Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PROZKOUMEJ: Přirozená studie akutní jaterní porfyrie (AHP)

14. května 2021 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Přirozená anamnéza pacientů s akutní jaterní porfyrií (AHP) s recidivujícími záchvaty

Účelem této studie je charakterizovat přirozenou historii a klinickou léčbu pacientů s akutní jaterní porfyrií (AHP) s opakujícími se atakami.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
136

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie
        • Clinical Trial Site
  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Clinical Trial Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Clinical Trial Site
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Milano, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Petach Tikva, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Norsko
      • Bergen, Norsko
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Chemnitz, Německo
        • Clinical Trial Site
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Clinical Trial Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Clinical Trial Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei City, Tchaj-wan
        • Clinical Trial Site
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Španělsko
        • Clinical Trial Site
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Akutní jaterní porfyrie

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku >/= 12 let
  • Diagnóza AHP [akutní intermitentní porfyrie (AIP), pestrá porfyrie (VP), hereditární koproporfyrie (HCP) a porfyrie s deficitem aminolevulové kyseliny (ALAD) porfyrie (ADP)]
  • Ataky porfyrie v posledních 12 měsících nebo léčba k prevenci ataků
  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas, lékařské záznamy a splnit studijní požadavky

Kritéria vyloučení:

• Současná účast na klinickém hodnocení hodnoceného přípravku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Akutní jaterní porfyrie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Anamnéza pacientů s AHP (pouze část A)
Časové okno: Základní až 6měsíční následná návštěva
Základní až 6měsíční následná návštěva
Použití léků u pacientů s AHP (pouze část A)
Časové okno: Základní až 6měsíční následná návštěva
Základní až 6měsíční následná návštěva

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Plazmatické biomarkery (pouze část A)
Časové okno: 0, 6 měsíců a během útoků
0, 6 měsíců a během útoků
Příznaky a příznaky porfyrie (pouze část A)
Časové okno: 0, 2, 4, 6 měsíců
0, 2, 4, 6 měsíců
Kvalita života (pouze část A)
Časové okno: 0, 6 měsíců
0, 6 měsíců
Biomarkery moči (pouze část A)
Časové okno: 0, 6 měsíců a během útoků
0, 6 měsíců a během útoků
Využití zdravotní péče (pouze část A)
Časové okno: 0, 6 měsíců
0, 6 měsíců
Změna aktivity onemocnění měřená kvalitou života (pouze část B)
Časové okno: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
Změna aktivity onemocnění měřená screeningem porfyrie/Následným dotazníkem (pouze část B)
Časové okno: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
Změna aktivity onemocnění měřená formulářem Brief Pain Inventory (pouze část B)
Časové okno: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
Změna aktivity onemocnění měřená dotazníkem Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) (pouze část B)
Časové okno: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. dubna 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. září 2014

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALN-AS1-NT-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení