Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eltrombopag para mejorar el injerto de plaquetas en pacientes pediátricos sometidos a trasplante de sangre de cordón umbilical

15 de junio de 2015 actualizado por: moshe yeshurun

La recuperación de plaquetas se ve significativamente obstaculizada después del trasplante de sangre de cordón umbilical (UCB). Por lo tanto, después de los trasplantes de UCB, los pacientes dependen de la transfusión de plaquetas durante períodos prolongados de tiempo.

Eltrombopag es un agonista del receptor de trombopoyetina que inicia la señalización del receptor de trombopoyetina y, por lo tanto, induce la proliferación y maduración de los megacariocitos.

Evaluaremos la seguridad y la eficacia de eltrombopag para mejorar el injerto de plaquetas en pacientes pediátricos que se someten a un trasplante de sangre del cordón umbilical.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Desconocido

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
20

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Moshe Yeshurun, MD
  • Número de teléfono: 972-3-9378127
  • Correo electrónico: moshey@clalit.org.il

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Ron Ram, MD
  • Número de teléfono: 972-3-9378116
  • Correo electrónico: RonRa@clalit.org.il

Ubicaciones de estudio

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Reclutamiento
        • Hadassah Hospital
        • Contacto:
          • Michael Shapira, MD
          • Número de teléfono: 972-50-7874433
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Reclutamiento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jerry Stein, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Paciente ≥ 1 año y < 18 años.
  2. Pacientes que reciben injertos alogénicos UCB simples o dobles no manipulados.
  3. Indicaciones malignas y no malignas de trasplante.
  4. Regímenes de acondicionamiento mieloablativos y de intensidad reducida.
  5. Los pacientes deben cumplir con todos los demás criterios previos al trasplante del centro de trasplante, incluidas las pruebas aceptables de función cardíaca, hepática, renal y pulmonar (detección estándar para trasplante por PI y co-investigadores).
  6. Se debe obtener un informe por escrito del tutor del paciente, y acompañar el asentimiento informado del paciente para niños mayores de 6 años.
  7. Capaz de cumplir con el protocolo de estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Indicaciones de trasplante

    1. Pacientes con mielofibrosis primaria.
    2. Clasificación franco-estadounidense-británica (FAB)M7 leucemia mieloide aguda. Leucemia aguda secundaria a neoplasia mieloproliferativa.
    3. Pacientes con leucemia aguda persistente (>5% de blastos en médula ósea) en el momento del trasplante.
  2. Pacientes con evento tromboembólico previo. Los pacientes con trombosis previa relacionada con el catéter serán elegibles si han transcurrido más de 3 meses.
  3. Hipersensibilidad a eltrombopag.
  4. Anomalías de las enzimas hepáticas:

Niveles de alanina aminotransferasa (ALT) > 3 veces el límite superior de lo normal (LSN) o bilirrubina sérica > 1,5 LSN (a menos que se deba al síndrome de Gilbert o bilirrubina hemolítica).

-

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Eltrombopag

Los pacientes pediátricos que se someten a un alotrasplante de UCB recibirán eltrombopag desde el día +1 hasta que el recuento de plaquetas supere las 50.000/microlitro durante 14 días consecutivos sin transfusión de plaquetas.

Las dosis iniciales son 100 mg/d para niños >40 kg de peso corporal (BW), 50 mg/d para niños de 20-40 kg BW y 2 mg/kg/d para niños <20 kg BW.

Si el recuento de plaquetas sin apoyo no ha alcanzado el umbral de 20 000/microlitro, las dosis se incrementarán cada 2 semanas hasta dosis máximas de 200 mg/d para niños ≥ 40 kg BW, 150 mg/d para niños 20-40 kg BW y 3,5 mg/kg para niños <20 kg de peso corporal.
Droga: eltrombopag

Niños ≥= 40 kg de peso corporal:

A partir del día +1, iniciar eltrombopag 100 mg/d. Si el punto final primario no se alcanza el día +14, entonces desde el día +15 - 150 mg/d. Si no se alcanza el criterio de valoración principal el día +28, a partir del día +29 - 200 mg/d (dosis máxima).

Niños de 20 a 40 kg de peso corporal:

A partir del día +1, iniciar eltrombopag 50 mg/d. Si el punto final primario no se alcanza el día +14, entonces desde el día +15 - 75 mg/d. Si no se alcanza el punto final primario el día +28, entonces desde el día +29 - 100 mg/d. Si no se alcanza el punto final primario el día +42, entonces desde el día +43 en adelante - 150 mg/d (dosis máxima).

Niños < 20 kg BW:

A partir del día +1, iniciar eltrombopag - 2 mg/kg/d. Si el punto final primario no se alcanza el día +14, entonces desde el día +15 - 3 mg/kg/d. Si no se alcanza el criterio de valoración principal el día +28, a partir del día +29: 3,5 mg/kg (dosis máxima).

Si no se tolera la dosis actual, volver a la última dosis tolerada. Eltrombopag se interrumpirá después de que el recuento de plaquetas supere los 50.000/microlitro durante 14 días consecutivos sin administración de plaquetas.

Otros nombres:
  • Revolade

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de injerto de plaquetas hasta 50 días después del trasplante, definida como el primero de 7 días consecutivos de un recuento de plaquetas sin respaldo de al menos 20 000/microlitro.
Periodo de tiempo: 50 días
50 días

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el injerto plaquetario parcial, definido como el primero de 7 días consecutivos de un recuento de plaquetas no compatible de al menos 20 000/microlitro.
Periodo de tiempo: 180 días
180 días
El tiempo hasta el injerto de plaquetas completo sostenido se define como el primero de 7 días consecutivos de un recuento de plaquetas no compatible de al menos 50 000/microlitro.
Periodo de tiempo: 180 días
180 días
Tasas completas de injerto de plaquetas hasta 50 días después del trasplante definidas como el primero de 7 días consecutivos de un recuento de plaquetas sin respaldo de al menos 50 000/microlitro.
Periodo de tiempo: 50 días
50 días
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos definido como el primero de 3 días consecutivos para lograr un recuento absoluto de neutrófilos ≥ 500/microlitro.
Periodo de tiempo: 60 días
60 días

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cualquier evento adverso grado 3/4
Periodo de tiempo: 12 meses
Número de participantes con cualquier evento adverso de grado 3/4 como medida de seguridad y tolerabilidad.
12 meses
Eventos tromboembólicos
Periodo de tiempo: 12 meses
Número de participantes con un evento tromboembólico como medida de seguridad.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
moshe yeshurun

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
GlaxoSmithKline

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de octubre de 2013

Finalización primaria (Anticipado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de junio de 2016

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de junio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
8 de septiembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de septiembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
12 de septiembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
16 de junio de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de junio de 2015

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 0195-13

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones