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Everolimus topico in pazienti con complesso di sclerosi tuberosa (EVEROST)

28 aprile 2021 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Everolimus topico rispetto al placebo per il trattamento degli angiofibromi facciali nei pazienti con complesso di sclerosi tuberosa. Uno studio di fase II/III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su 3 dosi di everolimus topico.

Il complesso della sclerosi tuberosa (TSC) è una rara malattia multisistemica genetica caratterizzata dallo sviluppo di amartomi in diversi organi (ad es. cervello, cuore, rene, fegato, polmone) e pelle in oltre il 90% dei casi. Gli angiofibromi facciali (FA), presenti in circa l'80% dei pazienti, sono un segno distintivo stigmatizzante della malattia. Everolimus potrebbe essere un candidato per l'uso come formulazione topica per il trattamento dell'AF. L'obiettivo primario di questo studio adattivo continuo di fase II/III è determinare la dose di everolimus topico per il trattamento dell'AF e valutare l'efficacia e la sicurezza di everolimus topico rispetto al placebo nei pazienti con angiofibromi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hopital Femme Mere Enfant

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 2 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età superiore ai 2 anni
  • Con diagnosi certa o possibile di TSC
  • Con almeno 3 AF, diagnosticati da un dermatologo
  • Pazienti (o genitori o tutori legali) che hanno fornito il consenso informato scritto prima della partecipazione allo studio
  • Disposto e in grado di soddisfare i requisiti di studio
  • Con test di gravidanza del sangue negativo alla visita di screening e utilizzando metodi contraccettivi efficaci per le donne in età fertile, fino a 12 settimane dopo l'interruzione del trattamento
  • Coperto da assicurazione sanitaria nazionale

Criteri di esclusione:

  • Trattamento sistemico con sirolimus, everolimus o qualsiasi altro farmaco immunosoppressore nei 6 mesi precedenti
  • Uso topico di tacrolimus o sirolimus sul viso, durante i 6 mesi precedenti
  • Trattamento distruttivo (laserterapia, chirurgia, crioterapia) degli angiofibromi facciali nei 6 mesi precedenti
  • Uso concomitante di trattamenti topici che potrebbero influenzare l'eritema facciale (ad es. Brimonidina)
  • Coinvolgimento noto degli organi interni che richiede un inibitore sistemico di mTOR nei prossimi 6 mesi
  • Immunosoppressione (malattia immunosoppressiva o trattamento immunosoppressivo)
  • Malattia infettiva cronica nota Ipersensibilità nota all'inibitore mTOR
  • Neutropenia < 1000/mm3
  • Trombopenia < 75.000/mm3
  • Insufficienza renale cronica (velocità di filtrazione glomerulare stimata < 60 ml/min)
  • Malattia epatica cronica (SGOT o SGPT > 3 volte il limite normale superiore)
  • Dislipidemia incontrollata
  • Diabete non controllato
  • Donne che allattano al seno o in gravidanza o donne in età fertile senza alcun metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e fino a 12 settimane dopo l'interruzione del trattamento
  • Soggetti che, a giudizio dello Sperimentatore, non possono o non vogliono rispettare il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Everolimus topico 0,1%
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
Droga: Everolimo
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
SPERIMENTALE: Everolimus topico 0,5%
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
Droga: Everolimo
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
SPERIMENTALE: Everolimus topico 1%
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
Droga: Everolimo
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo topico
Il placebo topico sarà identico alla formulazione topica di everolimus. Il placebo topico verrà applicato alle aree interessate, una volta al giorno, alla sera, per 6 mesi dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
Droga: Placebo
La formulazione topica placebo verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, alla sera, per 6 mesi, dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc. ).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice di gravità dell'angiofibroma facciale (FASI)
Lasso di tempo: 6 mesi
Il FASI è un punteggio composito che somma i punteggi per eritema (0-3), dimensione (0-3) ed estensione dell'AF (2:<50% della superficie della guancia; 3:>50% della superficie della guancia). Il FASI sarà misurato centralmente sulle fotografie del viso del paziente da un comitato di aggiudicazione indipendente e in cieco di 2 dermatologi, con revisione di un terzo dermatologo per i disaccordi.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dimensione F.A
Lasso di tempo: 6 mesi
Dimensione FA (in millimetri) delle 3 papule FA mirate più grandi identificate in precedenza dallo sperimentatore
6 mesi
Valutazione globale dell'efficacia del dermatologo
Lasso di tempo: 6 mesi
utilizzando la scala Likert a 7 punti
6 mesi
Autovalutazione del paziente o dei genitori
Lasso di tempo: 6 mesi
utilizzando la scala Likert a 7 punti
6 mesi
Tolleranza locale della formulazione applicata per via topica utilizzando l'autovalutazione del paziente
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
livelli ematici di everolimus applicato localmente
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
punteggio di secchezza
Lasso di tempo: 6 mesi
valutato dai medici
6 mesi
scalare i punteggi
Lasso di tempo: 6 mesi
valutato dai medici
6 mesi
Qualità dermatologica della vita
Lasso di tempo: 6 mesi
utilizzando DLQI (Dermatologia Life Quality Index) per gli adulti, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) per i bambini
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hospices Civils de Lyon

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2020

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 agosto 2016

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 aprile 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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