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EXPLORE: Un estudio de la historia natural de la porfiria hepática aguda (AHP)

14 de mayo de 2021 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Un estudio de la historia natural de pacientes con porfiria hepática aguda (AHP) con ataques recurrentes

El propósito de este estudio es caracterizar la historia natural y el manejo clínico de los pacientes con Porfiria Hepática Aguda (AHP) con ataques recurrentes.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
136

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Chemnitz, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • Clinical Trial Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, España
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Clinical Trial Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italia
        • Clinical Trial Site
  • México
      • Mexico City, México
        • Clinical Trial Site
  • Noruega
      • Bergen, Noruega
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica
        • Clinical Trial Site
  • Suiza
      • Zurich, Suiza
        • Clinical Trial Site
  • Taiwán
      • Taipei City, Taiwán
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Porfiria hepática aguda

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres de edad >/= 12 años
  • Diagnóstico de AHP [porfiria aguda intermitente (AIP), porfiria variegata (VP), coproporfiria hereditaria (HCP) y porfiria por deficiencia de ácido aminolevulínico deshidratasa (ALAD) (ADP)]
  • Ataques de porfiria en los últimos 12 meses o recibiendo tratamiento para prevenir ataques
  • Dispuesto a proporcionar consentimiento informado por escrito, registros médicos y cumplir con los requisitos del estudio.

Criterio de exclusión:

• Participación actual en un ensayo clínico de un producto en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Porfiria hepática aguda

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Historial médico de pacientes con AHP (solo Parte A)
Periodo de tiempo: Referencia a la visita de seguimiento a los 6 meses
Referencia a la visita de seguimiento a los 6 meses
Uso de medicamentos de pacientes con AHP (solo Parte A)
Periodo de tiempo: Referencia a la visita de seguimiento a los 6 meses
Referencia a la visita de seguimiento a los 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Biomarcadores plasmáticos (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 6 meses y durante los ataques
0, 6 meses y durante los ataques
Signos y síntomas de porfiria (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 2, 4, 6 meses
0, 2, 4, 6 meses
Calidad de vida (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 6 meses
0, 6 meses
Biomarcadores de orina (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 6 meses y durante los ataques
0, 6 meses y durante los ataques
Utilización de atención médica (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 6 meses
0, 6 meses
Cambio en la actividad de la enfermedad medida por la calidad de vida (solo Parte B)
Periodo de tiempo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
Cambio en la actividad de la enfermedad según lo medido por el Cuestionario de detección/seguimiento de la porfiria (solo la Parte B)
Periodo de tiempo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
Cambio en la actividad de la enfermedad según lo medido por el formulario de Inventario Breve del Dolor (Parte B solamente)
Periodo de tiempo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
Cambio en la actividad de la enfermedad según lo medido por el Cuestionario de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) (solo Parte B)
Periodo de tiempo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de agosto de 2014

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
26 de abril de 2021

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
26 de abril de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de septiembre de 2014

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de septiembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de mayo de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ALN-AS1-NT-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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