Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Topický everolimus u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy (EVEROST)

28. dubna 2021 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Topický everolimus versus placebo pro léčbu obličejových angiofibromů u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy. Fáze II/III, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie 3 dávek topického everolimu.

Komplex tuberózní sklerózy (TSC) je vzácná genetická multisystémová porucha charakterizovaná rozvojem hamartomů v několika orgánech (např. mozek, srdce, ledviny, játra, plíce) a kůže ve více než 90 % případů. Obličejové angiofibromy (FA), přítomné asi u 80 % pacientů, jsou stigmatizujícím znakem onemocnění. Everolimus by mohl být kandidátem pro použití jako topická formulace k léčbě FA. Primárním cílem této adaptivní bezproblémové studie fáze II/III je určit dávku topického everolimu pro léčbu FA a vyhodnotit účinnost a bezpečnost topického everolimu oproti placebu u pacientů s angiofibromy.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie
        • Hopital Femme Mere Enfant

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 roky (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti starší 2 let
  • S definitivní nebo možnou diagnózou TSC
  • S minimálně 3 FA, diagnostikované dermatologem
  • Pacienti (nebo rodiče nebo zákonní zástupci), kteří poskytli písemný informovaný souhlas před účastí ve studii
  • Ochota a schopnost plnit studijní požadavky
  • S negativním krevním těhotenským testem při screeningové návštěvě a použitím účinných metod antikoncepce pro ženy ve fertilním věku do 12 týdnů po ukončení léčby
  • Hrazeno národním zdravotním pojištěním

Kritéria vyloučení:

  • Systémová léčba sirolimem, everolimem nebo jakýmkoli jiným imunosupresivním lékem během předchozích 6 měsíců
  • Použití lokálního takrolimu nebo sirolimu na obličej během předchozích 6 měsíců
  • Destruktivní léčba (laserová terapie, chirurgie, kryoterapie) obličejových angiofibromů během předchozích 6 měsíců
  • Současné použití topických přípravků, které by mohly ovlivnit erytém obličeje (např. brimonidin)
  • Známé postižení vnitřních orgánů vyžadující systémový inhibitor mTOR v příštích 6 měsících
  • Imunosuprese (imunosupresivní onemocnění nebo imunosupresivní léčba)
  • Známé chronické infekční onemocnění Známá přecitlivělost na inhibitor mTOR
  • Neutropenie < 1000/mm3
  • Trombopenie < 75 000/mm3
  • Chronická renální insuficience (odhadovaná glomerulární filtrace < 60 ml/min)
  • Chronické onemocnění jater (SGOT nebo SGPT > 3násobek horní normální hranice)
  • Nekontrolovaná dyslipidémie
  • Nekontrolovaný diabetes
  • Kojící nebo těhotné ženy nebo ženy ve fertilním věku bez jakékoli účinné metody antikoncepce během léčby a do 12 týdnů po ukončení léčby
  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny nebo ochotny protokol dodržet.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Topický everolimus 0,1 %
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
Lék: Everolimus
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
EXPERIMENTÁLNÍ: Topický everolimus 0,5 %
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
Lék: Everolimus
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
EXPERIMENTÁLNÍ: Topický everolimus 1%
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
Lék: Everolimus
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
PLACEBO_COMPARATOR: Lokální placebo
Topické placebo bude totožné s topickou formulací everolimu. Lokální placebo bude aplikováno na postižená místa jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců pacientem nebo jeho rodiči/zákonnými zástupci při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
Lék: Placebo
Placebo topická formulace bude aplikována na postižená místa jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců, pacientem nebo jeho rodiči/zákonnými zástupci při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd. ).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Index závažnosti obličejového angiofibromu (FASI)
Časové okno: 6 měsíců
FASI je složené skóre sčítající skóre pro erytém (0-3), velikost (0-3) a rozšíření FA (2:<50 % povrchu tváře; 3:>50 % povrchu tváře). FASI bude centrálně měřena na fotografiích pacientova obličeje nezávislou a zaslepenou hodnotící komisí složenou ze 2 dermatologů s hodnocením neshod třetím dermatologem.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Velikost FA
Časové okno: 6 měsíců
Velikost FA (v milimetrech) 3 největších cílených papulí FA dříve identifikovaných výzkumníkem
6 měsíců
Dermatologovo globální hodnocení účinnosti
Časové okno: 6 měsíců
pomocí 7bodové Likertovy stupnice
6 měsíců
Sebehodnocení pacienta nebo rodičů
Časové okno: 6 měsíců
pomocí 7bodové Likertovy stupnice
6 měsíců
Lokální tolerance lokálně aplikované formulace pomocí sebehodnocení pacienta
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
krevní hladiny topicky aplikovaného everolimu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
skóre suchosti
Časové okno: 6 měsíců
posuzovali lékaři
6 měsíců
škálování skóre
Časové okno: 6 měsíců
posuzovali lékaři
6 měsíců
Dermatologická kvalita života
Časové okno: 6 měsíců
pomocí DLQI (Dermatology Life Quality Index) pro dospělé, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) pro děti
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hospices Civils de Lyon

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2020

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. srpna 2016

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení