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Wirkung von Kuvan® auf die Kognition von Kindern mit Phenylketonurie (KOGNITO)

21. April 2023 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine offene Einzelkohortenstudie der Phase 4 zu den neurokognitiven Langzeitergebnissen bei 4- bis 5-jährigen Kindern mit Phenylketonurie, die 7 Jahre lang mit Sapropterindihydrochlorid (Kuvan®) behandelt wurden

Die Studie ist eine interventionelle, offene Einzelkohortenstudie zur Bewertung der neurokognitiven (NC) Langzeitergebnisse bei Kindern im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Phenylketonurie (PKU), die über einen Zeitraum von 7 Jahren mit Kuvan® und einer Phenylalanin-eingeschränkten Diät behandelt wurden Jahre.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
34

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland
        • Research Site
      • Münster, Deutschland
        • Research Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Research Site
      • Roma, Italien
        • Research site - Bambino Gesu
      • Roma, Italien
        • Research site - La Sapienza
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Murcia, Spanien
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Research Site - Evelina
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Research site - GOSH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche ambulante Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren (größer als oder gleich 4 und kleiner als 6) zum Zeitpunkt der Unterschrift der Einverständniserklärung durch die Eltern oder Erziehungsberechtigten
  • Bestätigte klinische und biochemische Diagnose einer PKU, einschließlich mindestens zwei separater Phenylalaninwerte im Blut von mindestens 400 Mikromol pro Liter (mcmol/l)
  • Definierte diätetische Phenylalanintoleranz vor Kuvan®/-Tetrahydrobiopterin (BH4) im Einklang mit der Diagnose einer PKU

  • Reagiert auf Kuvan®/BH4:

    • Für Probanden, die derzeit beim Screening mit Kuvan®/BH4 behandelt werden: Proband ist ein Responder gemäß der Beurteilung des Prüfarztes, basierend auf der dokumentierten Wirkung von Kuvan®/BH4 auf die Phenylalaninspiegel und/oder die Phenylalanintoleranz
    • Für Probanden, die beim Screening nicht mit Kuvan®/BH4 behandelt wurden: Während des Screenings wurde ein Ansprechtest durchgeführt oder ist aus den Krankenakten des Probanden verfügbar und erfüllt die 3 folgenden Kriterien: Eine Abnahme des Phenylalaninspiegels im Blut von mindestens 30 Prozent wurde nach at beobachtet mindestens 24 Stunden mit einer Dosis von mindestens 10 mg/kg/Tag
  • Intelligenzquotient (IQ) größer oder gleich 70, bewertet mit der Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III, 2. Teil
  • Gute Einhaltung der Diätbehandlung (einschließlich vorgeschriebener diätetischer Phenylalaninbeschränkung und vorgeschriebener Mengen an phenylalaninfreien Proteinergänzungen und phenylalaninarmen Lebensmitteln), wie vom Prüfarzt beurteilt
  • Gut kontrollierte Phenylalaninspiegel, gemessen an mindestens 75 Prozent der Phenylalaninspiegel innerhalb der in jedem Zentrum während der letzten 3 Monate empfohlenen Zielwerte
  • Eine phenylalaninarme Diät begann innerhalb der ersten 3 Lebenswochen
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte, die bereit sind, alle Studienverfahren einzuhalten, die Diät strikt einzuhalten und bereit und in der Lage sind, vor der Durchführung von studienbezogenen Aktivitäten eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, sowie die Fähigkeit dazu Kind, sich an Gerichtsverfahren zu halten

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Kuvan® oder seine Hilfsstoffe
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber anderen zugelassenen oder nicht zugelassenen Formulierungen von BH4
  • Frühere Diagnose eines BH4-Mangels
  • Aktuelle Anwendung von Methotrexat, Trimethoprim oder anderen Dihydrofolat-Reduktase-Hemmern
  • Aktuelle Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie die Stickoxidsynthese, den Stoffwechsel oder die Wirkung beeinflussen
  • Aktuelle Verwendung von experimentellen oder nicht zugelassenen Arzneimitteln (außer Sapropterin/BH4), die die Studienergebnisse oder die Verwendung solcher Arzneimittel innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening beeinflussen können
  • Gleichzeitige Anwendung von Levodopa
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, die wiederholt katabole Situationen hervorrufen oder die Teilnahme an der Studie, die Ernährung oder die NC-Entwicklung beeinträchtigen würden, wie vom Prüfarzt beurteilt
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers den Probanden einem hohen Risiko aussetzt, die Behandlung nicht einzuhalten oder die Studie nicht abzuschließen
  • Teilnahme an einer klinischen Studie, in der ein anderer Wirkstoff als Kuvan® innerhalb der letzten 30 Tage untersucht wurde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kuvan®
Arzneimittel: Kuvan®
Kuvan® orale lösliche Tablette wird einmal täglich zusammen mit einer Phenylalanin-beschränkten Diät für einen Zeitraum von 7 Jahren verabreicht. Die Dosierung von Kuvan® kann gemäß der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SPC) zwischen 5 und 20 Milligramm pro Kilogramm pro Tag (mg/kg/Tag) liegen.
Andere Namen:
  • Sapropterindihydrochlorid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlerer Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ) Score der Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-IV
Zeitfenster: Jahr 7
Jahr 7

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Körpergröße im Vergleich zu den Wachstumsstandards der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
Zeitfenster: bis 7 Jahre
bis 7 Jahre
Gewicht im Vergleich zu den Wachstumsstandards der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
Zeitfenster: bis 7 Jahre
bis 7 Jahre
Blutspiegel von Tyrosin, Tryptophan, Präalbumin und Methylmalonsäure
Zeitfenster: bis 7 Jahre
bis 7 Jahre
Intelligenzquotient (IQ) und Teilwerte wie verbaler IQ, Leistungs-IQ, Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ) der Wechsler-Vorschule und Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Intelligenzquotient (IQ)-Score und Subscores wie verbales Verständnis, Wahrnehmungsschlussfolgerung, Arbeitsgedächtnis und Indizes für Verarbeitungsgeschwindigkeit und Full Scale Intelligence Quotient (FSIQ) der Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-IV
Zeitfenster: bis 7 Jahre
bis 7 Jahre
Veränderung des FSIQ-Scores gegenüber dem Ausgangswert nach 2, 4 und 7 Jahren
Zeitfenster: Baseline und Jahr 2, 4 und 7
Baseline und Jahr 2, 4 und 7
Diätetische Phenylalanin-Toleranz
Zeitfenster: bis 7 Jahre
bis 7 Jahre
Phenylalaninspiegel
Zeitfenster: bis 7 Jahre
bis 7 Jahre
Index der Ernährungskontrolle (IDC)
Zeitfenster: bis 7 Jahre
bis 7 Jahre
Prozentsatz der eingenommenen Tabletten zur Beurteilung der Therapietreue
Zeitfenster: bis 7 Jahre
bis 7 Jahre
Verteilung des Phenylalaninhydroxylase (PAH)-Genotyps
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: bis 7 Jahre
bis 7 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. Januar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. April 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EMR 700773-002
  • 2009-015844-41 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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