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Topisches Everolimus bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (EVEROST)

28. April 2021 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Topisches Everolimus im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von Angiofibromen im Gesicht bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex. Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-II/III-Studie mit 3 Dosen von topischem Everolimus.

Der Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) ist eine seltene genetische Multisystemerkrankung, die durch die Entwicklung von Hamartomen in mehreren Organen (z. Gehirn, Herz, Niere, Leber, Lunge) und Haut in mehr als 90 % der Fälle. Faziale Angiofibrome (FA), die bei etwa 80 % der Patienten vorliegen, sind ein stigmatisierendes Merkmal der Krankheit. Everolimus könnte ein Kandidat für die Verwendung als topische Formulierung zur Behandlung von FA sein. Das Hauptziel dieser adaptiven nahtlosen Phase-II/III-Studie ist die Bestimmung der Dosis von topischem Everolimus zur Behandlung von FA und die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von topischem Everolimus im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit Angiofibromen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Hopital Femme Mere Enfant

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 2 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten über 2 Jahre
  • Mit definitiver oder möglicher Diagnose von TSC
  • Mit mindestens 3 FA, diagnostiziert von einem Dermatologen
  • Patienten (oder Eltern oder Erziehungsberechtigte), die vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben
  • Bereit und in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen
  • Bei negativem Blut-Schwangerschaftstest beim Screening-Besuch und Anwendung wirksamer Verhütungsmethoden für Frauen im gebärfähigen Alter bis zu 12 Wochen nach Absetzen der Behandlung
  • Gedeckt durch die staatliche Krankenversicherung

Ausschlusskriterien:

  • Systemische Behandlung mit Sirolimus, Everolimus oder anderen immunsuppressiven Arzneimitteln während der letzten 6 Monate
  • Anwendung von topischem Tacrolimus oder Sirolimus im Gesicht während der letzten 6 Monate
  • Destruktive Behandlung (Lasertherapie, Operation, Kryotherapie) von fazialen Angiofibromen während der letzten 6 Monate
  • Die gleichzeitige Anwendung von topischen Behandlungen, die das Gesichtserythem beeinflussen könnten (z. Brimonidin)
  • Bekannte Beteiligung innerer Organe, die einen systemischen mTOR-Inhibitor in den nächsten 6 Monaten erfordert
  • Immunsuppression (immunsuppressive Erkrankung oder immunsuppressive Behandlung)
  • Bekannte chronische Infektionskrankheit Bekannte Überempfindlichkeit gegen mTOR-Inhibitor
  • Neutropenie < 1000/mm3
  • Thrombopenie < 75.000/mm3
  • Chronische Niereninsuffizienz (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate < 60 ml/min)
  • Chronische Lebererkrankung (SGOT oder SGPT > 3-fache Obergrenze)
  • Unkontrollierte Dyslipidämie
  • Unkontrollierter Diabetes
  • Stillende oder schwangere Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter ohne wirksame Verhütungsmethode während der Behandlung und bis zu 12 Wochen nach Beendigung der Behandlung
  • Probanden, die nach Meinung des Ermittlers nicht in der Lage oder nicht bereit sind, das Protokoll einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Topisches Everolimus 0,1 %
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
Arzneimittel: Everolimus
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
EXPERIMENTAL: Topisches Everolimus 0,5 %
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
Arzneimittel: Everolimus
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
EXPERIMENTAL: Topisches Everolimus 1 %
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
Arzneimittel: Everolimus
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
PLACEBO_COMPARATOR: Topisches Placebo
Das topische Placebo ist mit der topischen Everolimus-Formulierung identisch. Topisches Placebo wird einmal täglich abends für 6 Monate durch den Patienten oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf die betroffenen Bereiche aufgetragen.
Arzneimittel: Placebo
Die topische Placebo-Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten einmal täglich abends für 6 Monate auf die betroffenen Bereiche aufgetragen, wobei standardisierte Vorsichtsmaßnahmen eingehalten werden (Augen vermeiden, Hände nach dem Auftragen waschen usw.). ).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesichts-Angiofibrom-Schwereindex (FASI)
Zeitfenster: 6 Monate
Der FASI ist ein zusammengesetzter Score, der die Scores für Erythem (0–3), Größe (0–3) und Ausdehnung des FA (2: < 50 % der Wangenoberfläche; 3: > 50 % der Wangenoberfläche) summiert. Der FASI wird zentral auf den Gesichtsfotos des Patienten von einem unabhängigen und verblindeten Bewertungsausschuss aus 2 Dermatologen gemessen, wobei ein dritter Dermatologe auf Meinungsverschiedenheiten überprüft.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FA-Größe
Zeitfenster: 6 Monate
FA-Größe (in Millimetern) der 3 größten gezielten FA-Papeln, die zuvor vom Prüfarzt identifiziert wurden
6 Monate
Globale Bewertung der Wirksamkeit durch Dermatologen
Zeitfenster: 6 Monate
unter Verwendung einer 7-Punkte-Likert-Skala
6 Monate
Selbsteinschätzung des Patienten oder der Eltern
Zeitfenster: 6 Monate
unter Verwendung einer 7-Punkte-Likert-Skala
6 Monate
Lokale Verträglichkeit der topisch angewendeten Formulierung anhand der Selbsteinschätzung des Patienten
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Blutspiegel von topisch angewendetem Everolimus
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Trockenheitsnote
Zeitfenster: 6 Monate
von Ärzten beurteilt
6 Monate
Skalierungsergebnisse
Zeitfenster: 6 Monate
von Ärzten beurteilt
6 Monate
Dermatologische Lebensqualität
Zeitfenster: 6 Monate
mit DLQI (Dermatology Life Quality Index) für Erwachsene, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) für Kinder
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hospices Civils de Lyon

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (ERWARTET)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2020

Primärer Abschluss (ERWARTET)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2023

Studienabschluss (ERWARTET)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. August 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. April 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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