Funkčnost a pohoda pacienta, ekonomický a klinický dopad hemofilie A a její léčba (ECHO)
Prospektivní, mezinárodní, longitudinální, observační registr nemocí hlášených pacienty (PROs) a asociace s hemofilií A a její léčbou u pacientů se středně těžkou až těžkou hemofilií A
Přehled studie
Postavení
Postavení
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Typ studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Zápis
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Multiple Locations, Japonsko
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spojené království
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Španělsko
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 16 a více.
- Mějte dokumentaci o lékařem potvrzené diagnóze středně těžké nebo těžké hemofilie A (závažnost definovaná jako střední = aktivita FVIII 1 % až 5 % a těžká = aktivita FVIII ≤ 1 %).
- Podepsaný písemný informovaný souhlas poskytnutý pacientem nebo rodiči pacienta pro pacienty mladší 18 let (v závislosti na místních předpisech).
- Podepsaný písemný souhlas je také vyžadován u pacientů mladších 18 let (v závislosti na místních předpisech).
- Plánujte, že alespoň polovinu jejich péče o hemofilii budou dostávat na místě registru.
- Ochota a schopnost zadávat data podle plánu sběru dat.
- V současné době podstupuje profylaktickou léčbu nebo léčbu na vyžádání (včetně posledních 6 měsíců pro léčbu na vyžádání).
- Předpokládaná životnost minimálně 2 roky.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s hemofilií B
- Pacienti s von Willebrandovou chorobou (vWD)
- Pacienti s jinými vzácnými poruchami krvácení
- Nelze dodržet protokol studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Počet skupin / kohort
Kohorty a intervence
Skupina / kohortaSkupina / kohorta |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti se středně těžkou až těžkou hemofilií A / kohorta 1
Pacienti ve věku nad 16 let s lékařsky potvrzenou diagnózou středně těžké nebo těžké hemofilie A (závažnost definovaná jako střední = aktivita FVIII 1 % až 5 % a těžká = aktivita FVIII ≤ 1 %)
|
Rekombinantní a lidský faktor VIII / Používá se na vyžádání nebo jako profylaxe krvácení
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Zdroje: Návštěvy nemocničních a zdravotnických pracovníků
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (krátká forma) (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinický výsledek: Změna stavu hemofilie A
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
Stav hemofilie A podle definice: - Poslední naměřená hladina FVIII - Historie intrakraniálního krvácení a věk výskytu - Počet epizod/příhod krvácení za poslední rok - Místo krvácení - Potvrzená mikrokrvácení na minulém zobrazení - Hodnocení PK (pokud je k dispozici): Název produktu FVIII pro nejnovější farmakokinetické hodnocení - Dávka produktu faktoru VIII podávaná pro nejnovější farmakokinetické hodnocení - Měřená hladina faktoru VIII - Poločas rozpadu faktoru VIII a časový bod měření - Centrální venózní přístupové zařízení (CVAD) nebo AV (arteriální -žilní) píštěle
|
Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
|
Klinický výsledek: Změna stavu kloubu
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
Stav kloubu, jak je definován: - Hemophilia Joint Health Score / Petterssonova aditivní stupnice - Rozsah pohybu - Zobrazení (pokud je k dispozici) - Cílení na klouby a minulé chirurgické zákroky
|
Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
|
Klinický výsledek: Základní charakteristiky onemocnění
Časové okno: Základní linie
|
Základní charakteristiky onemocnění a průběh onemocnění podle definice: - Datum diagnózy hemofilie A - Věk při první léčbě substituční terapií faktoru (dítě/dospělý) - Typ genové mutace faktoru VIII (pokud je k dispozici) - Hladina faktoru VIII při počáteční diagnóze ( je-li k dispozici) - Historie inhibitoru a stanovení použité pro detekci - Datum stanovení maximální hladiny inhibitoru
|
Základní linie
|
|
Klinický výsledek: Změna vzorců léčby včetně léčby hemofilie pomocí tabulky pacientů
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
Schémata léčby měřená: - Volbou léčby a dávkou (použití a typ faktoru VIII) - Léčebným režimem - Terapií imunitní tolerance - Přípravky pro inhibitory - Přípravky z krevní banky - Neplazmovými a topickými přípravky
|
Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
První zveřejněno
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- 17285
- KG1301 (Jiný identifikátor: Company internal)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .