Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności OMS721 u pacjentów z mikroangiopatiami zakrzepowymi

22 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Omeros Corporation

Faza 2, niekontrolowane, trzyetapowe badanie kohortowe ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki, immunogenności i aktywności klinicznej OMS721 u dorosłych z mikroangiopatiami zakrzepowymi

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i immunogenności OMS721 u pacjentów z mikroangiopatiami zakrzepowymi (TMA).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to niekontrolowane, 3-etapowe badanie fazy II z rosnącą eskalacją dawki u pacjentów z 1 z 3 postaci TMA: atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS), małopłytkowość zakrzepowa (TTP) i TMA związana z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (TMA związana z HSCT). W etapie 1 badania OMS721 podano trzem kohortom, ze zwiększaniem dawki w poszczególnych kohortach w celu określenia optymalnego schematu dawkowania. W etapie 2 dawkę wybraną w pierwszym etapie podawano rozszerzonym kohortom pacjentów o odmiennej etiologii (sam aHUS w 1 kohorcie i TTP lub HSCT-TMA w drugiej kohorcie). Pacjenci, którzy ukończyli Etap 2, kwalifikowali się do kontynuacji leczenia w Etapie 3, jeśli tolerowali leczenie OMS721 i odnieśli korzyść kliniczną. Rejestracja na studia została zakończona.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
58

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony dostęp

Sposób dla pacjentów z poważnymi chorobami lub schorzeniami, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym, w celu uzyskania dostępu do produktu medycznego, który nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Nazywane również współczującym użyciem. Istnieją różne typy dostępu rozszerzonego.
Do dyspozycji

Do dyspozycji

  • Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
  • Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
  • Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
  • Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
 poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgia
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgia
        • Omeros Investigational Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Omeros Investigational Site
  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Omeros Investigational Site
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa
        • Omeros Investigational Site
  • Malezja
      • Selangan, Malezja
        • Omeros Investigational Site
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • Omeros Investigational Site
  • Polska
      • Katowice, Polska
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polska
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polska
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polska
        • Omeros Investigational Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Omeros Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Tajlandia
      • Ban Pathumwan, Tajlandia
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Tajlandia
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Tajlandia
        • Omeros Investigational Site
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Tajwan
        • Omeros Investigational Site
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
        • Omeros Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mają co najmniej 18 lat podczas badania przesiewowego (wizyta 1)
  2. Mieć rozpoznanie pierwotnego aHUS, uporczywego TMA lub TTP związanego z HSCT
  3. Brak klinicznie widocznego alternatywnego wyjaśnienia małopłytkowości i niedokrwistości

Kryteria wyłączenia:

  1. Miał terapię ekulizumabem w ciągu trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym
  2. Miej STEC-HUS
  3. Miej pozytywny bezpośredni test Coombsa
  4. Mają czynną ogólnoustrojową infekcję bakteryjną lub grzybiczą wymagającą leczenia przeciwbakteryjnego (dozwolona jest profilaktyczna terapia przeciwdrobnoustrojowa podawana jako standardowa opieka)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Niska dawka OMS721
Podawanie OMS721 w małej dawce
Biologiczny: OMS721
Eksperymentalny: Średnia dawka OMS721
Podawanie OMS721 w średniej dawce
Biologiczny: OMS721
Eksperymentalny: Wysoka dawka OMS721
Podawanie OMS721 w wysokiej dawce
Biologiczny: OMS721

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji podawania wielokrotnych dawek OMS721 uczestnikom z TMA
Ramy czasowe: Dzień 1 do 37 dni po zakończeniu leczenia, w przybliżeniu do 31 tygodni.
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem: jako zdarzenia niepożądane zgłaszano klinicznie istotne zmiany w parametrach życiowych, EKG i wynikach badań laboratoryjnych.
Dzień 1 do 37 dni po zakończeniu leczenia, w przybliżeniu do 31 tygodni.
Liczba uczestników z HSCT-TMA, którzy odpowiedzieli na OMS721
Ramy czasowe: Dzień 1 do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Odpowiedź zdefiniowana jako: poprawa wskaźników laboratoryjnych TMA, liczby płytek krwi i dehydrogenazy mleczanowej (LDH) oraz poprawa stanu klinicznego
Dzień 1 do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: 100-dniowe przeżycie
Ramy czasowe: Dzień badania dotyczący diagnozy HSCT-TMA do 100 dni później
Liczba uczestników żyjących od daty rozpoznania TMA
Dzień badania dotyczący diagnozy HSCT-TMA do 100 dni później
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: całkowite przeżycie
Ramy czasowe: Dzień badania dotyczący diagnozy HSCT-TMA do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Dni przeżycia od dnia rozpoznania TMA
Dzień badania dotyczący diagnozy HSCT-TMA do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Liczba dni od daty pierwszej odpowiedzi do daty pierwszego nawrotu choroby
Dzień badania 1 do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: brak transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień badania -14 do 4 tygodni po ostatniej transfuzji płytek krwi
Liczba uczestników, u których nie wykonano transfuzji płytek krwi
Dzień badania -14 do 4 tygodni po ostatniej transfuzji płytek krwi
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: brak transfuzji czerwonych krwinek (RBC)
Ramy czasowe: Dzień badania -14 do 4 tygodni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek
Liczba uczestników, u których nie wykonano transfuzji czerwonych krwinek
Dzień badania -14 do 4 tygodni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany liczby płytek krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA: Farmakokinetyka (PK) podawania wielokrotnych dawek OMS721
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Parametry PK, w tym szybkość usuwania
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Uczestnicy z HSCT-TMA (ADA)
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Obecność reakcji ADA. Immunogenność podawania wielokrotnych dawek OMS721 u pacjentów z TMA
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w LDH
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w LDH
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w kreatynie
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w kreatynie
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana w haptoglobinie w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w Haptoglobinie
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA: Farmakokinetyka (PK) podawania wielokrotnych dawek OMS721
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Parametry PK Objętość pozorna przedziału centralnego (V1)
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Uczestnicy z HSCT-TMA: Farmakokinetyka (PK) podawania wielokrotnych dawek OMS721
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Parametry PK Stężenie OMS721, przy którym osiąga się połowę maksymalnego współczynnika eliminacji (KM) (ug/ml)
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Uczestnicy z HSCT-TMA: Farmakodynamika (PD)
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Miarę PD wyraża się jako procent hamowania C4d w celu oceny aktywacji szlaku lektynowego ex vivo
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Omeros Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami