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Valutare la sicurezza e l'efficacia della profilassi personalizzata con rhFVIII umano-cl in pazienti con emofilia A grave

5 luglio 2017 aggiornato da: Octapharma

Studio prospettico, in aperto, multicentrico di fase 3b per valutare la sicurezza e l'efficacia della profilassi su misura individuale con rhFVIII umano-cl in pazienti adulti precedentemente trattati con grave emofilia A

Confrontare il numero di sanguinamenti da rottura sotto profilassi su misura con fattore VIII ricombinante della linea cellulare umana (Human-cl rhFVIII) con il tasso di sanguinamento storico di pazienti che hanno ricevuto Human-cl rhFVIII come trattamento su richiesta.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Ci sono state 3 fasi in questo studio: (1) Una valutazione farmacocinetica iniziale (PK) in cui i partecipanti hanno ricevuto una singola infusione di 60 ± 5 UI/kg di Human-cl rhFVIII; i campioni di sangue sono stati raccolti per 72 ore dopo l'infusione. (2) Trattamento profilattico-Fase I durante il quale i partecipanti hanno ricevuto infusioni di 30-40 UI/kg di rhFVIII umano-cl a giorni alterni o 3 volte/settimana per 1-3 mesi. (3) Trattamento profilattico - Fase II durante la quale la dose e l'intervallo tra le somministrazioni sono stati determinati individualmente dai dati raccolti nella valutazione PK iniziale. È stato determinato l'intervallo di somministrazione massimo con una dose di ≤ 60-80 UI/kg che mantiene un livello minimo di ≥ 0,01 UI/mL. I partecipanti sono stati trattati per 6 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
66

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medical University Vienna
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulgaria
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Germania
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Polonia
      • Białystok, Polonia
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polonia
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polonia
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polonia
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Regno Unito
      • Basingstoke, Regno Unito
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Regno Unito
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Regno Unito
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Regno Unito
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Romania
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slovacchia
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Ungheria
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia A grave (FVIII:C < 1%) secondo l'anamnesi.
  • Pazienti di sesso maschile di età ≥ 18 anni.
  • Precedente trattamento con un concentrato di FVIII (profilassi regolare con buona compliance o trattamento su richiesta) per almeno 150 giorni di esposizione (DE).
  • Buona documentazione relativa al dosaggio e alla frequenza di sanguinamento nei 6 mesi precedenti l'inizio dello studio.
  • Immunocompetenza (conta CD4+ > 200/microlitro).
  • HIV-negativo, se positivo, carica virale < 200 particelle/microlitro o < 400.000 copie/mL.
  • Consenso informato scritto liberamente prestato

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A.
  • Attività presente o pregressa dell'inibitore del FVIII (> 0,6 Unità Bethesda [BU])
  • Grave malattia del fegato o dei reni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Human-cl rhFVIII
Sono state somministrate fino a 60-80 UI/kg di Human-cl rhFVIII per via endovenosa a una dose ea un intervallo di dose determinati individualmente.
Biologico: Human-cl rhFVIII
Human-cl rhFVIII è stato fornito come concentrato liofilizzato da ricostituire in acqua per preparazioni iniettabili.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero annualizzato di episodi di sanguinamento (BE) nella fase II
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Il numero annualizzato di BE totali è stato calcolato per ciascun partecipante come segue: d*y/t, dove y = il numero di BE documentati nella Fase II, t = il numero di periodi di trattamento in giorni e d = 365,25, il numero di giorni all'anno. Un episodio emorragico (BE) è stato definito come qualsiasi BE trattato o meno durante la Fase II dello studio; I BE relativi alla chirurgia non sono stati inclusi. Questo studio è stato considerato efficace se il numero annualizzato di BE è stato ridotto del 50% rispetto al numero di BE osservato nello studio GENA-01 in cui i pazienti con emofilia A grave sono stati trattati su richiesta (NCT00989196).
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero annualizzato di episodi di sanguinamento spontaneo (BE) nella fase II
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Il numero annualizzato di BE spontanee è stato calcolato per ciascun partecipante come segue: d*y/t, dove y = il numero di BE spontanee documentate nella Fase II, t = il numero di periodi di trattamento in giorni e d = 365,25, il numero di giorni all'anno. Un episodio di sanguinamento spontaneo (BE) è stato definito come un BE trattato o meno durante la Fase II dello studio. Non sono stati inclusi i BE correlati a interventi chirurgici e i BE dovuti a traumi o ad altre cause.
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Numero annualizzato di episodi di sanguinamento (BE) nella fase II nei partecipanti con ≤ 2 trattamenti/settimana
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Il numero annualizzato di BE è stato calcolato per ciascun partecipante come segue: d*y/t, dove y = il numero di BE documentati nella Fase II, t = il numero di periodi di trattamento in giorni e d = 365,25, il numero di giorni per anno. Un episodio emorragico (BE) è stato definito come BE se trattato o meno durante la Fase II dello studio. I BE relativi alla chirurgia non sono stati inclusi.
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Intervallo di dosaggio mediano durante la profilassi su misura individuale
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Il tempo mediano tra 2 dosi profilattiche di Human-cl rhFVIII nella fase II del trattamento profilattico è stato determinato per paziente
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Dosaggio per settimana nella fase II
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Viene riportato il dosaggio medio per settimana durante la Fase II dello studio.
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Octapharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 luglio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GENA-21

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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