Funzionamento e benessere del paziente, impatto economico e clinico dell'emofilia A e del suo trattamento (ECHO)
Un registro delle malattie prospettico, internazionale, longitudinale e osservazionale degli esiti riferiti dai pazienti (PRO) e l'associazione con l'emofilia A e il suo trattamento nei pazienti con emofilia A da moderata a grave
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Multiple Locations, Giappone
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Multiple Locations, Regno Unito
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Multiple Locations, Spagna
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 16 o più.
- Avere la documentazione della diagnosi confermata dal medico di emofilia A moderata o grave (gravità definita come moderata = attività del FVIII dall'1% al 5% e grave = attività del FVIII ≤1%).
- Consenso informato scritto firmato fornito dal paziente o dai genitori del paziente per i pazienti di età inferiore ai 18 anni (a seconda delle normative locali).
- Il consenso scritto firmato è richiesto anche per i pazienti di età inferiore ai 18 anni (a seconda delle normative locali).
- Pianifica di ricevere almeno la metà delle cure per l'emofilia presso il sito del registro.
- Disposto e in grado di inserire i dati secondo il programma di raccolta dei dati.
- Attualmente in trattamento profilattico o su richiesta (anche negli ultimi 6 mesi per su richiesta).
- Aspettativa di vita prevista di almeno 2 anni.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con Emofilia B
- Pazienti con malattia di von Willebrand (vWD)
- Pazienti con altri rari disturbi della coagulazione
- Impossibile rispettare il protocollo di studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Numero di gruppi/coorti
Coorti e interventi
Gruppo / CoorteGruppo / Coorte |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Pazienti con emofilia A da moderata a grave / Coorte 1
Pazienti di età superiore a 16 anni, con diagnosi documentata confermata dal medico di emofilia A moderata o grave (gravità definita come moderata = attività del FVIII da 1% a 5% e grave = attività del FVIII ≤1%)
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Fattore VIII ricombinante e umano / Utilizzato su richiesta o profilassi delle emorragie
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Risorse: Visite di operatori sanitari e ospedalieri
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Basale e a 24 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riportato dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (Short Form) (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Esito clinico: cambiamento dello stato di emofilia A
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Stato di emofilia A come definito da: - Ultimo livello di FVIII misurato - Anamnesi di emorragia intracranica ed età in cui si è manifestata - Numero di episodi/eventi di sanguinamento nell'ultimo anno - Localizzazione del sanguinamento - Microsanguinamenti confermati all'imaging pregresso - Valutazione farmacocinetica (se disponibile): Nome del prodotto a base di FVIII per l'ultima valutazione farmacocinetica - Dose del prodotto a base di fattore VIII somministrato per l'ultima valutazione farmacocinetica - Livello di fattore VIII misurato - Emivita del fattore VIII e punto temporale della misurazione -- Dispositivo di accesso venoso centrale (CVAD) o AV (arterioso -venose) fistole
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Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Esito clinico: cambiamento dello stato articolare
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Stato dell'articolazione come definito da: - Punteggio di salute dell'articolazione dell'emofilia/ scala additiva di Pettersson - Gamma di movimento - Imaging (se disponibile) - Articolazioni bersaglio e precedenti procedure chirurgiche
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Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Esito clinico: caratteristiche della malattia al basale
Lasso di tempo: Linea di base
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Caratteristiche della malattia al basale e decorso della malattia come definito da: - Data della diagnosi di emofilia A - Età al primo trattamento con terapia sostitutiva del fattore (bambino/adulto) - Tipo di mutazione del gene del fattore VIII (se disponibile) - Livello del fattore VIII alla diagnosi iniziale ( se disponibile) - Storia dell'inibitore e saggio utilizzato per il rilevamento - Data di determinazione del livello di picco dell'inibitore
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Linea di base
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Esito clinico: modifica dei modelli di trattamento, inclusi i trattamenti per l'emofilia tramite la cartella clinica del paziente
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Schemi di trattamento misurati da: - Scelta e dose del trattamento (uso e tipo di fattore VIII) - Regime di trattamento - Terapia di tolleranza immunitaria - Prodotti per inibitori - Prodotti della banca del sangue - Prodotti non plasmatici e topici
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Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 17285
- KG1301 (Altro identificatore: Company internal)
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