Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I, Studie eskalace dávky decitabinu

12. října 2018 aktualizováno: University of Florida

Minimalizace relapsu leukémie: Fáze I, studie eskalace dávky decitabinu u vysoce rizikové dětské leukémie po alogenní transplantaci

Decitabin je hypomethylační látka, která prokázala významný antileukemický účinek u myelodysplastického syndromu (MDS) a akutní myeloblastické leukémie (AML). Tato studie je založena na hypotéze, že decitabin podaný po transplantaci alo-hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů s leukémií zlepší kontrolu onemocnění alogenním imunitním systémem a povede k delšímu přežití bez onemocnění. Studie je navržena tak, aby poskytla údaje o bezpečnosti nízkých dávek v potransplantačních podmínkách.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Decitabin je hypometylační látka s výrazným antileukemickým účinkem u MDS a AML. Kromě toho byla u vysoce rizikové dětské ALL identifikována aberantní methylace DNA, a proto byla jako terapeutická činidla identifikována hypomethylační činidla DNA, jako je decitabin. Kromě toho má decitabin imunomodulační účinky zvýšením exprese antigenu lidského leukocytárního antigenu (HLA) třídy I na rakovinných buňkách, což zvyšuje jejich náchylnost k mechanismům imunitního dozoru, jako je účinek štěpu proti leukémii dárcovských buněk při alogenní transplantaci a augmentace přirozený zabíječ (NK), reaktivita T a B lymfocytů. Předpokládáme, že decitabin podaný po allo-HSCT u pacientů s leukémií zvýší kontrolu onemocnění alogenním imunitním systémem a povede k delšímu přežití bez onemocnění. Ke stanovení vhodného dávkování decitabinu v potransplantačním období je však zapotřebí studie bezpečnosti. Nízké dávky decitabinu jsou pravděpodobně lépe tolerovány po transplantaci vzhledem k riziku myelosuprese. Navíc, když je decitabin podáván v nižších dávkách, hypomethylační účinky jsou výraznější ve vztahu k cytotoxickým účinkům jeho pyrimidinového analogu. V této studii budou nízké dávky decitabinu podávány počínaje 6 týdny až 100 dny po transplantaci. Pro stanovení biologicky aktivních dávek budou provedena měření genové methylace a imunitní rekonstituce. Výsledky této studie poskytnou nová klinická data týkající se účinků decitabinu na methylaci genů a imunoreaktivitu, stanoví maximální tolerovanou dávku v potransplantačních podmínkách, definují biologicky aktivní dávky a poslouží jako základ pro budoucí studie účinnosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • UF Health Shands Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: více než 1 a méně než 31 let;
  • Diagnóza: anamnéza ALL, AML nebo MDS, v současnosti v kompletní remisi (CR) po allo-HSCT (leukemické blasty kostní dřeně méně než 5 % podle morfologie), s vysoce rizikovými rysy včetně:
  • Stav po alogenní HSCT
  • Profylaxe GVHD:
  • Výkon Karnofsky nebo Lansky dosahuje více než 50 %. Karnofského skóre bude použito pro pacienty ve věku > 16 let a Lansky skóre pro pacienty ve věku ≤ 16 let;
  • počet krevních destiček ≥ 50 000 (bez transfuze);
  • Absolutní počet neutrofilů ≥ 1000; a;
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dl (bez transfuze);

Kritéria vyloučení:

  • Progresivní onemocnění;
  • ALL pozitivní na Philadelphia chromozom (tito pacienti dostávají po transplantaci inhibitor tyrosinkinázy);
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku decitabinu;
  • nekontrolovaná reakce štěpu proti hostiteli stupně 3-4;
  • Nekontrolovaná infekce;
  • Sérový kreatinin > 2 mg/dl nebo rychlost glomerulární filtrace (GFR) méně než 60 ml/min/1,73 m2 ;
  • alaninaminotransferáza (ALT) vyšší než 3krát normální nebo celkový bilirubin v séru vyšší než 2 mg/dl;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Decitabin
Toto je návrh eskalace dávky 3+3
Lék: Decitabin
Eskalace dávky počínaje 5 mg a zvyšující se o 2,5 mg na úroveň dávky 12,5 mg qd x 3 dny.
Ostatní jména:
  • Decitabin, Dacogen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka jako míra bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 3 měsíce
Toto je studie s eskalací dávky udržovací terapie decitabinem po allo-HSCT pro maximálně tolerovanou dávku u pediatrických pacientů bez nežádoucích účinků.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Profil nežádoucích příhod po jediném cyklu decitabin po transplantaci
Časové okno: 6 měsíců
Nežádoucí účinky budou hodnoceny pomocí NCI stupnice po jednom cyklu udržovací léčby decitabinem intravenózně. Stupeň 1 a 2 jsou neočekávané a očekávané, ale nepravděpodobné související nebo nesouvisející; 3. stupeň neočekávaný s hospitalizací do 10 kalendářních dnů nebo možná, pravděpodobně související a bez hospitalizace; 3. stupeň se očekává s hospitalizací do 10 dnů nebo bez hospitalizace; Stupeň 4 a 5 Neočekávaný a Očekávaný 24 hodin až 5 dní nepravděpodobný, nesouvisející, možný, pravděpodobný, jistý.
6 měsíců
Nežádoucí účinky 3. stupně po decitabinu
Časové okno: 6 měsíců
Odhadnout výskyt nežádoucích účinků ≥ 3. stupně, infekcí, potřeby transfuzí, mortality související s léčbou (TRM) a výskytu a závažnosti reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) po zahájení léčby decitabinem po HSCT. Klasifikace bude provedena pomocí NCI stupnice Stupeň 3 neočekávaný s hospitalizací do 10 kalendářních dnů nebo případně, pravděpodobně související a bez hospitalizace; Očekává se 3. stupeň s hospitalizací do 10 dnů nebo bez hospitalizace.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Florida

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Hyundai Hope On Wheels

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Castillo, MD, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. října 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. října 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB201400612
  • PEDS004 (Jiný identifikátor: University of Florida Protocol ID)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení