Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af OMS721 hos patienter med trombotiske mikroangiopatier

22. august 2024 opdateret af: Omeros Corporation

Et fase 2, ukontrolleret, tre-trins, dosis-eskaleringskohortestudie til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik, immunogenicitet og klinisk aktivitet af OMS721 hos voksne med trombotiske mikroangiopatier

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, effektiviteten, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og immunogenicitet af OMS721 hos patienter med trombotiske mikroangiopatier (TMA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, ukontrolleret, 3-trins, stigende dosis-eskaleringsstudie i patienter med 1 af 3 former for TMA: atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS), trombotisk trombocytopeni (TTP) og hæmatopoietisk stamcelletransplantation - associeret TMA (HSCT-associeret TMA). I trin 1 af undersøgelsen blev OMS721 administreret til 3 kohorter, med dosiseskalering for kohorte for at identificere det optimale doseringsregime. I trin 2 blev den valgte dosis i det første trin administreret til udvidede kohorter af patienter med forskellige ætiologier (aHUS alene i 1 kohorte og TTP eller HSCT-TMA i den anden kohorte). Patienter, der gennemførte trin 2, var berettiget til fortsat behandling i trin 3, hvis de tolererede OMS721-behandling og opnåede kliniske fordele. Tilmeldingen til studiet er gennemført.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
58

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ledig

Ledig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgien
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgien
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Omeros Investigational Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Omeros Investigational Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Malaysia
      • Selangan, Malaysia
        • Omeros Investigational Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
  • Thailand
      • Ban Pathumwan, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thailand
        • Omeros Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er mindst 18 år ved screening (besøg 1)
  2. Har en diagnose af primær aHUS, vedvarende HSCT-associeret TMA eller TTP
  3. Ingen klinisk tilsyneladende alternativ forklaring på trombocytopeni og anæmi

Ekskluderingskriterier:

  1. Fik eculizumab-behandling inden for tre måneder før screening
  2. Har STEC-HUS
  3. Få en positiv direkte Coombs-test
  4. Har en aktiv systemisk bakteriel eller svampeinfektion, der kræver antimikrobiel terapi (profylaktisk antimikrobiel terapi administreret som standardbehandling er tilladt)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: OMS721 lav dosis
Administration af OMS721 i en lav dosis
Biologisk: OMS721
Eksperimentel: OMS721 medium dosis
Administration af OMS721 i en medium dosis
Biologisk: OMS721
Eksperimentel: OMS721 høj dosis
Administration af OMS721 i en høj dosis
Biologisk: OMS721

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ​​administrering af flere doser af OMS721 hos deltagere med TMA
Tidsramme: Dag 1 til 37 dage efter endt behandling, ca. op til 31 uger.
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er): klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, EKG og laboratorietest blev rapporteret som AE'er.
Dag 1 til 37 dage efter endt behandling, ca. op til 31 uger.
Antal deltagere med HSCT-TMA, der reagerer på OMS721
Tidsramme: Dag 1 til op til 2 år efter den første dosis af OMS721
Respons defineret som: Forbedring i TMA laboratoriemarkører for trombocyttal og lactatdehydrogenase (LDH) og forbedring af klinisk status
Dag 1 til op til 2 år efter den første dosis af OMS721

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: 100-dages overlevelse
Tidsramme: Studiedag for HSCT-TMA diagnose til 100 dage senere
Antal deltagere i live fra datoen for TMA-diagnose
Studiedag for HSCT-TMA diagnose til 100 dage senere
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Samlet overlevelse
Tidsramme: Studiedag for HSCT-TMA-diagnose til op til 2 år efter første dosis af OMS721
Overlevelsesdage fra dagen for TMA-diagnose
Studiedag for HSCT-TMA-diagnose til op til 2 år efter første dosis af OMS721
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Varighed af respons
Tidsramme: Studiedag 1 til op til 2 år efter første dosis af OMS721
Antal dage fra første svardato til første tilbagefaldsdato
Studiedag 1 til op til 2 år efter første dosis af OMS721
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Frihed fra blodpladetransfusion
Tidsramme: Studiedag -14 til 4 uger efter den sidste blodpladetransfusion
Antal deltagere med fravær af blodpladetransfusioner
Studiedag -14 til 4 uger efter den sidste blodpladetransfusion
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Freedom From Red Blood Cell (RBC) Transfusion
Tidsramme: Studiedag -14 til 4 uger efter den sidste RBC-transfusion
Antal deltagere uden RBC-transfusioner
Studiedag -14 til 4 uger efter den sidste RBC-transfusion
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i blodpladetal
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i trombocyttal
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA: Farmakokinetik (PK) af multiple-dosis administration af OMS721
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
PK parametre inklusive clearance rate
Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Deltagere med HSCT-TMA (ADA)
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Tilstedeværelse af ADA-svar. Immunogenicitet af multiple-dosis administration af OMS721 hos personer med TMA
Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i LDH
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i LDH
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i kreatin
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i kreatin
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i Haptoglobin
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i Haptoglobin
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i hæmoglobin
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA: Farmakokinetik (PK) af multiple-dosis administration af OMS721
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
PK-parametre Tilsyneladende volumen af ​​det centrale rum (V1)
Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Deltagere med HSCT-TMA: Farmakokinetik (PK) af multiple-dosis administration af OMS721
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
PK-parametre Koncentration af OMS721, der opnår halv maksimal eliminationshastighed (KM) (ug/mL)
Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Deltagere med HSCT-TMA: Farmakodynamik (PD)
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
PD-mål er udtrykt som procentvis inhibering af C4d for at vurdere ex-vivo lectin pathway-aktivering
Før dosis og op til 204 dage efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Omeros Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. november 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. august 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger