Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowy ewerolimus u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (EVEROST)

28 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Miejscowy ewerolimus w porównaniu z placebo w leczeniu naczyniakowłókniaków twarzy u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym. Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II/III 3 dawek miejscowego ewerolimusu.

Zespół stwardnienia guzowatego (TSC) to rzadka genetyczna choroba wieloukładowa charakteryzująca się rozwojem hamartoma w kilku narządach (np. mózgu, serca, nerek, wątroby, płuc) i skóry w ponad 90% przypadków. Naczyniakowłókniaki twarzy (FAcial angiofibroma, FA), obecne u około 80% pacjentów, są stygmatyzującą cechą charakterystyczną choroby. Everolimus może być kandydatem do stosowania jako preparat do stosowania miejscowego w leczeniu FA. Głównym celem tego adaptacyjnego, płynnego badania fazy II/III jest określenie dawki miejscowego ewerolimusu w leczeniu FA oraz ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania miejscowego ewerolimusu w porównaniu z placebo u pacjentów z naczyniakowłókniakami.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja
        • Hopital Femme Mere Enfant

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 2 lata (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku powyżej 2 lat
  • Z pewnym lub możliwym rozpoznaniem TSC
  • Z co najmniej 3 FA, zdiagnozowane przez dermatologa
  • Pacjenci (lub rodzice lub opiekunowie prawni), którzy wyrazili pisemną świadomą zgodę przed udziałem w badaniu
  • Chętny i zdolny do spełnienia wymagań dotyczących nauki
  • Z ujemnym wynikiem testu ciążowego z krwi na wizycie przesiewowej i stosującymi skuteczne metody antykoncepcji u kobiet w wieku rozrodczym, do 12 tygodni po odstawieniu leczenia
  • Objęte państwowym ubezpieczeniem zdrowotnym

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie ogólnoustrojowe syrolimusem, ewerolimusem lub jakimkolwiek innym lekiem immunosupresyjnym w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Miejscowe stosowanie takrolimusu lub syrolimusu na twarz w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Leczenie destrukcyjne (laseroterapia, chirurgia, krioterapia) naczyniakowłókniaków twarzy w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Jednoczesne stosowanie miejscowych leków, które mogą wpływać na rumień twarzy (np. brymonidyna)
  • Znane zajęcie narządów wewnętrznych wymagające ogólnoustrojowego inhibitora mTOR w ciągu najbliższych 6 miesięcy
  • Immunosupresja (choroba immunosupresyjna lub leczenie immunosupresyjne)
  • Znana przewlekła choroba zakaźna Znana nadwrażliwość na inhibitor mTOR
  • Neutropenia < 1000/mm3
  • Trombopenia < 75 000/mm3
  • Przewlekła niewydolność nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego < 60 ml/min)
  • Przewlekła choroba wątroby (SGOT lub SGPT > 3-krotność górnej granicy normy)
  • Niekontrolowana dyslipidemia
  • Niekontrolowana cukrzyca
  • Kobiety karmiące piersią lub w ciąży lub w wieku rozrodczym bez skutecznej metody antykoncepcji w trakcie leczenia i do 12 tygodni po zakończeniu leczenia
  • Osoby, które w opinii Badacza nie są w stanie lub nie chcą zastosować się do protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Miejscowy ewerolimus 0,1%
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
Lek: Ewerolimus
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
EKSPERYMENTALNY: Miejscowy ewerolimus 0,5%
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
Lek: Ewerolimus
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
EKSPERYMENTALNY: Miejscowy ewerolimus 1%
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
Lek: Ewerolimus
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
PLACEBO_COMPARATOR: Miejscowe placebo
Miejscowe placebo będzie identyczne z preparatem ewerolimusu do stosowania miejscowego. Miejscowe placebo będzie stosowane na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy przez pacjenta lub jego rodziców/opiekunów prawnych, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (unikanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
Lek: Placebo
Preparat placebo do stosowania miejscowego będzie aplikowany na zmienione chorobowo miejsca raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy, przez pacjenta lub jego rodziców/opiekunów prawnych, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (unikanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.). ).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik ciężkości naczyniakowłókniaka twarzy (FASI)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
FASI to złożona ocena sumująca wyniki dla rumienia (0-3), rozmiaru (0-3) i rozszerzenia FA (2:<50% powierzchni policzka; 3:>50% powierzchni policzka). FASI będzie mierzona centralnie na zdjęciach twarzy pacjenta przez niezależną i zaślepioną komisję orzekającą złożoną z 2 dermatologów, z oceną rozbieżności przez trzeciego dermatologa.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rozmiar FA
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Rozmiar FA (w milimetrach) 3 największych docelowych grudek FA zidentyfikowanych wcześniej przez badacza
6 miesięcy
Globalna ocena skuteczności przez dermatologa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
za pomocą 7-stopniowej skali Likerta
6 miesięcy
Samoocena pacjenta lub rodziców
Ramy czasowe: 6 miesięcy
za pomocą 7-stopniowej skali Likerta
6 miesięcy
Miejscowa tolerancja preparatu stosowanego miejscowo na podstawie samooceny pacjenta
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
stężenia ewerolimusu stosowanego miejscowo we krwi
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
ocena suchości
Ramy czasowe: 6 miesięcy
oceniane przez lekarzy
6 miesięcy
skalowanie wyników
Ramy czasowe: 6 miesięcy
oceniane przez lekarzy
6 miesięcy
Dermatologiczna jakość życia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
przy użyciu DLQI (dermatologiczny wskaźnik jakości życia) dla dorosłych, CDLQI (wskaźnik jakości życia dermatologicznego dla dzieci) dla dzieci
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hospices Civils de Lyon

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2023

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami