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Um estudo de segurança de substituição de Lumacaftor/Ivacaftor em indivíduos com 2 anos ou mais com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

15 de julho de 2020 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de rolagem de fase 3 para avaliar a segurança do tratamento de longo prazo com a terapia combinada Lumacaftor/Ivacaftor em indivíduos com 2 anos ou mais com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

Um estudo de segurança de substituição de Lumacaftor/Ivacaftor em indivíduos com 2 anos ou mais com fibrose cística, homozigotos para F508del.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
57

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Os indivíduos que entram na Coorte de Tratamento devem atender aos seguintes critérios:

  • Concluiu 24 semanas de tratamento LUM/IVA e a Visita de Acompanhamento de Segurança no Estudo VX15-809-115 Parte B (Estudo 115B, NCT02797132)
  • Disposto a permanecer em um regime estável de medicação para FC durante a visita de acompanhamento de segurança

Os indivíduos que entram na Coorte Observacional devem atender a 1 dos seguintes critérios:

  • Concluiu 24 semanas de tratamento LUM/IVA e a Visita de Acompanhamento de Segurança no Estudo 115B, mas não deseja se inscrever na Coorte de Tratamento.
  • Recebeu pelo menos 4 semanas de tratamento LUM/IVA e completou as visitas até a Semana 24 e a Visita de Acompanhamento de Segurança, se necessário, do Estudo 115B, mas não está tomando LUM/IVA no final do Período de Tratamento do Estudo 115B (ou seja, Semana 24) devido à interrupção do medicamento e não recebeu a aprovação da Vertex para se inscrever na Coorte de Tratamento ou não deseja se inscrever na Coorte de Tratamento.
  • LUM/IVA descontinuado permanentemente no Estudo 115B após receber pelo menos 4 semanas de tratamento e permaneceu no estudo desde o momento da descontinuação do tratamento até a Visita da Semana 24 e Visita de Acompanhamento de Segurança, se necessário.

Critérios de Exclusão (Apenas Coorte de Tratamento):

  • Tratamento LUM/IVA interrompido prematuramente no Estudo 115B.
  • Histórico de qualquer comorbidade ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração de LUM/IVA ao sujeito
  • Histórico de intolerância ao medicamento ou outras reações graves ao LUM/IVA no Estudo 115B que representam um risco adicional para o sujeito na opinião do investigador e que devem ser discutidas com o monitor médico da Vertex.
  • Indivíduos com histórico de alergia ou hipersensibilidade ao LUM/IVA.
  • Anormalidade no teste de função hepática (LFT) preenchendo os critérios para interrupção do tratamento LUM/IVA na conclusão do Estudo 115B, para o qual nenhuma etiologia alternativa convincente foi identificada.
  • Valor QTc na conclusão do Estudo 115B que representaria um risco adicional para o sujeito na opinião do investigador e que deve ser discutido com o monitor médico da Vertex
  • Histórico de baixa conformidade com LUM/IVA e/ou procedimentos no Estudo 115B conforme considerado pelo investigador.
  • Participação em um teste de medicamento experimental (incluindo estudos que investigam LUM e/ou IVA) que não seja o Estudo 115B.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: LUM/IVA
LUM/IVA grânulos ou comprimidos foram administrados por via oral a cada 12 horas (participantes com idade entre 2 e 5 anos receberam LUM 100 mg/IVA 125 mg grânulos ou LUM 150 mg/IVA 188 mg grânulos com base no peso corporal. Os participantes ≥6 anos de idade deveriam receber comprimidos LUM 200 mg/IVA 250 mg). As doses foram ajustadas para cima para mudanças no peso e idade.
Medicamento: LUM/IVA
Os participantes receberam LUM/IVA a cada 12h.
Outros nomes:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Segurança avaliada pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a Semana 98
Dia 1 até a Semana 98

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança absoluta no cloreto de suor
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
O IMC foi definido como peso em quilograma (kg) dividido pela altura em metro quadrado (m^2).
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Alteração absoluta no escore Z de IMC para a idade
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
O IMC foi definido como o peso em quilogramas dividido pela altura em m^2. O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média.
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Mudança absoluta no peso
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Alteração absoluta no escore Z de peso para idade
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
O Z-score é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média.
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Alteração absoluta da linha de base em estatura (altura)
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Mudança absoluta no escore Z de estatura para idade
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
O Z-score é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média.
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Exacerbação Pulmonar Time-to-First
Prazo: Desde a linha de base do estudo de pais 115B até a semana 96
Exacerbação pulmonar foi definida como tratamento novo ou alterado com antibióticos orais, inalatórios ou intravenosos e cumprimento de critérios pré-especificados no protocolo.
Desde a linha de base do estudo de pais 115B até a semana 96
Número de Exacerbações Pulmonares (PEx)
Prazo: Desde a linha de base do estudo de pais 115B até a semana 96
Exacerbação pulmonar foi definida como tratamento novo ou alterado com antibióticos orais, inalatórios ou intravenosos e cumprimento de critérios pré-especificados no protocolo.
Desde a linha de base do estudo de pais 115B até a semana 96
Número de hospitalizações relacionadas à fibrose cística (FC)
Prazo: Desde a linha de base do estudo de pais 115B até a semana 96
Desde a linha de base do estudo de pais 115B até a semana 96
Alteração absoluta nos níveis fecais de elastase-1 (FE-1)
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Alteração absoluta nos níveis séricos de tripsinogênio imunorreativo (IRT)
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Número de participantes com status de cultura microbiológica (positivo ou negativo)
Prazo: Semana 96
Os seguintes testes microbianos foram realizados: Burkholderia, Staphylococcus Aureus resistente à meticilina (MRSA), Staphylococcus aureus suscetível à meticilina (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucóide (P. Aeruginosa Mucóide), P. Aeruginosa Não Mucóide, P. Aeruginosa Variante de Pequena Colônia e Stenotrophomonas Maltophilia.
Semana 96
Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar (LCI) 2,5
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
LCI 2.5 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/40 de seu valor inicial.
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar (LCI) 5,0
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96
LCI 5.0 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/20 de seu valor inicial.
Da linha de base do estudo parental 115B na semana 96

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
12 de maio de 2017

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
17 de julho de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
17 de julho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de abril de 2017

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de julho de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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