Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kuvan®s effekt på kognitionen af ​​børn med phenylketonuri (KOGNITO)

21. april 2023 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 4 open-label, single-kohorte undersøgelse af de langsigtede neurokognitive resultater hos 4 til 5-årige børn med phenylketonuri behandlet med sapropterin dihydrochlorid (Kuvan®) i 7 år

Undersøgelsen er et enkelt kohorte, interventionelt, åbent forsøg til evaluering af langsigtede neurokognitive (NC) resultater hos børn i alderen 4 til 5 år med phenylketonuri (PKU) behandlet med Kuvan® og phenylalanin-begrænset diæt over en periode på 7 flere år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
34

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Research Site - Evelina
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Research site - GOSH
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Research Site
      • Roma, Italien
        • Research site - Bambino Gesu
      • Roma, Italien
        • Research site - La Sapienza
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Murcia, Spanien
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Research Site
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland
        • Research Site
      • Münster, Tyskland
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige ambulante patienter, 4 til 5 år (større end eller lig med 4 og mindre end 6) på tidspunktet for informeret samtykkeformular underskrift af forældre eller værge.
  • Bekræftet klinisk og biokemisk diagnose af PKU, inklusive mindst to separate blodphenylalaninniveauer større end eller lig med 400 mikromol pr. liter (mcmol/L)
  • Defineret præ-Kuvan®/-tetrahydrobiopterin (BH4) diæt-phenylalanintolerance i overensstemmelse med diagnosen PKU

  • Reagerer på Kuvan®/BH4:

    • For forsøgspersoner, der i øjeblikket behandles med Kuvan®/BH4 ved screening: forsøgspersonen er en responder ifølge Investigators vurdering baseret på dokumenteret effekt af Kuvan®/BH4 på phenylalaninniveauer og/eller phenylalanintolerance
    • For forsøgspersoner, der ikke er behandlet med Kuvan®/BH4 ved screening: en responstest er blevet udført under screening eller er tilgængelig fra forsøgspersonens journaler og opfylder de 3 følgende kriterier: et fald i blodets phenylalaninniveau på mindst 30 procent blev observeret efter kl. mindst 24 timer med en dosis på mindst 10 mg/kg/dag
  • Intelligence Quotient (IQ) større end eller lig med 70, som vurderet med Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III, 2. del
  • God overholdelse af diætbehandling (herunder ordineret phenylalanin-restriktion i kosten og ordinerede mængder af phenylalanin-fri proteintilskud og lav-phenylalanin-fødevarer), som vurderet af investigator
  • Velkontrollerede phenylalaninniveauer, som vurderet med minimum 75 procent af phenylalaninniveauer inden for det anbefalede mål i hvert center i de foregående 3 måneder
  • Lav phenylalanin diæt startede inden for de første 3 uger af livet
  • Forældre eller værge, der er villige til at overholde alle undersøgelsesprocedurer, opretholde streng overholdelse af diæten og villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, før nogen forsøgsrelaterede aktiviteter udføres, samt evne til at barn til at overholde retssagsprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for Kuvan® eller dets hjælpestoffer
  • Kendt overfølsomhed over for andre godkendte eller ikke-godkendte formuleringer af BH4
  • Tidligere diagnose af BH4-mangel
  • Nuværende brug af methotrexat, trimethoprim eller andre dihydrofolatreduktasehæmmere
  • Nuværende brug af medicin, der vides at påvirke nitrogenoxidsyntese, metabolisme eller virkning
  • Aktuel brug af eksperimentelle eller uregistrerede lægemidler (bortset fra sapropterin/BH4), der kan påvirke undersøgelsesresultaterne eller brugen af ​​sådanne midler inden for 30 dage før screening
  • Samtidig brug af levodopa
  • Samtidig sygdom eller tilstand, der ville inducere gentagne katabolske situationer eller forstyrre forsøgsdeltagelsen, diæten eller udviklingen af ​​NC, som vurderet af investigator
  • Enhver tilstand, der efter efterforskerens opfattelse gør forsøgspersonen i høj risiko for manglende overholdelse af behandlingen eller for at fuldføre forsøget
  • Deltagelse i et klinisk forsøg, der undersøger ethvert andet middel end Kuvan® inden for de seneste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kuvan®
Medicin: Kuvan®
Kuvan® oral opløselig tablet vil blive indgivet én gang dagligt sammen med phenylalanin-begrænset diæt i en periode på 7 år. Dosering af Kuvan® kan variere fra 5 til 20 milligram pr. kg pr. dag (mg/kg/dag), i henhold til produktresuméet (SPC).
Andre navne:
  • Sapropterindihydrochlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Mean Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ)-score af Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-IV
Tidsramme: År 7
År 7

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Højde sammenlignet med Verdenssundhedsorganisationens (WHO) vækststandarder
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Vægt sammenlignet med Verdenssundhedsorganisationens (WHO) vækststandarder
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Blodniveauer af tyrosin, tryptofan, præalbumin og methylmalonsyre
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Intelligence Quotient (IQ) score og sub-scores såsom verbal IQ, performance IQ, Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ) af Wechsler Preschool og Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III
Tidsramme: Baseline
Baseline
Intelligence Quotient (IQ) score og sub-scores såsom verbal forståelse, perceptuel ræsonnement, arbejdshukommelse og behandlingshastighedsindekser og Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ) af Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-IV
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Ændring fra baseline i FSIQ-score ved 2, 4 og 7 år
Tidsramme: Baseline og år 2, 4 og 7
Baseline og år 2, 4 og 7
Diætetisk phenylalanin-tolerance
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Phenylalanin niveauer
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Indeks for kostkontrol (IDC)
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Procentdel af tabletter taget for at vurdere behandlingscompliance
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år
Fordeling af phenylalanin hydroxylase (PAH) genotype
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal forsøgspersoner med bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: op til 7 år
op til 7 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. oktober 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. april 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EMR 700773-002
  • 2009-015844-41 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger