt wurden. Es wurde das maximale Dosierungsintervall mit einer Dosis von ≤ 60–80 IU/kg bestimmt, das einen Talspiegel von ≥ 0,01 IU/ml aufrechterhält. Die Teilnehmer wurden 6 Monate lang behandelt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
66

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulgarien
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Deutschland
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polen
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Rumänien
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slowakei
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Basingstoke, Vereinigtes Königreich
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Medical University Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A (FVIII:C < 1 %) laut Krankengeschichte.
  • Männliche Patienten ≥ 18 Jahre alt.
  • Vorherige Behandlung mit einem FVIII-Konzentrat (regelmäßige Prophylaxe mit guter Compliance oder Bedarfsbehandlung) über mindestens 150 Expositionstage (EDs).
  • Gute Dokumentation bezüglich Dosierung und Blutungshäufigkeit in den 6 Monaten vor Studienbeginn.
  • Immunkompetenz (CD4+-Anzahl > 200/Mikroliter).
  • HIV-negativ, wenn positiv, Viruslast < 200 Partikel/Mikroliter oder < 400.000 Kopien/ml.
  • Freie schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Jede andere Gerinnungsstörung als Hämophilie A.
  • Aktuelle oder frühere FVIII-Inhibitoraktivität (> 0,6 Bethesda-Einheiten [BU])
  • Schwere Leber- oder Nierenerkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Human-cl rhFVIII
Bis zu 60–80 IE/kg intravenöser humaner rhFVIII wurden in einer individuell festgelegten Dosis und einem individuell festgelegten Dosisintervall verabreicht.
Biologisch: Human-cl rhFVIII
Human-cl rhFVIII wurde als gefriergetrocknetes Konzentrat zur Rekonstitution in Wasser zur Injektion bereitgestellt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Anzahl der Blutungsepisoden (BE) in Phase II
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Die jährliche Gesamtzahl der BEs wurde für jeden Teilnehmer wie folgt berechnet: d*y/t, wobei y = die Anzahl der in Phase II dokumentierten BEs, t = die Anzahl der Behandlungsperioden in Tagen und d = 365,25 die Anzahl der Tage pro Jahr. Eine Blutungsepisode (BE) wurde als jede BE definiert, unabhängig davon, ob sie während Phase II der Studie behandelt wurde oder nicht; BEs im Zusammenhang mit chirurgischen Eingriffen wurden nicht berücksichtigt. Es wurde davon ausgegangen, dass diese Studie Wirksamkeit zeigte, wenn die jährliche Anzahl der BEs um 50 % im Vergleich zur Anzahl der BEs reduziert wurde, die in der Studie GENA-01 beobachtet wurden, in der Patienten mit schwerer Hämophilie A nach Bedarf behandelt wurden (NCT00989196).
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Anzahl spontaner Blutungsepisoden (BE) in Phase II
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Die jährliche Anzahl spontaner BEs wurde für jeden Teilnehmer wie folgt berechnet: d*y/t, wobei y = die Anzahl der in Phase II dokumentierten spontanen BEs, t = die Anzahl der Behandlungsperioden in Tagen und d = 365,25 die Anzahl von Tagen pro Jahr. Eine spontane Blutungsepisode (BE) wurde als BE definiert, unabhängig davon, ob sie während der Phase II der Studie behandelt wurde oder nicht. BEs im Zusammenhang mit Operationen und BEs aufgrund eines Traumas oder aufgrund anderer Ursachen wurden nicht berücksichtigt.
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Jährliche Anzahl von Blutungsepisoden (BE) in Phase II bei Teilnehmern mit ≤ 2 Behandlungen/Woche
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Die jährliche Anzahl der BEs wurde für jeden Teilnehmer wie folgt berechnet: d*y/t, wobei y = die Anzahl der in Phase II dokumentierten BEs, t = die Anzahl der Behandlungsperioden in Tagen und d = 365,25, die Anzahl der Tage pro Jahr. Eine Blutungsepisode (BE) wurde als BE definiert, unabhängig davon, ob sie während der Phase II der Studie behandelt wurde oder nicht. BEs im Zusammenhang mit chirurgischen Eingriffen wurden nicht berücksichtigt.
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Mittleres Dosierungsintervall während einer individuell zugeschnittenen Prophylaxe
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Pro Patient wurde die mittlere Zeit zwischen zwei prophylaktischen Dosen von Human-cl rhFVIII in der prophylaktischen Behandlungsphase II bestimmt
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Dosierung pro Woche in Phase II
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Die durchschnittliche Dosierung pro Woche während der Phase II der Studie wird angegeben.
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Octapharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Mai 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Mai 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
30. Januar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Juli 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GENA-21

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten