Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności indywidualnie dostosowanej profilaktyki z ludzkim cl rhFVIII u pacjentów z ciężką hemofilią A

5 lipca 2017 zaktualizowane przez: Octapharma

Prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3b oceniające bezpieczeństwo i skuteczność indywidualnie dostosowanej profilaktyki ludzkim cl rhFVIII u wcześniej leczonych dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A

Porównanie liczby krwawień międzymiesiączkowych w profilaktyce dostosowanej z użyciem rekombinowanego czynnika FVIII linii ludzkich komórek (ludzki rhFVIII) z historyczną częstością krwawień u pacjentów, którzy otrzymywali ludzki rhFVIII jako leczenie na żądanie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W tym badaniu były 3 fazy: (1) wstępna ocena farmakokinetyczna (PK), w której uczestnicy otrzymali pojedynczą infuzję 60 ± 5 IU/kg Human-cl rhFVIII; próbki krwi pobierano przez 72 godziny po infuzji. (2) Leczenie profilaktyczne - faza I, podczas której uczestnicy otrzymywali infuzje 30-40 IU/kg ludzkiego-cl rhFVIII co drugi dzień lub 3x/tydzień przez 1-3 miesiące. (3) Leczenie profilaktyczne - faza II, podczas której dawkę i odstępy między kolejnymi dawkami ustalano indywidualnie na podstawie danych zebranych podczas wstępnej oceny farmakokinetycznej. Określono maksymalny odstęp między dawkami przy dawce ≤ 60-80 j.m./kg, który utrzymuje stężenie minimalne ≥ 0,01 j.m./ml. Uczestnicy byli leczeni przez 6 miesięcy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
66

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medical University Vienna
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bułgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bułgaria
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Niemcy
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Polska
      • Białystok, Polska
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polska
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polska
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polska
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Rumunia
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Słowacja
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Węgry
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Basingstoke, Zjednoczone Królestwo
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka hemofilia A (FVIII:C < 1%) na podstawie wywiadu.
  • Pacjenci płci męskiej w wieku ≥ 18 lat.
  • Wcześniejsze leczenie koncentratem czynnika VIII (regularna profilaktyka z dobrym przestrzeganiem zaleceń lekarskich lub leczenie na żądanie) przez co najmniej 150 dni ekspozycji (ED).
  • Dobra dokumentacja dotycząca dawkowania i częstości krwawień w ciągu 6 miesięcy poprzedzających rozpoczęcie badania.
  • Immunokompetencja (liczba CD4+ > 200/mikrolitr).
  • HIV-ujemny, jeśli dodatni, miano wirusa < 200 cząstek/mikrolitr lub < 400 000 kopii/ml.
  • Dobrowolna pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia inne niż hemofilia A.
  • Obecna lub przebyta aktywność inhibitora FVIII (> 0,6 jednostki Bethesda [BU])
  • Ciężka choroba wątroby lub nerek.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ludzki cl rhFVIII
Podawano do 60-80 IU/kg dożylnego Human-cl rhFVIII w indywidualnie określonej dawce i odstępach między dawkami.
Biologiczny: Ludzki cl rhFVIII
Ludzki cl rhFVIII dostarczono w postaci liofilizowanego koncentratu do odtworzenia w wodzie do iniekcji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna liczba epizodów krwawienia (BE) w fazie II
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
Roczną liczbę wszystkich BE obliczono dla każdego uczestnika w następujący sposób: d*y/t, gdzie y = liczba BE udokumentowanych w fazie II, t = liczba okresów leczenia w dniach, a d = 365,25, liczba dni w roku. Epizod krwawienia (BE) zdefiniowano jako każdy epizod krwawienia, niezależnie od tego, czy był leczony, czy nie, podczas fazy II badania; Nie uwzględniono BE związanych z operacją. Badanie to uznano za wykazujące skuteczność, jeśli roczna liczba BE została zmniejszona o 50% w porównaniu z liczbą BE obserwowaną w badaniu GENA-01, w którym pacjenci z ciężką postacią hemofilii A byli leczeni na żądanie (NCT00989196).
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna liczba epizodów samoistnego krwawienia (BE) w fazie II
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
Roczna liczba spontanicznych BE została obliczona dla każdego uczestnika w następujący sposób: d*y/t, gdzie y = liczba spontanicznych BE udokumentowanych w fazie II, t = liczba okresów leczenia w dniach, a d = 365,25, liczba dni w roku. Epizod samoistnego krwawienia (BE) zdefiniowano jako BE, niezależnie od tego, czy był leczony, czy nie, podczas fazy II badania. Nie uwzględniono BE związanych z operacją i BE z powodu urazu lub z innych przyczyn.
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
Roczna liczba epizodów krwawienia (BE) w fazie II u uczestników z ≤ ​​2 zabiegami/tydzień
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
Roczna liczba BE została obliczona dla każdego uczestnika w następujący sposób: d*y/t, gdzie y = liczba BE udokumentowanych w fazie II, t = liczba okresów leczenia w dniach, a d = 365,25, liczba dni na rok. Epizod krwawienia (BE) zdefiniowano jako BE, niezależnie od tego, czy był leczony, czy nie, podczas fazy II badania. Nie uwzględniono BE związanych z operacją.
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
Mediana odstępu między dawkami podczas indywidualnie dopasowanej profilaktyki
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
Medianę czasu pomiędzy 2 profilaktycznymi dawkami Human-cl rhFVIII w fazie II leczenia profilaktycznego określono na pacjenta
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
Dawkowanie na tydzień w fazie II
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
Podano średnie dawkowanie na tydzień podczas fazy II badania.
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Octapharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 maja 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 maja 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 stycznia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GENA-21

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami