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EXPLORE: Um estudo de história natural da porfiria hepática aguda (AHP)

14 de maio de 2021 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Um estudo de história natural de pacientes com porfiria hepática aguda (AHP) com ataques recorrentes

O objetivo deste estudo é caracterizar a história natural e o manejo clínico de pacientes com Porfiria Hepática Aguda (AHP) com ataques recorrentes.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
136

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Chemnitz, Alemanha
        • Clinical Trial Site
  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália
        • Clinical Trial Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Espanha
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Clinical Trial Site
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Paris, França
        • Clinical Trial Site
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Itália
      • Milano, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Itália
        • Clinical Trial Site
  • México
      • Mexico City, México
        • Clinical Trial Site
  • Noruega
      • Bergen, Noruega
        • Clinical Trial Site
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Clinical Trial Site
  • Suíça
      • Zurich, Suíça
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan
        • Clinical Trial Site
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • Clinical Trial Site
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Porfiria Hepática Aguda

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres com idade >/= 12 anos
  • Diagnóstico de AHP [porfiria intermitente aguda (AIP), porfiria variegada (VP), coproporfiria hereditária (HCP) e porfiria deficiente em ácido aminolevulínico desidratase (ALAD) (ADP)]
  • Ataques de porfiria nos últimos 12 meses ou recebendo tratamento para prevenir ataques
  • Disposto a fornecer consentimento informado por escrito, registros médicos e cumprir os requisitos do estudo

Critério de exclusão:

• Participação atual em um ensaio clínico de um produto experimental

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Porfiria Hepática Aguda

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Histórico médico de pacientes com AHP (somente Parte A)
Prazo: Linha de base para visita de acompanhamento de 6 meses
Linha de base para visita de acompanhamento de 6 meses
Uso de medicamentos por pacientes com AHP (somente Parte A)
Prazo: Linha de base para visita de acompanhamento de 6 meses
Linha de base para visita de acompanhamento de 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Biomarcadores de plasma (somente Parte A)
Prazo: 0, 6 meses e durante os ataques
0, 6 meses e durante os ataques
Sinais e sintomas de porfiria (parte A apenas)
Prazo: 0, 2, 4, 6 meses
0, 2, 4, 6 meses
Qualidade de Vida (apenas Parte A)
Prazo: 0, 6 meses
0, 6 meses
Biomarcadores de urina (apenas Parte A)
Prazo: 0, 6 meses e durante os ataques
0, 6 meses e durante os ataques
Utilização de assistência médica (somente Parte A)
Prazo: 0, 6 meses
0, 6 meses
Mudança na atividade da doença medida pela Qualidade de Vida (apenas Parte B)
Prazo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
Alteração na atividade da doença medida pelo Questionário de Rastreamento/Acompanhamento de Porfiria (somente Parte B)
Prazo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
Mudança na atividade da doença medida pelo formulário do Inventário Resumido de Dor (Parte B apenas)
Prazo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
Mudança na atividade da doença medida pelo Questionário da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) (apenas Parte B)
Prazo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de agosto de 2014

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
26 de abril de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
26 de abril de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de setembro de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de setembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de maio de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALN-AS1-NT-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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