Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase II undersøgelse af NPC-14 (Arbekacin Sulfate) for at udforske sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet i Duchenne muskeldystrofi (NORTH POLE DMD)

2. september 2015 opdateret af: Yasuhiro Takeshima, Kobe University

Fase II-undersøgelse af nonsens-gennemlæsningsforbindelse NPC-14 (Arbekacin-sulfat) for at udforske sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (NORTH POLE DMD-undersøgelse)

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er arvelige neuromuskulære lidelser på grund af mutation i det gen, der koder for kritisk muskelprotein kaldet dystrofin. I øjeblikket er der ingen effektiv behandlingsmulighed for sygdommen. En farmakologisk tilgang ved at fremme mRNA-translation uanset tilstedeværelsen af ​​for tidlige stopkodoner ved nonsens-mutation, kaldet readthrough-strategien, er for nylig blevet udviklet for DMD med nonsens-mutation. NPC-14 er en kandidatforbindelse til readthrough-strategien, da effektive readthrough-aktiviteter blev påvist i ikke-kliniske undersøgelser. Denne undersøgelse er et fase II-studie designet til at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af NPC-14 i ambulante DMD-patienter med nonsens-mutation, der blev bekræftet ved helgenomanalyse. Disse mål vil blive opnået ved at overvåge uønskede hændelser ved fysisk undersøgelse, hjerte-, lunge-, auditiv-, balance- og laboratorietests som sikkerhedsendepunkter og dystrofinekspression i muskelbiopsi som primært effektendepunkt, muskelfunktion (NSAA, tidsbestemt test, muskelstyrke ( QMT, MMT), mejeriaktiviteter af lifecorder) og biomarkører som sekundære effektmål. Studiet er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med 21 DMD-patienter. Efter screening allokeres kvalificerede patienter dynamisk til ugentlig NPC-14 eller placebo (saltvand) i forholdet 2:1 og vil modtage undersøgelseslægemidler i 36 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
21

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Hyogo prefecture
      • Kobe, Hyogo prefecture, Japan, 650-0017
        • Kobe university hospital, department of pediatrics
      • Nishinomiya, Hyogo prefecture, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af DMD som følge af en nonsensmutation ved helgenomsekventering af dystrofingenet
  2. At have intakte højre eller venstre bicepsmuskler eller en alternativ muskelgruppe, der kan gennemgås for passende evaluering af effektivitet

  3. For at opfylde følgende kriterier ved screening (baseline-besøg), inden for 30 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet

    • Ambulant og i stand til at gå mindst 75 meter i løbet af 6MWT
    • I stand til at overholde og udfylde alle protokolkrav og vurderet af investigator til at være passende til at deltage i undersøgelsen ud fra screeningsresultaterne
  4. Alder mindst 4 år på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke
  5. Han
  6. Kunne blive indlagt på grund af studiekravet
  7. Underskrevet informeret samtykke fra forældre/værge og/eller underskrevet samtykke fra forsøgspersonen (alder for samtykke bestemmes af IRB)

Ekskluderingskriterier:

  1. Forudgående eksponering for forsøgsmedicin, der har potentiale til at genoprette dystrofin eller andet funktionelt protein (gennemgang, exon-spring, utrophin-opreguleringsterapi osv.)
  2. Kendt mutation ved nukleotid 1555 i 12S rRNA-genet af mitokondrielt DNA, og/eller personligt eller familier er blevet behandlet eller har en historie med otte kranienervelidelser (høretab, svimmelhed, tinnitus osv.) som følge af brug af aminoglycosid
  3. Manglende evne til at høre inden for intervallet 0 til 25 dB ved ren toneaudiometri, abnormiteter på auditiv hjernestammeresponsaudiometri og/eller tab af frekvens på grund af forvrængningsprodukt til akustiske emissioner ved screening
  4. Dårlig oral indtagelse eller mulighed for oral indtagelse og/eller dårlig generel status
  5. Kendte allergier over for NPC-14, andre aminoglykosider og/eller bacitracin
  6. Tilstedeværelse af anti-dystrofin-antistof ved baseline-vurderingerne
  7. Cys-C ≥1,2 mg/L og/eller kreatininkoncentration >1,5 gange den øvre grænse for alderskorrigeret normalområde
  8. Venstre ventrikel ejektionsfraktion (EF) <40 % eller venstre ventrikel fraktionel forkortelse (FS) <25 % og/eller ≥480 msek QTc (korrigeret QT-interval ved Fridericias metode)
  9. Behov for mekanisk ventilation
  10. Forceret vitalkapacitet (FVC) <50 % forudsagt
  11. Klinisk signifikante samtidige sygdomme (hæmatologi, psykoneurotiske, hepatiske, pulmonale, endokrine, immun-, nyre- og gastroenterologiske sygdomme) og/eller cancer
  12. Svækkelse af intellektuelle funktioner og/eller ekspressive sproglige evner, som kan forstyrre studievurderinger
  13. Behandling med andet systemisk aminoglykosid inden for 6 måneder før første administration af forsøgslægemidlet
  14. Påbegyndelse af systemisk glukokortikosteroidbehandling og/eller start af træningskur, fysioterapi eller ergoterapi, som kan forstyrre undersøgelsens vurderinger. Ændring af dosis og tidsplan for systemiske glukokortikosteroider inden for 6 måneder før den første administration af forsøgslægemidlet
  15. Anamnese med enhver kirurgisk procedure inden for måneder før den første administration af undersøgelseslægemidlet eller have en plan under undersøgelsen
  16. Anamnese med svær allergi fra mad og medicin som et anafylaksisk chok eller generaliseret udslæt
  17. Deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg og indtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for 6 måneder efter undersøgelsens start

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NPC-14
Intravenøst ​​drop, QW, 36 uger, Dosis vil blive justeret og vedligeholdt ved terapeutisk lægemiddelovervågning af maksimale serumniveauer af NPC-14
Medicin: NPC-14

NPC-14 vil blive administreret som følgende trin. Dosis af NPC-14 vil blive beregnet og justeret af en ikke-blind læge og/eller en ikke-blind farmaceut.

  • En startdosis af NPC-14 vil være halvdelen af ​​den, der er beregnet ved fordelingsvolumen：Vd baseret på patientens alder af sikkerhedsmæssige årsager.
  • Efter den indledende administration vil dosis af NPC-14 blive justeret og vedligeholdt ved faktisk Vd, terapeutisk lægemiddelovervågning af maksimale serumniveauer af NPC-14
Andre navne:
  • Arbekacin
Placebo komparator: Placebo
Dosis vil blive justeret efter distributionsvolumen (Vd) for patienter i overensstemmelse med NPC-14 dosisregimet
Medicin: Placebo
Dosis vil blive justeret efter distributionsvolumen (Vd) for patienter i overensstemmelse med NPC-14 dosisregimet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 38 uger (36 ugers behandlingsperiode og 2 ugers opfølgningsperiode)
Op til 38 uger (36 ugers behandlingsperiode og 2 ugers opfølgningsperiode)
Ændring af dystrofinekspressionshastighed i muskelvæv fra baseline-vurderingen
Tidsramme: Ved 37 uger (1 uge efter fra 36 ugers behandlingsperiode)
Ved 37 uger (1 uge efter fra 36 ugers behandlingsperiode)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Nordstjerne ambulatorisk vurdering
Tidsramme: Ved 36 uger
Ved 36 uger
Tidsbestemt test (6MWT, tid til at gå/løbe 10 meter, tid til at klatre/nedstige fire trin, tid til at rejse sig fra gulvet)
Tidsramme: Ved 36 uger
Ved 36 uger
Muskelstyrke (MMT, QMT)
Tidsramme: Ved 36 uger
Ved 36 uger
Mejeriaktiviteter
Tidsramme: Ved 36 uger
Ved 36 uger
Biomarkører (CK, ALD)
Tidsramme: Ved 36 uger
Ved 36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kobe University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Nobelpharma
Japan Medical Association

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Yasuhiro Takeshima, MD, PhD, Hyogo College of Medicine
  • Studieleder: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National center of neurology and psychiatry, department of child neurology, Muscular disease center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2015

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. august 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NPC-14-1
  • JMA-IIA00134 (Anden identifikator: Center for clinical trials, Japan Medical Association)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger