Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ODKRYJ: Studium historii naturalnej ostrej porfirii wątrobowej (AHP)

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Badanie historii naturalnej pacjentów z ostrą porfirią wątrobową (AHP) z nawracającymi atakami

Celem tego badania jest scharakteryzowanie historii naturalnej i postępowania klinicznego u pacjentów z ostrą porfirią wątrobową (AHP) z nawracającymi atakami.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
136

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa
        • Clinical Trial Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Clinical Trial Site
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • Clinical Trial Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Petach Tikva, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Chemnitz, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Clinical Trial Site
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Clinical Trial Site
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria
        • Clinical Trial Site
  • Tajwan
      • Taipei City, Tajwan
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Milano, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Włochy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Ostra porfiria wątrobowa

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku >/= 12 lat
  • Diagnostyka AHP [porfiria ostra przerywana (AIP), porfiria pstrokata (VP), koproporfiria dziedziczna (HCP) i porfiria z niedoborem dehydratazy kwasu aminolewulinowego (ALAD) (ADP)]
  • Ataki porfirii w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub leczenie zapobiegające atakom
  • Gotowość do przedstawienia pisemnej świadomej zgody, dokumentacji medycznej i przestrzegania wymagań dotyczących badania

Kryteria wyłączenia:

• Aktualny udział w badaniu klinicznym badanego produktu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Ostra porfiria wątrobowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Historia medyczna pacjentów z AHP (tylko część A)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty kontrolnej
Od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty kontrolnej
Stosowanie leków przez pacjentów z AHP (tylko część A)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty kontrolnej
Od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty kontrolnej

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Biomarkery osocza (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 6 miesięcy i podczas ataków
0, 6 miesięcy i podczas ataków
Oznaki i objawy porfirii (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 2, 4, 6 miesięcy
0, 2, 4, 6 miesięcy
Jakość życia (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 6 miesięcy
0, 6 miesięcy
Biomarkery moczu (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 6 miesięcy i podczas ataków
0, 6 miesięcy i podczas ataków
Wykorzystanie opieki zdrowotnej (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 6 miesięcy
0, 6 miesięcy
Zmiana aktywności choroby mierzona jakością życia (tylko część B)
Ramy czasowe: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Zmiana aktywności choroby mierzona za pomocą kwestionariusza przesiewowego/kontynuacyjnego badania porfirii (tylko część B)
Ramy czasowe: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Zmiana aktywności choroby mierzona za pomocą formularza Krótkiego Inwentarza Bólu (tylko Część B)
Ramy czasowe: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Zmiana aktywności choroby mierzona za pomocą kwestionariusza Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) (tylko część B)
Ramy czasowe: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
26 kwietnia 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 września 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALN-AS1-NT-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami