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Un estudio de seguridad de rollover de lumacaftor/ivacaftor en sujetos de 2 años de edad y mayores con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

15 de julio de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de continuación de fase 3 para evaluar la seguridad del tratamiento a largo plazo con la terapia combinada de lumacaftor/ivacaftor en sujetos de 2 años de edad y mayores con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

Un estudio de seguridad de transferencia de lumacaftor/ivacaftor en sujetos de 2 años de edad y mayores con fibrosis quística, homocigotos para F508del.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
57

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Los sujetos que ingresan a la cohorte de tratamiento deben cumplir con los siguientes criterios:

  • Completó 24 semanas de tratamiento LUM/IVA y la visita de seguimiento de seguridad en el estudio VX15-809-115 Parte B (Estudio 115B, NCT02797132)
  • Dispuesto a permanecer en un régimen estable de medicamentos para la FQ durante la visita de seguimiento de seguridad

Los sujetos que ingresan a la cohorte de observación deben cumplir con 1 de los siguientes criterios:

  • Completó 24 semanas de tratamiento LUM/IVA y la visita de seguimiento de seguridad en el estudio 115B, pero no desea inscribirse en la cohorte de tratamiento.
  • Recibió al menos 4 semanas de tratamiento con LUM/IVA y visitas completadas hasta la Semana 24 y la Visita de seguimiento de seguridad, si es necesario, del Estudio 115B pero no está tomando LUM/IVA al final del Período de tratamiento del Estudio 115B (es decir, semana 24) debido a una interrupción del medicamento y no recibió la aprobación de Vertex para inscribirse en la Cohorte de tratamiento o no desea inscribirse en la Cohorte de tratamiento.
  • Suspendió permanentemente LUM/IVA en el estudio 115B después de recibir al menos 4 semanas de tratamiento y permaneció en el estudio desde el momento de la suspensión del tratamiento hasta la visita de la semana 24 y la visita de seguimiento de seguridad, si fuera necesario.

Criterios de exclusión (solo cohorte de tratamiento):

  • Discontinuó prematuramente el tratamiento con LUM/IVA en el Estudio 115B.
  • Antecedentes de cualquier comorbilidad o anormalidad de laboratorio que, a juicio del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración de LUM/IVA al sujeto
  • Antecedentes de intolerancia al fármaco u otras reacciones graves a LUM/IVA en el Estudio 115B que supondrían un riesgo adicional para el sujeto en opinión del investigador, y que deben discutirse con el monitor médico de Vertex.
  • Sujetos con antecedentes de alergia o hipersensibilidad a LUM/IVA.
  • Anomalía en la prueba de función hepática (LFT) que cumple los criterios para la interrupción del tratamiento con LUM/IVA al finalizar el Estudio 115B, para la cual no se identifica una etiología alternativa convincente.
  • Valor de QTc al finalizar el Estudio 115B que, en opinión del investigador, supondría un riesgo adicional para el sujeto y que debe analizarse con el monitor médico de Vertex
  • Historial de cumplimiento deficiente con LUM/IVA y/o procedimientos en el Estudio 115B según lo considere el investigador.
  • Participación en un ensayo de fármaco en investigación (incluidos los estudios que investigan LUM y/o IVA) que no sea el Estudio 115B.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: LUM/IVA
Los gránulos o tabletas de LUM/IVA se administraron por vía oral cada 12 horas (los participantes de 2 a 5 años recibieron LUM 100 mg/IVA 125 mg gránulos o LUM 150 mg/IVA 188 mg gránulos según el peso corporal. Los participantes ≥6 años de edad debían recibir tabletas de LUM 200 mg/IVA 250 mg). Las dosis se ajustaron hacia arriba según los cambios en el peso y la edad.
Droga: LUM/IVA
Los participantes recibieron LUM/IVA cada 12 h.
Otros nombres:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad evaluada por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 98
Día 1 hasta Semana 98

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro de sudor
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura en metros cuadrados (m^2).
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en el puntaje Z del IMC para la edad
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
El IMC se definió como el peso en kilogramos dividido por la altura en m^2. La puntuación z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en la puntuación Z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
La puntuación Z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto desde el inicio en estatura (altura)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en la puntuación Z de estatura para la edad
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
La puntuación Z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar
Periodo de tiempo: Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
La exacerbación pulmonar se definió como un tratamiento nuevo o modificado con antibióticos orales, inhalados o intravenosos y el cumplimiento de los criterios definidos en el protocolo preespecificados.
Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
Número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
La exacerbación pulmonar se definió como un tratamiento nuevo o modificado con antibióticos orales, inhalados o intravenosos y el cumplimiento de los criterios definidos en el protocolo preespecificados.
Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
Número de hospitalizaciones relacionadas con la fibrosis quística (FQ)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
Cambio absoluto en los niveles de elastasa-1 fecal (FE-1)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en los niveles séricos de tripsinógeno inmunorreactivo (IRT)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Número de participantes con estado de cultivo microbiológico (positivo o negativo)
Periodo de tiempo: Semana 96
Se realizaron las siguientes pruebas microbianas: Burkholderia, Staphylococcus aureus resistente a la meticilina (MRSA), Staphylococcus aureus sensible a la meticilina (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant y Stenotrophomonas Maltophilia.
Semana 96
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar (LCI) 2,5
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
LCI 2.5 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/40 de su valor inicial.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar (LCI) 5,0
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
LCI 5.0 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/20 de su valor inicial.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
12 de mayo de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
17 de julio de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
17 de julio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de abril de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
24 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
7 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de julio de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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