Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurder sikkerheden og effektiviteten af ​​individuelt tilpasset profylakse med human-cl rhFVIII hos patienter med svær hæmofili A

5. juli 2017 opdateret af: Octapharma

Prospektivt, åbent, multicenter fase 3b-studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​individuelt tilpasset profylakse med human-cl rhFVIII hos tidligere behandlede voksne patienter med svær hæmofili A

At sammenligne antallet af gennembrudsblødninger under skræddersyet profylakse med human cellelinje rekombinant faktor FVIII (Human-cl rhFVIII) med den historiske blødningsrate fra patienter, der modtog Human-cl rhFVIII som on demand-behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Der var 3 faser i denne undersøgelse: (1) En indledende farmakokinetisk (PK) vurdering, hvor deltagerne modtog en enkelt infusion af 60±5 IE/kg Human-cl rhFVIII; blodprøver blev indsamlet i 72 timer efter infusionen. (2) Profylaktisk behandling-fase I, hvor deltagerne modtog infusioner af 30-40 IE/kg human-cl rhFVIII hver anden dag eller 3 gange om ugen i 1-3 måneder. (3) Profylaktisk behandling-fase II, hvor dosis og doseringsinterval blev bestemt individuelt ud fra data indsamlet i den indledende farmakokinetiske vurdering. Det maksimale doseringsinterval med en dosis på ≤ 60-80 IE/kg, der opretholder et bundniveau på ≥ 0,01 IE/mL, blev bestemt. Deltagerne blev behandlet i 6 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
66

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulgarien
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Det Forenede Kongerige
      • Basingstoke, Det Forenede Kongerige
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polen
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Rumænien
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slovakiet
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Tyskland
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Medical University Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alvorlig hæmofili A (FVIII:C < 1%) ifølge sygehistorie.
  • Mandlige patienter ≥ 18 år.
  • Tidligere behandling med et FVIII-koncentrat (regelmæssig profylakse med god compliance eller on-demand-behandling) i mindst 150 eksponeringsdage (ED'er).
  • God dokumentation vedrørende dosering og blødningshyppighed i de 6 måneder forud for studiestart.
  • Immunkompetence (CD4+ antal > 200/mikroliter).
  • HIV-negativ, hvis positiv, viral belastning < 200 partikler/mikroliter eller < 400.000 kopier/ml.
  • Frit givet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver koagulationsforstyrrelse bortset fra hæmofili A.
  • Nuværende eller tidligere FVIII-hæmmeraktivitet (> 0,6 Bethesda-enhed [BU])
  • Alvorlig lever- eller nyresygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Human-cl rhFVIII
Op til 60-80 IE/kg intravenøs Human-cl rhFVIII blev administreret med en individuelt bestemt dosis og dosisinterval.
Biologisk: Human-cl rhFVIII
Human-cl rhFVIII blev leveret som et frysetørret koncentrat til rekonstituering i vand til injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årligt antal blødningsepisoder (BE) i fase II
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Det årlige antal af samlede BE'er blev beregnet for hver deltager som følger: d*y/t, hvor y = antallet af BE'er dokumenteret i fase II, t = antallet af behandlingsperioder i dage, og d = 365,25, antallet af dage om året. En blødningsepisode (BE) blev defineret som enhver BE, uanset om den blev behandlet eller ej under fase II af undersøgelsen; BE'er relateret til kirurgi var ikke inkluderet. Denne undersøgelse blev anset for at vise effektivitet, hvis det årlige antal BE'er blev reduceret med 50 % sammenlignet med antallet af BE'er observeret i studie GENA-01, hvor patienter med svær hæmofili A-patienter blev behandlet efter behov (NCT00989196).
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årligt antal spontane blødningsepisoder (BE) i fase II
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Det årlige antal spontane BE'er blev beregnet for hver deltager som følger: d*y/t, hvor y = antallet af spontane BE'er dokumenteret i fase II, t = antallet af behandlingsperioder i dage, og d = 365,25, antallet dage om året. En spontan blødningsepisode (BE) blev defineret som en BE, uanset om den blev behandlet eller ej under fase II af undersøgelsen. BE'er relateret til kirurgi og BE'er på grund af traumer eller på grund af andre årsager var ikke inkluderet.
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Årligt antal blødningsepisoder (BE) i fase II hos deltagere med ≤ 2 behandlinger/uge
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Det årlige antal BE'er blev beregnet for hver deltager som følger: d*y/t, hvor y = antallet af BE'er dokumenteret i fase II, t = antallet af behandlingsperioder i dage, og d = 365,25, antallet af dage Per år. En blødningsepisode (BE) blev defineret som en BE, uanset om den blev behandlet eller ej under fase II af undersøgelsen. BE'er relateret til kirurgi var ikke inkluderet.
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Median doseringsinterval under individuelt tilpasset profylakse
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Mediantiden mellem 2 profylaktiske doser af Human-cl rhFVIII i den profylaktiske behandlingsfase II blev bestemt pr.
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Dosering pr. uge i fase II
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Den gennemsnitlige dosis pr. uge under fase II af undersøgelsen er rapporteret.
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. maj 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. juli 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GENA-21

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger