Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti OMS721 u pacientů s trombotickými mikroangiopatiemi

22. srpna 2024 aktualizováno: Omeros Corporation

Fáze 2, nekontrolovaná, třístupňová kohortová studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky, imunogenicity a klinické aktivity OMS721 u dospělých s trombotickými mikroangiopatiemi

Účelem této studie je posoudit bezpečnost, účinnost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a imunogenicitu OMS721 u pacientů s trombotickými mikroangiopatiemi (TMA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je fáze 2, nekontrolovaná, 3fázová studie se zvyšující se dávkou u pacientů s 1 ze 3 forem TMA: atypickým hemolyticko-uremickým syndromem (aHUS), trombotickou trombocytopenií (TTP) a transplantací hematopoetických kmenových buněk – související s TMA (HSCT-asociovaný TMA). V 1. stadiu studie byl OMS721 podáván 3 kohortám, s eskalací dávky po kohortě, aby se identifikoval optimální dávkovací režim. Ve 2. stadiu byla dávka vybraná v první fázi podávána rozšířeným kohortám pacientů s odlišnou etiologií (samotný aHUS v 1 kohortě a TTP nebo HSCT-TMA v druhé kohortě). Pacienti, kteří dokončili fázi 2, byli způsobilí pro pokračování v léčbě ve fázi 3, pokud tolerovali léčbu OMS721 a získali klinický přínos. Zápis do studia byl ukončen.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
58

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Dostupný

Dostupný

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgie
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgie
        • Omeros Investigational Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Omeros Investigational Site
  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Omeros Investigational Site
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie
        • Omeros Investigational Site
  • Litva
      • Vilnius, Litva
        • Omeros Investigational Site
  • Malajsie
      • Selangan, Malajsie
        • Omeros Investigational Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland
        • Omeros Investigational Site
  • Polsko
      • Katowice, Polsko
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polsko
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polsko
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polsko
        • Omeros Investigational Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Omeros Investigational Site
  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Omeros Investigational Site
  • Thajsko
      • Ban Pathumwan, Thajsko
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Thajsko
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thajsko
        • Omeros Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Je vám alespoň 18 let na screeningu (návštěva 1)
  2. Mějte diagnózu primárního aHUS, perzistentní TMA nebo TTP spojené s HSCT
  3. Žádné klinicky zjevné alternativní vysvětlení trombocytopenie a anémie

Kritéria vyloučení:

  1. Během tří měsíců před screeningem podstoupil léčbu eculizumabem
  2. Mají STEC-HUS
  3. Mějte pozitivní přímý Coombsův test
  4. Máte aktivní systémovou bakteriální nebo plísňovou infekci vyžadující antimikrobiální léčbu (profylaktická antimikrobiální léčba podávaná jako standardní péče je povolena)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nízká dávka OMS721
Podávání OMS721 v nízké dávce
Biologický: OMS721
Experimentální: OMS721 střední dávka
Podávání OMS721 ve střední dávce
Biologický: OMS721
Experimentální: OMS721 vysoká dávka
Podávání OMS721 ve vysoké dávce
Biologický: OMS721

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit bezpečnost a snášenlivost podání více dávek OMS721 u účastníků s TMA
Časové okno: Den 1 až 37 dní po ukončení léčby, přibližně až 31 týdnů.
Výskyt nežádoucích příhod (AE) souvisejících s léčbou: klinicky významné změny vitálních funkcí, EKG a laboratorních testů byly hlášeny jako AE.
Den 1 až 37 dní po ukončení léčby, přibližně až 31 týdnů.
Počet účastníků s HSCT-TMA, kteří reagují na OMS721
Časové okno: Den 1 až 2 roky po první dávce OMS721
Odpověď definovaná jako: Zlepšení TMA laboratorních markerů počtu krevních destiček a laktátdehydrogenázy (LDH) a zlepšení klinického stavu
Den 1 až 2 roky po první dávce OMS721

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: 100denní přežití
Časové okno: Den studie diagnózy HSCT-TMA o 100 dní později
Počet účastníků žijících od data diagnózy TMA
Den studie diagnózy HSCT-TMA o 100 dní později
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: Celkové přežití
Časové okno: Den studie diagnózy HSCT-TMA až 2 roky po první dávce OMS721
Dny přežití ode dne diagnózy TMA
Den studie diagnózy HSCT-TMA až 2 roky po první dávce OMS721
Účastníci s HSCT-TMA ošetřeni OMS721: Doba odezvy
Časové okno: Den studie 1 až 2 roky po první dávce OMS721
Počet dní od data první odpovědi do data prvního relapsu
Den studie 1 až 2 roky po první dávce OMS721
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: osvobození od transfuze krevních destiček
Časové okno: Den studie -14 až 4 týdny po poslední transfuzi krevních destiček
Počet účastníků s absencí krevních destiček
Den studie -14 až 4 týdny po poslední transfuzi krevních destiček
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: Transfuze bez červených krvinek (RBC)
Časové okno: Den studie -14 až 4 týdny po poslední transfuzi červených krvinek
Počet účastníků bez transfuze červených krvinek
Den studie -14 až 4 týdny po poslední transfuzi červených krvinek
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: Změna počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA: Farmakokinetika (PK) podávání více dávek OMS721
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
PK parametry včetně rychlosti clearance
Před dávkou a až 204 dní po dávce
Účastníci s HSCT-TMA (ADA)
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
Přítomnost reakce ADA. Imunogenicita podávání více dávek OMS721 u subjektů s TMA
Před dávkou a až 204 dní po dávce
Účastníci s HSCT-TMA léčeni pomocí OMS721: Změna od základní linie v LDH
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny od výchozí hodnoty v LDH
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA léčeni pomocí OMS721: Změna kreatinu od výchozího stavu
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny kreatinu oproti výchozí hodnotě
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA léčeni pomocí OMS721: Změna od základní linie v haptoglobinu
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny oproti výchozí hodnotě v haptoglobinu
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA: Farmakokinetika (PK) podávání více dávek OMS721
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
PK parametry Zdánlivý objem centrálního oddílu (V1)
Před dávkou a až 204 dní po dávce
Účastníci s HSCT-TMA: Farmakokinetika (PK) podávání více dávek OMS721
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
PK parametry Koncentrace OMS721, která dosahuje poloviny maximální rychlosti eliminace (KM) (ug/ml)
Před dávkou a až 204 dní po dávce
Účastníci s HSCT-TMA: Farmakodynamika (PD)
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
Míra PD je vyjádřena jako procento inhibice C4d pro hodnocení ex vivo aktivace lektinové dráhy
Před dávkou a až 204 dní po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Omeros Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. listopadu 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení