Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I, dosiseskaleringsundersøgelse af Decitabin

12. oktober 2018 opdateret af: University of Florida

Minimering af leukæmitilbagefald: Et fase I, dosiseskaleringsstudie af decitabin ved højrisiko pædiatrisk leukæmi efter allogen transplantation

Decitabin er et hypomethylerende middel, der har vist signifikant anti-leukæmisk effekt ved myelodysplastisk syndrom (MDS) og akut myeloblastisk leukæmi (AML). Denne undersøgelse er baseret på hypotesen om, at Decitabin leveret efter allo-hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos patienter med leukæmi vil forbedre sygdomskontrol af det allogene immunsystem og føre til en længere sygdomsfri overlevelse. Undersøgelsen er designet til at give sikkerhedsdata for lav dosering i post-transplantationsmiljøet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Decitabin er et hypomethylerende middel med signifikant anti-leukæmisk effekt ved MDS og AML. Derudover er afvigende DNA-methylering blevet identificeret i højrisiko ALL i barndommen, og derfor er DNA-hypomethylerende midler, såsom decitabin, blevet identificeret som terapeutiske midler. Desuden har decitabin immunmodulerende virkninger ved at øge klasse I-humant leukocytantigen (HLA)-antigenekspression på cancerceller, hvilket øger deres modtagelighed for immunovervågningsmekanismer, såsom graft-versus-leukæmi-effekt af donorceller i allogen transplantation og ved forøgelse af naturlig dræber (NK), T- og B-lymfocytreaktivitet. Vi antager, at decitabin leveret efter allo-HSCT hos patienter med leukæmi vil forbedre sygdomskontrol af det allogene immunsystem og føre til en længere sygdomsfri overlevelse. Der er dog behov for en sikkerhedsundersøgelse for at bestemme passende decitabin-dosering i post-transplantationsperioden. Lave doser af decitabin tolereres sandsynligvis bedre i post-transplantation set i betragtning af risikoen for myelosuppression. Når det administreres i lavere doser, er decitabins hypomethyleringseffekter desuden mere udtalte i forhold til dets pyrimidinanalog cytotoksiske virkninger. I denne undersøgelse vil lave doser af decitabin blive administreret fra 6 uger til 100 dage efter transplantationen. Målinger af genmethylering og immunrekonstitution vil blive udført for at definere biologisk aktive doser. Resultaterne fra dette forsøg vil give nye kliniske data vedrørende virkningerne af decitabin på genmethylering og immunreaktivitet, vil etablere en maksimalt tolereret dosis i post-transplantationsindstillingen, vil definere biologisk aktive doser og vil tjene som grundlag for fremtidige effektforsøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health Shands Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: ældre end 1 og under 31 år;
  • Diagnose: historie med ALL, AML eller MDS, i øjeblikket i en fuldstændig remission (CR) efter allo-HSCT (knoglemarvsleukæmiske blaster mindre end 5 % efter morfologi), med højrisikotræk, herunder:
  • Status efter allogen HSCT
  • GVHD profylakse:
  • Karnofsky eller Lansky ydeevne scorer mere end 50 %. Karnofsky-scorer vil blive brugt for patienter > 16 år og Lansky-score for patienter ≤ 16 år;
  • Blodpladetal ≥ 50.000 (ikke transfunderet);
  • Absolut neutrofiltal ≥ 1000; og;
  • Hæmoglobin ≥ 8 g/dL (ikke-transfunderet);

Ekskluderingskriterier:

  • Progressiv sygdom;
  • Philadelphia kromosom positiv ALL (disse patienter modtager tyrosinkinasehæmmer efter transplantation);
  • Kendt overfølsomhed over for alle komponenter i decitabin;
  • Ukontrolleret grad 3-4 graft versus værtssygdom;
  • Ukontrolleret infektion;
  • Serumkreatinin > 2 mg/dL eller glomerulær filtrationshastighed (GFR) mindre end 60 ml/min/1,73 m2 ;
  • Alanin Aminotransferase (ALT) større end 3 gange normal eller serum total bilirubin større end 2 mg/dL;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Decitabin
Dette er et 3+3 design af dosiseskalering
Medicin: Decitabin
Dosiseskalering starter ved 5 mg og øges med 2,5 mg til et dosisniveau på 12,5 mg qd x 3 dage.
Andre navne:
  • Decitabine, Dacogen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 3 måneder
Dette er et dosiseskaleringsstudie af decitabin vedligeholdelsesbehandling efter allo-HSCT for den maksimalt tolererede dosis hos pædiatriske patienter uden bivirkninger.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkningsprofil efter decitabin i en enkelt cyklus efter transplantation
Tidsramme: 6 måneder
Bivirkningerne vil blive klassificeret ved hjælp af NCI-skalaen efter én cyklus med decitabin-vedligeholdelsesbehandling intravenøst. Klasse 1 og 2 er uventede og forventer, men usandsynligt relaterede eller uafhængige; Grad 3 uventet med hospitalsindlæggelse inden for 10 kalenderdage eller muligvis, sandsynligvis relateret og uden hospitalsindlæggelse; Grad 3 forventes med hospitalsindlæggelse inden for 10 dage eller uden hospitalsindlæggelse; Grad 4 og 5 Uventet og forventet 24-timer til 5 dage usandsynligt, urelateret, muligt, sandsynligt, bestemt.
6 måneder
Grad 3 bivirkninger efter Decitabine
Tidsramme: 6 måneder
At estimere forekomsten af ​​≥ grad 3 uønskede hændelser, infektioner, behov for transfusioner, behandlingsrelateret mortalitet (TRM) og forekomst og sværhedsgrad af graft vs host disease (GVHD) efter påbegyndelse af decitabin post-HSCT. Graderingen vil blive udført med NCI-skalaen Grade 3 uventet med hospitalsindlæggelse inden for 10 kalenderdage eller muligvis, sandsynligvis relateret og uden hospitalsindlæggelse; Grad 3 forventes med indlæggelse inden for 10 dage eller uden indlæggelse.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Florida

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Hyundai Hope On Wheels

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Paul Castillo, MD, University of Florida

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. oktober 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB201400612
  • PEDS004 (Anden identifikator: University of Florida Protocol ID)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger