Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topisk Everolimus hos patienter med tuberøs sklerosekompleks (EVEROST)

28. april 2021 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Topisk Everolimus versus placebo til behandling af ansigtsangiofibromer hos patienter med tuberøs sklerosekompleks. En fase II/III, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af 3 doser topisk Everolimus.

Tuberøs sklerosekompleks (TSC) er en sjælden genetisk multisystemlidelse karakteriseret ved udvikling af hamartomer i flere organer (f. hjerne, hjerte, nyre, lever, lunge) og hud i mere end 90 % af tilfældene. Angiofibromer i ansigtet (FA), der findes hos omkring 80 % af patienterne, er et stigmatiserende kendetegn ved sygdommen. Everolimus kunne være en kandidat til brug som en topisk formulering til behandling af FA. Dette adaptive sømløse fase II/III-studies primære mål er at bestemme dosis af topisk everolimus til behandling af FA og evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​topisk everolimus versus placebo hos patienter med angiofibromer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Hopital Femme Mere Enfant

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 2 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter over 2 år
  • Med sikker eller mulig diagnose af TSC
  • Med mindst 3 FA, diagnosticeret af en hudlæge
  • Patienter (eller forældre eller værger), som har givet skriftligt informeret samtykke forud for deltagelse i undersøgelsen
  • Har lyst og evne til at leve op til studiekrav
  • Med negativ blodgraviditetstest ved screeningsbesøget og brug af effektive præventionsmetoder til kvinder i den fødedygtige alder, op til 12 uger efter behandlingsophør
  • Dækket af den nationale sygesikring

Ekskluderingskriterier:

  • Systemisk behandling med sirolimus, everolimus eller ethvert andet immunsuppressivt lægemiddel i løbet af de foregående 6 måneder
  • Brug af topisk tacrolimus eller sirolimus i ansigtet inden for de foregående 6 måneder
  • Destruktiv behandling (laserterapi, kirurgi, kryoterapi) af ansigtsangiofibromer i løbet af de foregående 6 måneder
  • Samtidig brug af topiske behandlinger, der kan påvirke erytem i ansigtet (f. Brimonidin)
  • Kendt indre organinvolvering, der kræver systemisk mTOR-hæmmer i de næste 6 måneder
  • Immunsuppression (immunsuppressiv sygdom eller immunsuppressiv behandling)
  • Kendt kronisk infektionssygdom Kendt overfølsomhed over for mTOR-hæmmer
  • Neutropeni < 1000/mm3
  • Trombopeni < 75.000/mm3
  • Kronisk nyreinsufficiens (estimeret glomerulær filtrationshastighed < 60 ml/min)
  • Kronisk leversygdom (SGOT eller SGPT > 3 gange øvre normalgrænse)
  • Ukontrolleret dyslipidæmi
  • Ukontrolleret diabetes
  • Amning eller gravide kvinder eller kvinder i den fødedygtige alder uden nogen effektiv præventionsmetode under behandlingen og op til 12 uger efter behandlingsophør
  • Forsøgspersoner, der efter efterforskerens mening ikke er i stand til eller ønsker at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Topisk everolimus 0,1 %
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
Medicin: Everolimus
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
EKSPERIMENTEL: Topisk everolimus 0,5 %
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
Medicin: Everolimus
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
EKSPERIMENTEL: Aktuel everolimus 1%
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
Medicin: Everolimus
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
PLACEBO_COMPARATOR: Aktuel placebo
Topisk placebo vil være identisk med everolimus topikale formulering. Topisk placebo vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder af patienten eller patientens forældre/værge under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask hænder efter påføring osv.).
Medicin: Placebo
Placebo topisk formulering vil blive påført på de berørte områder, én gang dagligt, om aftenen, i 6 måneder, af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask hænder efter påføring osv.). ).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Facial Angiofibroma Severity Index (FASI)
Tidsramme: 6 måneder
FASI er en sammensat score, der summerer scorerne for erytem (0-3), størrelse (0-3) og forlængelse af FA (2:<50% af kindoverfladen; 3:>50% af kindoverfladen). FASI vil blive målt centralt på patientens ansigtsfotografier af en uafhængig og blindet bedømmelseskomité bestående af 2 hudlæger, med en tredje hudlæges gennemgang for uenigheder.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FA størrelse
Tidsramme: 6 måneder
FA størrelse (i millimeter) af de 3 største målrettede FA papler tidligere identificeret af investigator
6 måneder
Hudlæges globale vurdering af effekt
Tidsramme: 6 måneder
ved hjælp af 7-punkts Likert-skalaen
6 måneder
Patient eller forældres selvevaluering
Tidsramme: 6 måneder
ved hjælp af 7-punkts Likert-skalaen
6 måneder
Lokal tolerance af den topisk påførte formulering ved hjælp af patientens selvvurdering
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
blodniveauer af topisk påført everolimus
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
tørhedsscore
Tidsramme: 6 måneder
vurderet af læger
6 måneder
skalering af score
Tidsramme: 6 måneder
vurderet af læger
6 måneder
Dermatologisk livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
brug af DLQI (Dermatology Life Quality Index) for voksne, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) for børn
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hospices Civils de Lyon

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2023

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2016

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger