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Effetto di Kuvan® sulla cognizione dei bambini con fenilchetonuria (KOGNITO)

21 aprile 2023 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 4 in aperto, a coorte singola sugli esiti neurocognitivi a lungo termine in bambini di età compresa tra 4 e 5 anni con fenilchetonuria trattati con sapropterina dicloridrato (Kuvan®) per 7 anni

Lo studio è uno studio di coorte singolo, interventistico, in aperto per valutare gli esiti neurocognitivi (NC) a lungo termine nei bambini di età compresa tra 4 e 5 anni con fenilchetonuria (PKU) trattati con Kuvan® e una dieta a basso contenuto di fenilalanina per un periodo di 7 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
34

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Munich, Germania
        • Research Site
      • Münster, Germania
        • Research Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Research Site
      • Roma, Italia
        • Research site - Bambino Gesu
      • Roma, Italia
        • Research site - La Sapienza
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Research Site
      • Bristol, Regno Unito
        • Research Site
      • London, Regno Unito
        • Research Site - Evelina
      • London, Regno Unito
        • Research site - GOSH
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Research Site
      • Murcia, Spagna
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Spagna
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ambulatoriali di sesso maschile o femminile, di età compresa tra 4 e 5 anni (maggiore o uguale a 4 e inferiore a 6) al momento della firma del modulo di consenso informato da parte del/i genitore/i o tutore/i
  • Diagnosi clinica e biochimica confermata di PKU, inclusi almeno due livelli di fenilalanina nel sangue separati maggiori o uguali a 400 micromoli per litro (mcmol/L)
  • Tolleranza dietetica alla fenilalanina definita pre-Kuvan®/-tetraidrobiopterina (BH4) coerente con la diagnosi di PKU

  • Reattivo a Kuvan®/BH4:

    • Per i soggetti attualmente trattati con Kuvan®/BH4 allo screening: il soggetto è un responder secondo il giudizio dello sperimentatore basato sull'effetto documentato di Kuvan®/BH4 sui livelli di fenilalanina e/o sulla tolleranza alla fenilalanina
    • Per i soggetti non trattati con Kuvan®/BH4 allo Screening: è stato eseguito un test di risposta durante lo Screening o è disponibile dalla cartella clinica del soggetto e soddisfa i 3 seguenti criteri: è stata osservata una diminuzione dei livelli di fenilalanina nel sangue di almeno il 30% dopo almeno 24 ore con una dose di almeno 10 mg/kg/giorno
  • Quoziente di intelligenza (QI) maggiore o uguale a 70, valutato con la Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-III, 2a parte
  • Buona aderenza al trattamento dietetico (compresa la restrizione dietetica prescritta di fenilalanina e quantità prescritte di integratori proteici privi di fenilalanina e alimenti a basso contenuto di fenilalanina), come valutato dallo sperimentatore
  • Livelli di fenilalanina ben controllati, valutati da un minimo del 75% dei livelli di fenilalanina entro l'obiettivo raccomandato in ciascun centro durante i 3 mesi precedenti
  • Dieta a basso contenuto di fenilalanina iniziata entro le prime 3 settimane di vita
  • Genitore/i o tutore/i disposto/i a rispettare tutte le procedure dello studio, a mantenere una stretta aderenza alla dieta e disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato prima che venga svolta qualsiasi attività correlata allo studio, nonché la capacità di minore a rispettare le procedure processuali

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota a Kuvan® o ai suoi eccipienti
  • Ipersensibilità nota ad altre formulazioni approvate o non approvate di BH4
  • Pregressa diagnosi di deficit di BH4
  • Uso corrente di metotrexato, trimetoprim o altri inibitori della diidrofolato reduttasi
  • Uso corrente di farmaci noti per influenzare la sintesi, il metabolismo o l'azione dell'ossido nitrico
  • Uso corrente di farmaci sperimentali o non registrati (diversi da sapropterina/BH4) che possono influenzare i risultati dello studio o uso di tali agenti entro 30 giorni prima dello screening
  • Uso concomitante di levodopa
  • Malattia o condizione concomitante che indurrebbe ripetutamente situazioni cataboliche o interferirebbe con la partecipazione allo studio, la dieta o lo sviluppo di NC, come valutato dallo sperimentatore
  • Qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, rende il soggetto ad alto rischio di mancato rispetto del trattamento o di completamento del processo
  • Partecipazione a una sperimentazione clinica che indaga su qualsiasi agente diverso da Kuvan® negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Kuvan®
Droga: Kuvan®
La compressa solubile orale Kuvan® verrà somministrata una volta al giorno insieme a una dieta povera di fenilalanina per un periodo di 7 anni. Il dosaggio di Kuvan® potrebbe variare da 5 a 20 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno), come da Riassunto delle caratteristiche del prodotto (SPC).
Altri nomi:
  • Sapropterina dicloridrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Punteggio medio del quoziente di intelligenza a fondo scala (FSIQ) della Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-IV
Lasso di tempo: Anno 7
Anno 7

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Altezza rispetto agli standard di crescita dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
Lasso di tempo: fino a 7 anni
fino a 7 anni
Peso rispetto agli standard di crescita dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
Lasso di tempo: fino a 7 anni
fino a 7 anni
Livelli ematici di tirosina, triptofano, pre-albumina e acido metilmalonico
Lasso di tempo: fino a 7 anni
fino a 7 anni
Punteggio del quoziente di intelligenza (QI) e punteggi secondari come QI verbale, QI delle prestazioni, quoziente di intelligenza su scala completa (FSIQ) di Wechsler Preschool e scala primaria di intelligenza (WPPSI)-III
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Punteggio e sottopunteggi del quoziente di intelligenza (QI) come comprensione verbale, ragionamento percettivo, memoria di lavoro e indici di velocità di elaborazione e quoziente di intelligenza a fondo scala (FSIQ) della Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-IV
Lasso di tempo: fino a 7 anni
fino a 7 anni
Variazione rispetto al basale nel punteggio FSIQ a 2, 4 e 7 anni
Lasso di tempo: Baseline e anno 2, 4 e 7
Baseline e anno 2, 4 e 7
Tolleranza alimentare alla fenilalanina
Lasso di tempo: fino a 7 anni
fino a 7 anni
Livelli di fenilalanina
Lasso di tempo: fino a 7 anni
fino a 7 anni
Indice di controllo dietetico (IDC)
Lasso di tempo: fino a 7 anni
fino a 7 anni
Percentuale di compresse assunte per valutare la compliance al trattamento
Lasso di tempo: fino a 7 anni
fino a 7 anni
Distribuzione del genotipo della fenilalanina idrossilasi (PAH).
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Numero di soggetti con Eventi Avversi ed Eventi Avversi Gravi
Lasso di tempo: fino a 7 anni
fino a 7 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 ottobre 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 aprile 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EMR 700773-002
  • 2009-015844-41 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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