Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TUTUSTU: Luonnonhistoriallinen tutkimus akuutista maksaporfyriasta (AHP)

perjantai 14. toukokuuta 2021 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

Luonnonhistoriallinen tutkimus akuutti maksaporfyria (AHP) -potilaista, joilla on toistuvia kohtauksia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on karakterisoida akuutti maksaporfyria (AHP) -potilaiden luonnollista historiaa ja kliinistä hoitoa, joilla on toistuvia kohtauksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
136

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Clinical Trial Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Espanja
        • Clinical Trial Site
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Clinical Trial Site
  • Meksiko
      • Mexico City, Meksiko
        • Clinical Trial Site
  • Norja
      • Bergen, Norja
        • Clinical Trial Site
  • Puola
      • Warsaw, Puola
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Chemnitz, Saksa
        • Clinical Trial Site
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi
        • Clinical Trial Site
  • Sveitsi
      • Zurich, Sveitsi
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan
        • Clinical Trial Site
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Akuutti maksan porfyria

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset >/= 12 vuotta
  • AHP:n diagnoosi [akuutti ajoittainen porfyria (AIP), kirjava porfyria (VP), perinnöllinen koproporfyria (HCP) ja aminolevuliinihappodehydrataasi (ALAD) -puutos porfyria (ADP)]
  • Porfyriakohtaukset viimeisen 12 kuukauden aikana tai jotka ovat saaneet hoitoa kohtausten ehkäisemiseksi
  • Halukas antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, potilastiedot ja noudattamaan tutkimusvaatimuksia

Poissulkemiskriteerit:

• Osallistuminen tutkimustuotteen kliiniseen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Akuutti maksan porfyria

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
AHP-potilaiden sairaushistoria (vain osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauden seurantakäyntiin
Lähtötilanne 6 kuukauden seurantakäyntiin
AHP-potilaiden lääkkeiden käyttö (vain osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauden seurantakäyntiin
Lähtötilanne 6 kuukauden seurantakäyntiin

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Plasman biomarkkerit (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 6 kuukautta ja hyökkäysten aikana
0, 6 kuukautta ja hyökkäysten aikana
Porfyrian merkit ja oireet (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 2, 4, 6 kuukautta
0, 2, 4, 6 kuukautta
Elämänlaatu (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 6 kuukautta
0, 6 kuukautta
Virtsan biomarkkerit (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 6 kuukautta ja hyökkäysten aikana
0, 6 kuukautta ja hyökkäysten aikana
Terveydenhuollon käyttö (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 6 kuukautta
0, 6 kuukautta
Muutos sairauden aktiivisuudessa elämänlaadulla mitattuna (vain osa B)
Aikaikkuna: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
Muutos sairauden aktiivisuudessa porfyria-seulonta-/seurantakyselyllä mitattuna (vain osa B)
Aikaikkuna: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
Muutos sairauden aktiivisuudessa mitattuna lyhyen kipukartoituksen lomakkeella (vain osa B)
Aikaikkuna: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
Muutos sairauden aktiivisuudessa mitattuna Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) kyselylomakkeella (vain osa B)
Aikaikkuna: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Alnylam Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. elokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 26. huhtikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 26. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 11. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 12. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 16. syyskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 17. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 14. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ALN-AS1-NT-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia