Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy II NPC-14 (siarczan arbekacyny) w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (NORTH POLE DMD)

2 września 2015 zaktualizowane przez: Yasuhiro Takeshima, Kobe University

Badanie fazy II nad bezsensownym odczytem związku NPC-14 (siarczan arbekacyny) w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (badanie NORTH POLE DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest dziedzicznym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym spowodowanym mutacją w genie kodującym krytyczne białko mięśniowe zwane dystrofiną. Obecnie nie ma skutecznej opcji leczenia tej choroby. Podejście farmakologiczne poprzez promowanie translacji mRNA niezależnie od obecności przedwczesnych kodonów stop przez mutację nonsensowną, zwane strategią odczytu, rozwijało się ostatnio dla DMD z mutacją nonsensowną. NPC-14 jest związkiem kandydującym do strategii odczytu, ponieważ skuteczne działania odczytu zostały wykazane w badaniach nieklinicznych. Niniejsze badanie jest badaniem fazy II zaprojektowanym w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności NPC-14 u pacjentów z DMD w stanie ambulatoryjnym z mutacjami nonsensownymi, które zostały potwierdzone analizą całego genomu. Cele te zostaną osiągnięte poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych za pomocą badania przedmiotowego, badań serca, płuc, słuchu, równowagi i badań laboratoryjnych jako punktów końcowych bezpieczeństwa oraz ekspresji dystrofiny w biopsji mięśnia jako głównego punktu końcowego skuteczności, funkcji mięśni (NSAA, test czasowy, siła mięśni ( QMT, MMT), czynności mleczarskie według lifecorder) oraz biomarkery jako drugorzędowe punkty końcowe skuteczności. Badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem z udziałem 21 pacjentów z DMD. Po badaniu przesiewowym kwalifikujący się pacjenci są dynamicznie przydzielani do cotygodniowych NPC-14 lub placebo (soli fizjologicznej) w stosunku 2:1 i będą otrzymywać badane leki przez 36 tygodni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
21

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Hyogo prefecture
      • Kobe, Hyogo prefecture, Japonia, 650-0017
        • Kobe university hospital, department of pediatrics
      • Nishinomiya, Hyogo prefecture, Japonia, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza DMD wynikającej z nonsensownej mutacji poprzez sekwencjonowanie całego genomu genu dystrofiny
  2. Mieć nienaruszony prawy lub lewy mięsień bicepsa lub alternatywną grupę mięśni, którą można poddać badaniu w celu odpowiedniej oceny skuteczności

  3. Aby spełnić następujące kryteria podczas badania przesiewowego (wizyta wyjściowa), w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku

    • Ambulatoryjny i zdolny do przejścia co najmniej 75 metrów podczas 6MWT
    • Zdolny do przestrzegania i wypełnienia wszystkich wymagań protokołu oraz uznany przez badacza za odpowiedniego do udziału w badaniu na podstawie wyników badań przesiewowych
  4. Wiek co najmniej 4 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  5. Mężczyzna
  6. Możliwość hospitalizacji w celu przeprowadzenia badania
  7. Podpisana Świadoma zgoda rodziców/opiekuna prawnego i/lub podpisana zgoda osoby badanej (wiek wyrażenia zgody zostanie określony przez IRB)

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsza ekspozycja na leki eksperymentalne, które mogą przywrócić dystrofinę lub inne funkcjonalne białko (przeczytanie, pominięcie eksonu, terapia zwiększająca poziom utrofiny itp.)
  2. Znana mutacja w nukleotydzie 1555 w genie 12S rRNA mitochondrialnego DNA i/lub osoba lub rodziny były leczone lub mają historię ośmiu zaburzeń nerwów czaszkowych (utrata słuchu, zawroty głowy, szum w uszach itp.) w wyniku stosowania aminoglikozydów
  3. Niemożność słyszenia w zakresie od 0 do 25 dB za pomocą audiometrii tonalnej, nieprawidłowości w audiometrii słuchowej odpowiedzi pnia mózgu i/lub utrata częstotliwości spowodowana zniekształceniem produktu oto emisje akustyczne podczas badania przesiewowego
  4. Słabe przyjmowanie doustne lub umożliwianie przyjmowania doustnego i/lub zły stan ogólny
  5. Znane alergie na NPC-14, inne aminoglikozydy i/lub bacytracynę
  6. Obecność przeciwciał anty-dystrofinowych w początkowych ocenach
  7. Cys-C ≥1,2 mg/l i/lub stężenie kreatyniny >1,5-krotność górnej granicy normy skorygowanej o wiek
  8. Frakcja wyrzutowa lewej komory (EF) <40% lub frakcjonowane skrócenie lewej komory (FS) <25% i/lub ≥480 ms QTc (skorygowany odstęp QT metodą Fridericii)
  9. Konieczność wentylacji mechanicznej
  10. Natężona pojemność życiowa (FVC) <50% wartości przewidywanej
  11. Klinicznie istotne choroby współistniejące (hematologiczne, psychonerwicowe, wątrobowe, płucne, endokrynologiczne, immunologiczne, nerek i gastroenterologiczne) i/lub rak
  12. Upośledzenie funkcji intelektualnych i/lub ekspresyjnej zdolności językowej, które mogą zakłócać oceny z badań
  13. Leczenie innym ogólnoustrojowym aminoglikozydem w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku
  14. Rozpoczęcie ogólnoustrojowego leczenia glikokortykosteroidami i/lub rozpoczęcie kuracji ruchowej, fizjoterapii lub terapii zajęciowej, które mogą zakłócić ocenę badania. Zmiana dawki i schematu ogólnoustrojowych glikokortykosteroidów w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku
  15. Historia jakiejkolwiek procedury chirurgicznej w ciągu kilku miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku lub mieć plan w trakcie badania
  16. Historia ciężkiej alergii na żywność i leki, taka jak wstrząs anafilaktyczny lub uogólniona wysypka
  17. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym i przyjmowanie dowolnego badanego leku w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: NPC-14
Kroplówka dożylna, QW, 36 tygodni, Dawka zostanie dostosowana i utrzymana poprzez terapeutyczne monitorowanie leku pod kątem maksymalnych stężeń NPC-14 w surowicy
Lek: NPC-14

NPC-14 będzie administrowany w następujących krokach. Dawka NPC-14 zostanie obliczona i dostosowana przez nieślepego lekarza i/lub nieślepego farmaceutę.

  • Ze względów bezpieczeństwa początkowa dawka NPC-14 będzie o połowę mniejsza niż obliczona na podstawie objętości dystrybucji: Vd na podstawie wieku pacjenta.
  • Po początkowym podaniu dawka NPC-14 zostanie dostosowana i utrzymana przez rzeczywiste Vd, terapeutyczne monitorowanie leku szczytowych poziomów NPC-14 w surowicy
Inne nazwy:
  • Arbekacyna
Komparator placebo: Placebo
Dawka zostanie dostosowana do objętości dystrybucji (Vd) pacjentów zgodnie ze schematem dawkowania NPC-14
Lek: Placebo
Dawka zostanie dostosowana do objętości dystrybucji (Vd) pacjentów zgodnie ze schematem dawkowania NPC-14

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: Do 38 tygodni (36 tygodni leczenia i 2 tygodnie okresu kontrolnego)
Do 38 tygodni (36 tygodni leczenia i 2 tygodnie okresu kontrolnego)
Zmiana szybkości ekspresji dystrofiny w tkankach mięśniowych od oceny wyjściowej
Ramy czasowe: W 37 tygodniu (1 tydzień po 36 tygodniach leczenia)
W 37 tygodniu (1 tydzień po 36 tygodniach leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena ambulatoryjna North Star
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu
Test czasowy (6MWT, czas przejścia/przebiegu 10 metrów, czas wejścia/zejścia 4 stopnie, czas wstania z podłogi)
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu
Siła mięśniowa (MMT, QMT)
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu
Działalność mleczarska
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu
Biomarkery (CK, ALD)
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Kobe University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Nobelpharma
Japan Medical Association

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Yasuhiro Takeshima, MD, PhD, Hyogo College of Medicine
  • Dyrektor Studium: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National center of neurology and psychiatry, department of child neurology, Muscular disease center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2015

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 września 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 września 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NPC-14-1
  • JMA-IIA00134 (Inny identyfikator: Center for clinical trials, Japan Medical Association)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami