Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti při převrácení Lumacaftoru/Ivacaftoru u subjektů ve věku 2 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

15. července 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Převratná studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti dlouhodobé léčby kombinovanou terapií lumakaftor/ivakaftor u subjektů ve věku 2 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

Studie bezpečnosti při převrácení Lumacaftoru/Ivacaftoru u subjektů ve věku 2 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508del.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
57

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty vstupující do léčebné kohorty musí splňovat následující kritéria:

  • Dokončeno 24 týdnů léčby LUM/IVA a následná bezpečnostní návštěva ve studii VX15-809-115 část B (studie 115B, NCT02797132)
  • Ochota zůstat na stabilním režimu léčby CF prostřednictvím bezpečnostní následné návštěvy

Subjekty vstupující do pozorovací kohorty musí splňovat 1 z následujících kritérií:

  • Dokončili jste 24 týdnů léčby LUM/IVA a bezpečnostní následnou návštěvu ve studii 115B, ale nechcete se zapsat do léčebné kohorty.
  • Absolvovali alespoň 4 týdny léčby LUM/IVA a absolvovali návštěvy až do 24. týdne a bezpečnostní následnou návštěvu, je-li požadována, studie 115B, ale neužívali LUM/IVA na konci léčebného období studie 115B (tj. Týden 24) z důvodu přerušení užívání léků a buď neobdrželi souhlas Vertex k zápisu do léčebné kohorty, nebo se do léčebné kohorty zapsat nechtějí.
  • Trvale přerušeno LUM/IVA ve studii 115B po obdržení alespoň 4 týdnů léčby a zůstalo ve studii od okamžiku přerušení léčby přes návštěvu 24. týdne a bezpečnostní následnou návštěvu, pokud je to nutné.

Kritéria vyloučení (pouze kohorta léčby):

  • Předčasně ukončená léčba LUM/IVA ve studii 115B.
  • Anamnéza jakékoli komorbidity nebo laboratorní abnormality, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání LUM/IVA subjektu
  • Anamnéza lékové intolerance nebo jiných závažných reakcí na LUM/IVA ve studii 115B, které by podle názoru zkoušejícího představovaly pro subjekt další riziko a které by měly být projednány s lékařským monitorem společnosti Vertex.
  • Subjekty s alergií nebo přecitlivělostí na LUM/IVA v anamnéze.
  • Abnormality jaterního funkčního testu (LFT) splňující kritéria pro přerušení léčby LUM/IVA po dokončení studie 115B, pro kterou nebyla identifikována žádná přesvědčivá alternativní etiologie.
  • Hodnota QTc po dokončení studie 115B, která by podle názoru zkoušejícího představovala pro subjekt další riziko a která by měla být projednána s lékařským monitorem společnosti Vertex
  • Anamnéza špatné shody s LUM/IVA a/nebo postupy ve studii 115B, jak se zkoušející domníval.
  • Účast ve výzkumné studii léčiv (včetně studií zkoumajících LUM a/nebo IVA) jiné než studie 115B.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: LUM/IVA
LUM/IVA granule nebo tablety byly podávány perorálně každých 12 hodin (účastníci ve věku 2 až 5 let dostávali LUM 100 mg/IVA 125 mg granule nebo LUM 150 mg/IVA 188 mg granule na základě tělesné hmotnosti. Účastníci ve věku ≥6 let měli dostávat tablety LUM 200 mg/IVA 250 mg). Dávky byly upraveny směrem nahoru podle změn hmotnosti a věku.
Lék: LUM/IVA
Účastníci dostávali LUM/IVA každých 12 hodin.
Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost hodnocená podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 98
Den 1 až týden 98

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v obsahu chloridu potu
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2).
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna BMI pro věkové Z-skóre
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech dělená výškou v m^2. Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna Z-skóre hmotnosti za věk
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna od základní linie ve výšce (výška)
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna v Z-skóre vzhledem k věku
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Čas do první plicní exacerbace
Časové okno: Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Plicní exacerbace byla definována jako nová nebo změněná léčba perorálními, inhalačními nebo intravenózními antibiotiky a splnění předem specifikovaných kritérií definovaných protokolem.
Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Počet plicních exacerbací (PEx)
Časové okno: Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Plicní exacerbace byla definována jako nová nebo změněná léčba perorálními, inhalačními nebo intravenózními antibiotiky a splnění předem specifikovaných kritérií definovaných protokolem.
Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Počet hospitalizací souvisejících s cystickou fibrózou (CF).
Časové okno: Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Absolutní změna v hladinách fekální elastázy-1 (FE-1).
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna v sérových hladinách imunoreaktivního trypsinogenu (IRT).
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Počet účastníků se statusem mikrobiologické kultury (pozitivní nebo negativní)
Časové okno: 96. týden
Byly provedeny následující mikrobiální testy: Burkholderia, Staphylococcus Aureus rezistentní na meticilin (MRSA), Staphylococcus Aureus citlivý na meticilin (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant a Stenotrophomonas Maltophilia.
96. týden
Absolutní změna indexu clearance plic (LCI) 2.5
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
LCI 2,5 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho výchozí hodnoty.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna indexu clearance plic (LCI) 5.0
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
LCI 5,0 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/20 jeho počáteční hodnoty.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. května 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. července 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. dubna 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. července 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LUM/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení