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Studio di sicurezza ed efficacia di OMS721 in pazienti con microangiopatie trombotiche

22 agosto 2024 aggiornato da: Omeros Corporation

Uno studio di coorte di fase 2, non controllato, in tre fasi, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica, l'immunogenicità e l'attività clinica dell'OMS721 negli adulti con microangiopatie trombotiche

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'immunogenicità di OMS721 in pazienti con microangiopatie trombotiche (TMA).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 2, non controllato, a 3 stadi, con aumento della dose crescente in pazienti con 1 delle 3 forme di TMA: sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa), trombocitopenia trombotica (TTP) e TMA associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TMA associata a HSCT). Nella fase 1 dello studio, OMS721 è stato somministrato a 3 coorti, con aumento della dose per coorte per identificare il regime di dosaggio ottimale. Nella fase 2, la dose selezionata nella prima fase è stata somministrata a coorti ampliate di pazienti con eziologie distinte (aHUS da sola in 1 coorte e TTP o HSCT-TMA nell'altra coorte). I pazienti che hanno completato la Fase 2 erano idonei per il trattamento continuato nella Fase 3 se hanno tollerato il trattamento con OMS721 e ne hanno tratto beneficio clinico. L'arruolamento nello studio è stato completato.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
58

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
A disposizione

A disposizione

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgio
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgio
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Omeros Investigational Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Omeros Investigational Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Omeros Investigational Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania
        • Omeros Investigational Site
  • Malaysia
      • Selangan, Malaysia
        • Omeros Investigational Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Omeros Investigational Site
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polonia
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polonia
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polonia
        • Omeros Investigational Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Omeros Investigational Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Tailandia
      • Ban Pathumwan, Tailandia
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Tailandia
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Tailandia
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taiwan
        • Omeros Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Avere almeno 18 anni allo screening (Visita 1)
  2. Avere una diagnosi di SEUa primaria, TMA persistente associata a HSCT o TTP
  3. Nessuna spiegazione alternativa clinicamente evidente per trombocitopenia e anemia

Criteri di esclusione:

  1. Aveva una terapia con eculizumab entro tre mesi prima dello screening
  2. Avere STEC-HUS
  3. Avere un test di Coombs diretto positivo
  4. Avere un'infezione batterica o fungina sistemica attiva che richiede una terapia antimicrobica (è consentita la terapia antimicrobica profilattica somministrata come standard di cura)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: OMS721 a basso dosaggio
Somministrazione di OMS721 a basso dosaggio
Biologico: OMS721
Sperimentale: OMS721 dose media
Somministrazione di OMS721 a dose media
Biologico: OMS721
Sperimentale: OMS721 dose elevata
Somministrazione di OMS721 ad alte dosi
Biologico: OMS721

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di dosi multiple di OMS721 nei partecipanti con TMA
Lasso di tempo: Dal giorno 1 a 37 giorni dopo la fine del trattamento, fino a circa 31 settimane.
Incidenza di eventi avversi (AE) emergenti dal trattamento: cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, nell'ECG e nei test di laboratorio sono stati segnalati come AE.
Dal giorno 1 a 37 giorni dopo la fine del trattamento, fino a circa 31 settimane.
Numero di partecipanti con HSCT-TMA che rispondono a OMS721
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Risposta definita come: miglioramento dei marcatori di laboratorio della TMA della conta piastrinica e della lattato deidrogenasi (LDH) e miglioramento dello stato clinico
Dal giorno 1 fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: sopravvivenza a 100 giorni
Lasso di tempo: Giornata di studio sulla diagnosi HSCT-TMA a 100 giorni dopo
Numero di partecipanti vivi dalla data della diagnosi di TMA
Giornata di studio sulla diagnosi HSCT-TMA a 100 giorni dopo
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Giornata di studio sulla diagnosi di HSCT-TMA fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Giorni di sopravvivenza dal giorno della diagnosi di TMA
Giornata di studio sulla diagnosi di HSCT-TMA fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: durata della risposta
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Numero di giorni dalla data della prima risposta alla data della prima ricaduta
Studio dal giorno 1 fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: libertà dalla trasfusione di piastrine
Lasso di tempo: Giorno di studio da -14 a 4 settimane dopo l'ultima trasfusione di piastrine
Numero di partecipanti con assenza di trasfusioni di piastrine
Giorno di studio da -14 a 4 settimane dopo l'ultima trasfusione di piastrine
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: libertà dalla trasfusione di globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: Giorno di studio da -14 a 4 settimane dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi
Numero di partecipanti con assenza di trasfusioni di globuli rossi
Giorno di studio da -14 a 4 settimane dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: variazione rispetto al basale nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nella conta piastrinica
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA: farmacocinetica (PK) della somministrazione di dosi multiple di OMS721
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Parametri PK incluso il tasso di eliminazione
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Partecipanti con HSCT-TMA (ADA)
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Presenza di risposta ADA. Immunogenicità della somministrazione di dosi multiple di OMS721 in soggetti con TMA
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: cambiamento rispetto al basale in LDH
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Cambiamenti rispetto al basale in LDH
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: cambiamento rispetto al basale nella creatina
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nella creatina
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: variazione rispetto al basale dell'aptoglobina
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nell'aptoglobina
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Variazioni rispetto al basale dell'emoglobina
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA: farmacocinetica (PK) della somministrazione di dosi multiple di OMS721
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Parametri PK Volume apparente del compartimento centrale (V1)
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Partecipanti con HSCT-TMA: farmacocinetica (PK) della somministrazione di dosi multiple di OMS721
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Parametri PK Concentrazione di OMS721 che raggiunge la metà del tasso di eliminazione massimo (KM) (ug/mL)
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Partecipanti con HSCT-TMA: farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
La misura della PD è espressa come percentuale di inibizione di C4d per valutare l'attivazione della via della lectina ex vivo
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Omeros Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 novembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 agosto 2014

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 agosto 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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