Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti při převrácení Lumacaftoru/Ivacaftoru u subjektů ve věku 2 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

15. července 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Převratná studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti dlouhodobé léčby kombinovanou terapií lumakaftor/ivakaftor u subjektů ve věku 2 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

Studie bezpečnosti při převrácení Lumacaftoru/Ivacaftoru u subjektů ve věku 2 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508del.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

57

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty vstupující do léčebné kohorty musí splňovat následující kritéria:

  • Dokončeno 24 týdnů léčby LUM/IVA a následná bezpečnostní návštěva ve studii VX15-809-115 část B (studie 115B, NCT02797132)
  • Ochota zůstat na stabilním režimu léčby CF prostřednictvím bezpečnostní následné návštěvy

Subjekty vstupující do pozorovací kohorty musí splňovat 1 z následujících kritérií:

  • Dokončili jste 24 týdnů léčby LUM/IVA a bezpečnostní následnou návštěvu ve studii 115B, ale nechcete se zapsat do léčebné kohorty.
  • Absolvovali alespoň 4 týdny léčby LUM/IVA a absolvovali návštěvy až do 24. týdne a bezpečnostní následnou návštěvu, je-li požadována, studie 115B, ale neužívali LUM/IVA na konci léčebného období studie 115B (tj. Týden 24) z důvodu přerušení užívání léků a buď neobdrželi souhlas Vertex k zápisu do léčebné kohorty, nebo se do léčebné kohorty zapsat nechtějí.
  • Trvale přerušeno LUM/IVA ve studii 115B po obdržení alespoň 4 týdnů léčby a zůstalo ve studii od okamžiku přerušení léčby přes návštěvu 24. týdne a bezpečnostní následnou návštěvu, pokud je to nutné.

Kritéria vyloučení (pouze kohorta léčby):

  • Předčasně ukončená léčba LUM/IVA ve studii 115B.
  • Anamnéza jakékoli komorbidity nebo laboratorní abnormality, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání LUM/IVA subjektu
  • Anamnéza lékové intolerance nebo jiných závažných reakcí na LUM/IVA ve studii 115B, které by podle názoru zkoušejícího představovaly pro subjekt další riziko a které by měly být projednány s lékařským monitorem společnosti Vertex.
  • Subjekty s alergií nebo přecitlivělostí na LUM/IVA v anamnéze.
  • Abnormality jaterního funkčního testu (LFT) splňující kritéria pro přerušení léčby LUM/IVA po dokončení studie 115B, pro kterou nebyla identifikována žádná přesvědčivá alternativní etiologie.
  • Hodnota QTc po dokončení studie 115B, která by podle názoru zkoušejícího představovala pro subjekt další riziko a která by měla být projednána s lékařským monitorem společnosti Vertex
  • Anamnéza špatné shody s LUM/IVA a/nebo postupy ve studii 115B, jak se zkoušející domníval.
  • Účast ve výzkumné studii léčiv (včetně studií zkoumajících LUM a/nebo IVA) jiné než studie 115B.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: LUM/IVA
LUM/IVA granule nebo tablety byly podávány perorálně každých 12 hodin (účastníci ve věku 2 až 5 let dostávali LUM 100 mg/IVA 125 mg granule nebo LUM 150 mg/IVA 188 mg granule na základě tělesné hmotnosti. Účastníci ve věku ≥6 let měli dostávat tablety LUM 200 mg/IVA 250 mg). Dávky byly upraveny směrem nahoru podle změn hmotnosti a věku.
Lék: LUM/IVA
Účastníci dostávali LUM/IVA každých 12 hodin.
Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost hodnocená podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 98
Den 1 až týden 98

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v obsahu chloridu potu
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2).
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna BMI pro věkové Z-skóre
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech dělená výškou v m^2. Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna Z-skóre hmotnosti za věk
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna od základní linie ve výšce (výška)
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna v Z-skóre vzhledem k věku
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Čas do první plicní exacerbace
Časové okno: Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Plicní exacerbace byla definována jako nová nebo změněná léčba perorálními, inhalačními nebo intravenózními antibiotiky a splnění předem specifikovaných kritérií definovaných protokolem.
Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Počet plicních exacerbací (PEx)
Časové okno: Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Plicní exacerbace byla definována jako nová nebo změněná léčba perorálními, inhalačními nebo intravenózními antibiotiky a splnění předem specifikovaných kritérií definovaných protokolem.
Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Počet hospitalizací souvisejících s cystickou fibrózou (CF).
Časové okno: Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Od výchozího stavu rodičovské studie 115B do 96. týdne
Absolutní změna v hladinách fekální elastázy-1 (FE-1).
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna v sérových hladinách imunoreaktivního trypsinogenu (IRT).
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Počet účastníků se statusem mikrobiologické kultury (pozitivní nebo negativní)
Časové okno: 96. týden
Byly provedeny následující mikrobiální testy: Burkholderia, Staphylococcus Aureus rezistentní na meticilin (MRSA), Staphylococcus Aureus citlivý na meticilin (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant a Stenotrophomonas Maltophilia.
96. týden
Absolutní změna indexu clearance plic (LCI) 2.5
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
LCI 2,5 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho výchozí hodnoty.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
Absolutní změna indexu clearance plic (LCI) 5.0
Časové okno: Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu
LCI 5,0 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/20 jeho počáteční hodnoty.
Z rodičovské studie 115B základní linie v 96. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

12. května 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

17. července 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

17. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

24. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

7. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LUM/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit