Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eltrombopag pro zlepšení přihojení krevních destiček u pediatrických pacientů podstupujících transplantaci pupečníkové krve

15. června 2015 aktualizováno: moshe yeshurun

Obnova krevních destiček je po transplantaci pupečníkové krve (UCB) významně omezena. Po transplantacích UCB jsou tedy pacienti po dlouhou dobu závislí na transfuzi krevních destiček.

Eltrombopag je agonista trombopoetinového receptoru, který iniciuje signalizaci trombopoetinového receptoru a tím indukuje proliferaci a zrání megakaryocytů.

Budeme hodnotit bezpečnost a účinnost eltrombopagu pro posílení přihojení krevních destiček u dětských pacientů podstupujících transplantaci pupečníkové krve.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Nábor
        • Hadassah Hospital
        • Kontakt:
          • Michael Shapira, MD
          • Telefonní číslo: 972-50-7874433
      • Petah Tikva, Izrael, 49202
        • Nábor
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jerry Stein, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient ≥ 1 rok a < 18 let.
  2. Pacienti, kteří dostávají nemanipulované jednoduché nebo dvojité alogenní štěpy UCB.
  3. Maligní a nezhoubné indikace k transplantaci.
  4. Myeloablativní a kondiční režimy se sníženou intenzitou.
  5. Pacienti musí splňovat všechna ostatní předtransplantační kritéria transplantačního centra včetně přijatelných testů funkce srdce, jater, ledvin a plic (standardní screening transplantací na PI a spoluřešitele).
  6. Písemné informování musí být získáno od opatrovníka pacienta a pro děti starší 6 let doprovodný informovaný souhlas pacienta.
  7. Schopnost dodržovat protokol studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Indikace k transplantaci

    1. Pacienti s primární myelofibrózou.
    2. Francouzsko-americko-britská klasifikace (FAB) M7 akutní myeloidní leukémie. Akutní leukémie sekundární k myeloproliferativnímu novotvaru.
    3. Pacienti s přetrvávající akutní leukémií (>5 % blastů kostní dřeně) v době transplantace.
  2. Pacienti s předchozí tromboembolickou příhodou. Pacienti s předchozí trombózou související s katetrem budou způsobilí, pokud uplynuly více než 3 měsíce.
  3. Hypersenzitivita na eltrombopag.
  4. Abnormality jaterních enzymů:

Hladiny alaninaminotransferázy (ALT) > 3násobek horní hranice normy (ULN) nebo sérového bilirubinu > 1,5 ULN (pokud není způsobeno Gilbertovým syndromem nebo hemolytickým bilirubinem).

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Eltrombopag

Pediatričtí pacienti podstupující alogenní transplantaci UCB budou dostávat eltrombopag ode dne +1, dokud počet krevních destiček nepřekročí 50 000/mikrolitr po dobu 14 po sobě jdoucích dnů bez transfuze krevních destiček.

Počáteční dávky jsou 100 mg/den pro děti > 40 kg tělesné hmotnosti (BW), 50 mg/den pro děti s 20-40 kg BW a 2 mg/kg/den pro děti < 20 kg BW.

Pokud nepodporovaný počet krevních destiček nedosáhl prahové hodnoty 20 000/mikrolitr, budou dávky zvyšovány každé 2 týdny až na maximální dávky 200 mg/den pro děti ≥ 40 kg tělesné hmotnosti, 150 mg/den pro děti s hmotností 20–40 kg tělesné hmotnosti a 3,5 mg/kg pro děti <20 kg tělesné hmotnosti.
Lék: eltrombopag

Děti ≥= 40 kg tělesné hmotnosti:

Ode dne +1 začněte eltrombopag 100 mg/d. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +14, pak ode dne +15 - 150 mg/d. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +28, pak ode dne +29 - 200 mg/d (maximální dávka).

Děti 20–40 kg tělesné hmotnosti:

Ode dne +1 začněte eltrombopag 50 mg/d. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +14, pak ode dne +15 - 75 mg/d. Pokud primárního cílového bodu nebylo dosaženo v den +28, pak ode dne +29 - 100 mg/d. Pokud nebylo dosaženo primárního cílového bodu v den +42, pak ode dne +43 a dále - 150 mg/d (maximální dávka).

Děti < 20 kg tělesné hmotnosti:

Ode dne +1 začněte eltrombopagem - 2 mg/kg/d. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +14, pak ode dne +15 - 3 mg/kg/den. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +28, pak ode dne +29 - 3,5 mg/kg (maximální dávka).

Pokud současná dávka není tolerována, vraťte se k poslední tolerované dávce. Eltrombopag bude vysazen poté, co počet krevních destiček překročí 50 000/mikrolitr po dobu 14 po sobě jdoucích dnů bez podávání krevních destiček.

Ostatní jména:
  • Revolade

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Míra přihojení krevních destiček do 50 dnů po transplantaci, definovaná jako první ze 7 po sobě jdoucích dnů nepodporovaného počtu krevních destiček alespoň 20 000/mikrolitr.
Časové okno: 50 dní
50 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Doba do částečného přihojení krevních destiček, definovaná jako první ze 7 po sobě jdoucích dnů nepodporovaného počtu krevních destiček alespoň 20 000/mikrolitr.
Časové okno: 180 dní
180 dní
Čas do trvalého úplného přihojení krevních destiček definovaný jako první ze 7 po sobě jdoucích dnů nepodporovaného počtu krevních destiček alespoň 50 000/mikrolitr.
Časové okno: 180 dní
180 dní
Míra úplného přihojení krevních destiček do 50 dnů po transplantaci definovaná jako první ze 7 po sobě jdoucích dnů nepodporovaného počtu krevních destiček alespoň 50 000/mikrolitr.
Časové okno: 50 dní
50 dní
Doba do přihojení neutrofilů definovaná jako první ze 3 po sobě jdoucích dnů k dosažení absolutního počtu neutrofilů ≥ 500/mikrolitr.
Časové okno: 60 dní
60 dní

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jakákoli nežádoucí příhoda stupně 3/4
Časové okno: 12 měsíců
Počet účastníků s jakoukoli nežádoucí příhodou stupně 3/4 jako míra bezpečnosti a snášenlivosti.
12 měsíců
Tromboembolické příhody
Časové okno: 12 měsíců
Počet účastníků s tromboembolickou příhodou jako míra bezpečnosti.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
moshe yeshurun

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
GlaxoSmithKline

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. září 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. června 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. června 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 0195-13

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení