Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En veltesikkerhetsstudie av Lumacaftor/Ivacaftor hos forsøkspersoner i alderen 2 år og eldre med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

15. juli 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, rollover-studie for å evaluere sikkerheten ved langtidsbehandling med Lumacaftor/Ivacaftor-kombinasjonsterapi hos pasienter i alderen 2 år og eldre med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

En veltesikkerhetsstudie av Lumacaftor/Ivacaftor hos forsøkspersoner i alderen 2 år og eldre med cystisk fibrose, homozygot for F508del.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
57

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Emner som går inn i behandlingskohorten må oppfylle følgende kriterier:

  • Fullførte 24 uker med LUM/IVA-behandling og sikkerhetsoppfølgingsbesøket i studie VX15-809-115 del B (studie 115B, NCT02797132)
  • Villig til å forbli på et stabilt CF-medisineringsregime gjennom sikkerhetsoppfølgingsbesøket

Emner som går inn i observasjonskohorten må oppfylle 1 av følgende kriterier:

  • Fullført 24 ukers LUM/IVA-behandling og sikkerhetsoppfølgingsbesøket i studie 115B, men ønsker ikke å melde seg inn i behandlingskohorten.
  • Fikk minst 4 uker med LUM/IVA-behandling og fullførte besøk opp til uke 24 og sikkerhetsoppfølgingsbesøket, hvis nødvendig, i studie 115B, men tar ikke LUM/IVA ved slutten av studie 115B-behandlingsperioden (dvs. Uke 24) på ​​grunn av et legemiddelavbrudd og enten ikke mottatt Vertex-godkjenning til å melde seg inn i behandlingskohorten eller ikke ønsker å melde seg inn i behandlingskohorten.
  • Permanent seponerte LUM/IVA i studie 115B etter å ha mottatt minst 4 ukers behandling og forble i studien fra tidspunktet for seponering av behandlingen til uke 24 besøk og sikkerhetsoppfølgingsbesøk, om nødvendig.

Ekskluderingskriterier (kun behandlingskohort):

  • For tidlig seponert LUM/IVA-behandling i studie 115B.
  • Anamnese med komorbiditet eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko ved administrering av LUM/IVA til forsøkspersonen
  • Anamnese med legemiddelintoleranse eller andre alvorlige reaksjoner på LUM/IVA i studie 115B som ville utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen etter utrederens oppfatning, og som bør diskuteres med Vertex medisinske monitor.
  • Personer med en historie med allergi eller overfølsomhet overfor LUM/IVA.
  • Leverfunksjonstest (LFT) abnormitet som oppfyller kriteriene for LUM/IVA-behandlingsavbrudd ved fullføring av studie 115B, som ingen overbevisende alternativ etiologi er identifisert for.
  • QTc-verdi ved fullføring av studie 115B som ville utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen etter etterforskerens mening, og som bør diskuteres med Vertex medisinske monitor
  • Historikk med dårlig etterlevelse av LUM/IVA og/eller prosedyrer i studie 115B som vurderes av etterforskeren.
  • Deltakelse i en undersøkelsesstudie (inkludert studier som undersøker LUM og/eller IVA) annet enn studie 115B.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: LUM/IVA
LUM/IVA granulat eller tabletter ble administrert oralt hver 12. time (deltakere i alderen 2 til 5 år fikk LUM 100 mg/IVA 125 mg granulat eller LUM 150 mg/IVA 188 mg granulat basert på kroppsvekt. Deltakere ≥6 år skulle få LUM 200 mg/IVA 250 mg tabletter). Dosene ble justert opp for endringer i vekt og alder.
Legemiddel: LUM/IVA
Deltakerne mottok LUM/IVA hver 12. time.
Andre navn:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 98
Dag 1 til uke 98

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i BMI for alder Z-score
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
BMI ble definert som vekt i kilogram delt på høyde i m^2. z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i vekt
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i vekt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring fra baseline i statur (høyde)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i statur for alder Z-score
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Tid til første lungeeksaserbasjon
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Lungeeksaserbasjon ble definert som ny eller endret behandling med orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika og oppfyllelse av forhåndsspesifiserte protokolldefinerte kriterier.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Antall lungeeksaserbasjoner (PEx)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Lungeeksaserbasjon ble definert som ny eller endret behandling med orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika og oppfyllelse av forhåndsspesifiserte protokolldefinerte kriterier.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Antall cystisk fibrose (CF)-relaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje til og med uke 96
Absolutt endring i fecal Elastase-1 (FE-1) nivåer
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i immunoreaktivt trypsinogen (IRT) serumnivåer
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Antall deltakere med mikrobiologisk kulturstatus (positiv eller negativ)
Tidsramme: Uke 96
Følgende mikrobielle tester ble utført: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin Susceptible Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant og Stenotrophomonas Maltophilia.
Uke 96
Absolutt endring i Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
LCI 2.5 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/40 av startverdien.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
Absolutt endring i Lung Clearance Index (LCI) 5.0
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96
LCI 5.0 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/20 av startverdien.
Fra foreldrestudie 115B grunnlinje ved uke 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
12. mai 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
17. juli 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
17. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. april 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. juli 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger