Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

UDFORSK: Et naturhistorisk studie af akut hepatisk porfyri (AHP)

14. maj 2021 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En naturhistorisk undersøgelse af patienter med akut hepatisk porfyri (AHP) med tilbagevendende angreb

Formålet med denne undersøgelse er at karakterisere den naturlige historie og den kliniske behandling af patienter med akut hepatisk porfyri (AHP) med tilbagevendende anfald.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
136

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico
        • Clinical Trial Site
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Clinical Trial Site
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan
        • Clinical Trial Site
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Chemnitz, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Akut hepatisk porfyri

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner og kvinder i alderen >/= 12 år
  • Diagnose af AHP [akut intermitterende porfyri (AIP), variegat porfyri (VP), arvelig coproporfyri (HCP) og aminolevulinsyredehydratase (ALAD) mangelfuld porfyri (ADP)]
  • Porfyri angreb inden for de seneste 12 måneder eller modtagelse af behandling for at forhindre anfald
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke, lægejournaler og til at overholde undersøgelseskrav

Ekskluderingskriterier:

• Aktuel deltagelse i et klinisk forsøg med et forsøgsprodukt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Akut hepatisk porfyri

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sygehistorie for AHP-patienter (kun del A)
Tidsramme: Baseline til 6-måneders opfølgningsbesøg
Baseline til 6-måneders opfølgningsbesøg
Medicinbrug af AHP-patienter (kun del A)
Tidsramme: Baseline til 6-måneders opfølgningsbesøg
Baseline til 6-måneders opfølgningsbesøg

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Plasma biomarkører (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder og under angreb
0, 6 måneder og under angreb
Porfyri tegn og symptomer (kun del A)
Tidsramme: 0, 2, 4, 6 måneder
0, 2, 4, 6 måneder
Livskvalitet (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder
0, 6 måneder
Urinbiomarkører (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder og under angreb
0, 6 måneder og under angreb
Udnyttelse af sundhedsydelser (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder
0, 6 måneder
Ændring i sygdomsaktivitet målt ved livskvalitet (kun del B)
Tidsramme: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
Ændring i sygdomsaktivitet målt ved porfyriscreening/opfølgningsspørgeskema (kun del B)
Tidsramme: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
Ændring i sygdomsaktivitet målt ved kort smerteoversigt (kun del B)
Tidsramme: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
Ændring i sygdomsaktivitet målt af Den Europæiske Organisation for Forskning og Behandling af Kræft (EORTC) spørgeskema (kun del B)
Tidsramme: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. april 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. september 2014

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. maj 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALN-AS1-NT-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger