Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze II NPC-14 (arbekacin sulfát) s cílem prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a účinnost u Duchenneovy svalové dystrofie (NORTH POLE DMD)

2. září 2015 aktualizováno: Yasuhiro Takeshima, Kobe University

Studie fáze II o nesmyslném čtení sloučeniny NPC-14 (arbekacin sulfát) s cílem prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a účinnost u pacientů s DMD (studie NORTH POLE DMD)

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je zděděná neuromuskulární porucha způsobená mutací v genu, který kóduje kritický svalový protein nazývaný dystrofin. V současné době neexistuje žádná účinná možnost léčby tohoto onemocnění. Farmakologický přístup podporou translace mRNA bez ohledu na přítomnost předčasných stop kodonů nesmyslnou mutací, nazývaný strategie čtení, se nedávno vyvinul pro DMD s nesmyslnou mutací. NPC-14 je kandidátní sloučenina pro strategii čtení, protože účinné aktivity čtení byly prokázány v neklinických studiích. Tato studie je studií fáze II navržená k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti NPC-14 u ambulantních pacientů s DMD s nesmyslnou mutací, která byla potvrzena analýzou celého genomu. Těchto cílů bude dosaženo monitorováním nežádoucích příhod pomocí fyzikálního vyšetření, srdečních, plicních, sluchových, rovnovážných a laboratorních testů jako bezpečnostních koncových bodů a exprese dystrofinu ve svalové biopsii jako primárního koncového bodu účinnosti, svalové funkce (NSAA, měřený test, svalová síla ( QMT, MMT), mlékárenské aktivity podle lifecorderu) a biomarkery jako sekundární koncové body účinnosti. Studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie u 21 pacientů s DMD. Po screeningu jsou způsobilí pacienti dynamicky rozděleni na týdenní NPC-14 nebo placebo (fyziologický roztok) v poměru 2:1 a budou dostávat studované léky po dobu 36 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
21

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
    • Hyogo prefecture
      • Kobe, Hyogo prefecture, Japonsko, 650-0017
        • Kobe university hospital, department of pediatrics
      • Nishinomiya, Hyogo prefecture, Japonsko, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza DMD vyplývající z nesmyslné mutace sekvenováním celého genomu genu pro dystrofin
  2. Mít neporušený pravý nebo levý bicepsový sval nebo jinou svalovou skupinu, kterou lze podstoupit za účelem vhodného hodnocení účinnosti

  3. Pro splnění následujících kritérií při screeningu (základní návštěva), během 30 dnů před první dávkou studovaného léku

    • Ambulantní a schopný ujít alespoň 75 metrů během 6MWT
    • Schopný splnit a splnit všechny požadavky protokolu a podle výsledků screeningu je zkoušejícím posouzen jako vhodné k účasti ve studii
  4. V době udělení informovaného souhlasu dosáhl věku alespoň 4 let
  5. mužský
  6. Možnost hospitalizace pro studijní požadavek
  7. Podepsaný Informovaný souhlas rodičů/zákonného zástupce a/nebo podepsaný souhlas subjektu (věk souhlasu určí IRB)

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí expozice zkoumaným lékům, které mají potenciál obnovit dystrofin nebo jiný funkční protein (readthrough, exon skipping, terapie upregulace utrofinu atd.)
  2. Známá mutace na nukleotidu 1555 v 12S rRNA genu mitochondriální DNA a/nebo osobně nebo v rodině byli léčeni nebo mají v anamnéze osm poruch hlavových nervů (ztráta sluchu, vertigo, tinnitus atd.) v důsledku užívání aminoglykosidů
  3. Neschopnost slyšet v rozsahu 0 až 25 dB pomocí čisté tónové audiometrie, abnormality na audiometrii odezvy sluchového kmene a/nebo ztráta frekvence zkreslením produktu nebo akustickými emisemi při screeningu
  4. Špatný orální příjem nebo umožnění orálního příjmu a/nebo špatný celkový stav
  5. Známé alergie na NPC-14, jiné aminoglykosidy a/nebo bacitracin
  6. Přítomnost anti-dystrofinové protilátky při základním hodnocení
  7. Cys-C ≥1,2 mg/l a/nebo koncentrace kreatininu >1,5násobek horní hranice normálního rozmezí korigovaného na věk
  8. Ejekční frakce levé komory (EF) < 40 % nebo frakční zkrácení levé komory (FS) < 25 % a/nebo ≥ 480 ms QTc (korigovaný QT interval Fridericiovou metodou)
  9. Potřeba mechanické ventilace
  10. Předpokládaná vynucená vitální kapacita (FVC) <50 %.
  11. Klinicky významná průvodní onemocnění (hematologická, psychoneurotická, jaterní, plicní, endokrinní, imunitní, ledvinová a gastroenterologická onemocnění) a/nebo rakovina
  12. Zhoršení intelektuálních funkcí a/nebo expresivní jazykové schopnosti, které mohou narušovat studijní hodnocení
  13. Léčba jinými systémovými aminoglykosidy během 6 měsíců před prvním podáním studovaného léku
  14. Zahájení systémové léčby glukokortikosteroidy a/nebo zahájení cvičební kúry, fyzikální terapie nebo pracovní terapie, které by mohly narušit hodnocení studie. Změna dávky a schématu systémových glukokortikosteroidů během 6 měsíců před prvním podáním studovaného léku
  15. Anamnéza jakéhokoli chirurgického zákroku během měsíců před prvním podáním studovaného léku nebo mít plán během studie
  16. Anamnéza závažných alergií na potraviny a léky, jako je anafylaktický šok nebo generalizovaná vyrážka
  17. Účast v jakékoli jiné klinické studii a užívání jakéhokoli hodnoceného léku do 6 měsíců od vstupu do studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: NPC-14
Intravenózní kapání, QW, 36 týdnů, Dávka bude upravena a udržována terapeutickým monitorováním maximálních sérových hladin NPC-14
Lék: NPC-14

NPC-14 bude spravován podle následujících kroků. Dávku NPC-14 vypočítá a upraví nezaslepený lékař a/nebo nezaslepený lékárník.

  • Počáteční dávka NPC-14 bude z bezpečnostních důvodů poloviční než dávka vypočtená podle distribučního objemu：Vd na základě věku pacienta.
  • Po počátečním podání bude dávka NPC-14 upravena a udržována aktuálním Vd, terapeutickým monitorováním maximálních sérových hladin NPC-14
Ostatní jména:
  • Arbekacin
Komparátor placeba: Placebo
Dávka bude upravena podle distribučního objemu (Vd) pacientů v souladu s dávkovacím režimem NPC-14
Lék: Placebo
Dávka bude upravena podle distribučního objemu (Vd) pacientů v souladu s dávkovacím režimem NPC-14

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost (nežádoucí účinky)
Časové okno: Až 38 týdnů (36 týdnů období léčby a 2 týdny následného období)
Až 38 týdnů (36 týdnů období léčby a 2 týdny následného období)
Změna rychlosti exprese dystrofinu ve svalových tkáních od výchozího hodnocení
Časové okno: Ve 37 týdnech (1 týden po období léčby 36 týdnů)
Ve 37 týdnech (1 týden po období léčby 36 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Ambulantní hodnocení North Star
Časové okno: Ve 36 týdnech
Ve 36 týdnech
Test na čas (6MWT, doba chůze/uběhnutí 10 metrů, doba výstupu/sestupu po čtyřech schodech, doba vstávání z podlahy)
Časové okno: Ve 36 týdnech
Ve 36 týdnech
Svalová síla (MMT, QMT)
Časové okno: Ve 36 týdnech
Ve 36 týdnech
Mléčné činnosti
Časové okno: Ve 36 týdnech
Ve 36 týdnech
Biomarkery (CK, ALD)
Časové okno: Ve 36 týdnech
Ve 36 týdnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kobe University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Nobelpharma
Japan Medical Association

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Yasuhiro Takeshima, MD, PhD, Hyogo College of Medicine
  • Ředitel studie: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National center of neurology and psychiatry, department of child neurology, Muscular disease center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2015

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. srpna 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NPC-14-1
  • JMA-IIA00134 (Jiný identifikátor: Center for clinical trials, Japan Medical Association)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení