Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Kuvana® na funkcje poznawcze dzieci z fenyloketonurią (KOGNITO)

21 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie fazy 4 w pojedynczej kohorcie dotyczące długoterminowych wyników neurokognitywnych u dzieci w wieku od 4 do 5 lat z fenyloketonurią leczonych dichlorowodorkiem sapropteryny (Kuvan®) przez 7 lat

Badanie jest jednokohortowym, interwencyjnym, otwartym badaniem mającym na celu ocenę długoterminowych wyników neurokognitywnych (NC) u dzieci w wieku od 4 do 5 lat z fenyloketonurią (PKU) leczonych Kuvanem® i dietą z ograniczeniem fenyloalaniny przez okres 7 lata.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
34

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Research Site
      • Murcia, Hiszpania
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
        • Research Site
  • Niemcy
      • Munich, Niemcy
        • Research Site
      • Münster, Niemcy
        • Research Site
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Research Site
      • Roma, Włochy
        • Research site - Bambino Gesu
      • Roma, Włochy
        • Research site - La Sapienza
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site - Evelina
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Research site - GOSH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej lub żeńskiej, w wieku od 4 do 5 lat (od 4 do 6 lat) w momencie wyrażenia świadomej zgody, podpis rodzica (rodziców) lub opiekuna (opiekunów)
  • Potwierdzone kliniczne i biochemiczne rozpoznanie PKU, w tym co najmniej dwa oddzielne poziomy fenyloalaniny we krwi większe lub równe 400 mikromoli na litr (mcmol/l)
  • Zdefiniowana tolerancja dietetycznej fenyloalaniny pre-Kuvan®/-tetrahydrobiopteryna (BH4) zgodna z rozpoznaniem PKU

  • Wrażliwy na Kuvan®/BH4:

    • Dla pacjentów aktualnie leczonych Kuvan®/BH4 podczas badań przesiewowych: pacjent reaguje zgodnie z oceną badacza opartą na udokumentowanym wpływie Kuvan®/BH4 na poziomy fenyloalaniny i/lub tolerancję fenyloalaniny
    • W przypadku pacjentów nieleczonych Kuvan®/BH4 podczas badania przesiewowego: podczas badania przesiewowego przeprowadzono test odpowiedzi lub jest on dostępny w dokumentacji medycznej pacjenta i spełnia 3 następujące kryteria: spadek poziomu fenyloalaniny we krwi o co najmniej 30 procent zaobserwowano po co najmniej 24 godziny z dawką co najmniej 10 mg/kg mc./dobę
  • Iloraz inteligencji (IQ) większy lub równy 70, oceniany za pomocą Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III, część 2
  • Dobre przestrzeganie diety (w tym zalecane ograniczenie fenyloalaniny w diecie i zalecane ilości suplementów białkowych niezawierających fenyloalaniny i pokarmów o niskiej zawartości fenyloalaniny), zgodnie z oceną badacza
  • Dobrze kontrolowane poziomy fenyloalaniny, oceniane na podstawie co najmniej 75 procent poziomów fenyloalaniny w zakresie docelowym zalecanym w każdym ośrodku w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Dietę niskofenyloalaninową rozpoczęto w ciągu pierwszych 3 tygodni życia
  • Rodzice lub opiekunowie chętni do przestrzegania wszystkich procedur badania, ścisłego przestrzegania diety oraz chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody przed przeprowadzeniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem, a także zdolni do dziecko do przestrzegania procedur procesowych

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na Kuvan® lub jego substancje pomocnicze
  • Znana nadwrażliwość na inne zatwierdzone lub niezatwierdzone preparaty BH4
  • Wcześniejsza diagnoza niedoboru BH4
  • Obecne stosowanie metotreksatu, trimetoprimu lub innych inhibitorów reduktazy dihydrofolianowej
  • Bieżące stosowanie leków, o których wiadomo, że wpływają na syntezę, metabolizm lub działanie tlenku azotu
  • Bieżące stosowanie eksperymentalnych lub niezarejestrowanych leków (innych niż sapropteryna/BH4), które mogą mieć wpływ na wyniki badania lub stosowanie takich środków w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Jednoczesne stosowanie lewodopy
  • Współistniejąca choroba lub stan, który może wywoływać powtarzające się sytuacje kataboliczne lub zakłócać udział w badaniu, dietę lub rozwój NC, według oceny badacza
  • Każdy stan, który w opinii badacza naraża uczestnika na wysokie ryzyko niezastosowania się do leczenia lub zakończenia badania
  • Udział w badaniu klinicznym dotyczącym innego środka niż Kuvan® w ciągu ostatnich 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kuvan®
Lek: Kuvan®
Kuvan® doustna tabletka rozpuszczalna będzie podawana raz dziennie wraz z dietą z ograniczeniem fenyloalaniny przez okres 7 lat. Dawkowanie Kuvan® może wynosić od 5 do 20 miligramów na kilogram dziennie (mg/kg/dzień), zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL).
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Średni iloraz inteligencji pełnej skali (FSIQ) w skali inteligencji Wechslera dla dzieci (WISC)-IV
Ramy czasowe: Rok 7
Rok 7

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wzrost w porównaniu ze standardami wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Ramy czasowe: do 7 lat
do 7 lat
Waga w porównaniu ze standardami wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Ramy czasowe: do 7 lat
do 7 lat
Poziomy we krwi tyrozyny, tryptofanu, prealbuminy i kwasu metylomalonowego
Ramy czasowe: do 7 lat
do 7 lat
Wynik ilorazu inteligencji (IQ) i wyniki cząstkowe, takie jak IQ werbalne, IQ wydajności, iloraz inteligencji pełnej skali (FSIQ) przedszkola Wechslera i podstawowa skala inteligencji (WPPSI)-III
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Wynik ilorazu inteligencji (IQ) i wyniki cząstkowe, takie jak rozumienie werbalne, rozumowanie percepcyjne, pamięć robocza i indeksy szybkości przetwarzania oraz iloraz inteligencji pełnej skali (FSIQ) skali inteligencji Wechslera dla dzieci (WISC)-IV
Ramy czasowe: do 7 lat
do 7 lat
Zmiana od wartości początkowej w wyniku FSIQ po 2, 4 i 7 latach
Ramy czasowe: Linia bazowa oraz rok 2, 4 i 7
Linia bazowa oraz rok 2, 4 i 7
Dietetyczna tolerancja fenyloalaniny
Ramy czasowe: do 7 lat
do 7 lat
Poziomy fenyloalaniny
Ramy czasowe: do 7 lat
do 7 lat
Indeks kontroli diety (IDC)
Ramy czasowe: do 7 lat
do 7 lat
Odsetek tabletek przyjętych w celu oceny przestrzegania zaleceń terapeutycznych
Ramy czasowe: do 7 lat
do 7 lat
Dystrybucja genotypu hydroksylazy fenyloalaniny (WWA).
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: do 7 lat
do 7 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
4 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 października 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EMR 700773-002
  • 2009-015844-41 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami