Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv Kuvanu® na kognici dětí s fenylketonurií (KOGNITO)

21. dubna 2023 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Otevřená, jednokohortová studie fáze 4 dlouhodobých neurokognitivních výsledků u 4 až 5letých dětí s fenylketonurií léčených sapropterin dihydrochloridem (Kuvan®) po dobu 7 let

Studie je jednokohortová, intervenční, otevřená studie k hodnocení dlouhodobých neurokognitivních (NC) výsledků u dětí ve věku 4 až 5 let s fenylketonurií (PKU) léčených přípravkem Kuvan® a dietou s omezením fenylalaninu po dobu 7 let. let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
34

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Research Site
      • Roma, Itálie
        • Research site - Bambino Gesu
      • Roma, Itálie
        • Research site - La Sapienza
  • Německo
      • Munich, Německo
        • Research Site
      • Münster, Německo
        • Research Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Research Site
      • Bristol, Spojené království
        • Research Site
      • London, Spojené království
        • Research Site - Evelina
      • London, Spojené království
        • Research site - GOSH
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Research Site
      • Murcia, Španělsko
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 4 až 5 let (větší nebo rovné 4 a méně než 6) v době podpisu formuláře informovaného souhlasu rodičem (rodiči) nebo opatrovníkem (zákonnými zástupci)
  • Potvrzená klinická a biochemická diagnóza PKU, včetně alespoň dvou samostatných hladin fenylalaninu v krvi větších nebo rovných 400 mikromolů na litr (mcmol/l)
  • Definovaná pre-Kuvan®/-tetrahydrobiopterin (BH4) dietní tolerance fenylalaninu v souladu s diagnózou PKU

  • Reagující na Kuvan®/BH4:

    • Pro subjekty aktuálně léčené přípravkem Kuvan®/BH4 při screeningu: subjekt odpovídá podle úsudku výzkumníka na základě zdokumentovaného účinku přípravku Kuvan®/BH4 na hladiny fenylalaninu a/nebo toleranci fenylalaninu
    • Pro subjekty neléčené přípravkem Kuvan®/BH4 při screeningu: test odezvy byl proveden během screeningu nebo je k dispozici v lékařských záznamech subjektu a splňuje 3 následující kritéria: pokles hladin fenylalaninu v krvi o alespoň 30 procent byl pozorován po alespoň 24 hodin s dávkou alespoň 10 mg/kg/den
  • Intelligenční kvocient (IQ) větší nebo roven 70, jak je hodnoceno pomocí Wechslerovy předškolní a primární škály inteligence (WPPSI)-III, 2. část
  • Dobré dodržování dietní léčby (včetně předepsaného dietního omezení fenylalaninu a předepsaných množství proteinových doplňků bez fenylalaninu a potravin s nízkým obsahem fenylalaninu), jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem
  • Dobře kontrolované hladiny fenylalaninu, hodnocené minimálně 75 procenty hladin fenylalaninu v rámci cíle doporučeného v každém centru během předchozích 3 měsíců
  • Dieta s nízkým obsahem fenylalaninu začala během prvních 3 týdnů života
  • Rodiče nebo opatrovníci, kteří jsou ochotni dodržovat všechny studijní postupy, přísně dodržovat dietu a ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studiem, jakož i schopnost dítě dodržet zkušební postupy

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na Kuvan® nebo jeho pomocné látky
  • Známá přecitlivělost na jiné schválené nebo neschválené přípravky BH4
  • Předchozí diagnóza nedostatku BH4
  • Současné užívání methotrexátu, trimethoprimu nebo jiných inhibitorů dihydrofolátreduktázy
  • Současné užívání léků, o kterých je známo, že ovlivňují syntézu, metabolismus nebo účinek oxidu dusnatého
  • Současné užívání experimentálních nebo neregistrovaných léků (jiných než sapropterin/BH4), které mohou ovlivnit výsledky studie nebo použití takových látek během 30 dnů před screeningem
  • Současné užívání levodopy
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by opakovaně vyvolával katabolické situace nebo interferoval s účastí ve studii, dietou nebo rozvojem NC, podle hodnocení zkoušejícího
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku, že nedodrží léčbu nebo nedokončí studii
  • Účast v klinické studii zkoumající jakoukoli jinou látku než Kuvan® během posledních 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kuvan®
Lék: Kuvan®
Kuvan® perorální rozpustná tableta bude podávána jednou denně spolu s dietou s omezením fenylalaninu po dobu 7 let. Dávkování přípravku Kuvan® se může pohybovat od 5 do 20 miligramů na kilogram za den (mg/kg/den), podle souhrnu údajů o přípravku (SPC).
Ostatní jména:
  • Sapropterin dihydrochlorid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Průměrný plný inteligenční kvocient (FSIQ) skóre Wechslerovy inteligenční škály pro děti (WISC)-IV
Časové okno: Ročník 7
Ročník 7

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Výška ve srovnání s růstovými standardy Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Hmotnost v porovnání s růstovými standardy Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Hladiny tyrosinu, tryptofanu, prealbuminu a kyseliny methylmalonové v krvi
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Skóre inteligenčního kvocientu (IQ) a dílčí skóre, jako je verbální IQ, výkonnostní IQ, úplný inteligenční kvocient (FSIQ) Wechsler Preschool a Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Skóre inteligenčního kvocientu (IQ) a dílčí skóre, jako je verbální porozumění, percepční uvažování, pracovní paměť a indexy rychlosti zpracování a Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ) Wechslerovy škály inteligence pro děti (WISC)-IV
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Změna od výchozí hodnoty ve skóre FSIQ ve 2, 4 a 7 letech
Časové okno: Výchozí stav a rok 2, 4 a 7
Výchozí stav a rok 2, 4 a 7
Dietní tolerance fenylalaninu
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Hladiny fenylalaninu
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Index dietní kontroly (IDC)
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Procento tablet užívaných k posouzení souladu s léčbou
Časové okno: do 7 let
do 7 let
Distribuce genotypu fenylalaninhydroxylázy (PAH).
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Počet subjektů s nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: do 7 let
do 7 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. října 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. dubna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EMR 700773-002
  • 2009-015844-41 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení